KAT의 국내 임상은 미국과 동일한 구조로 진행된다. 간암을 대상으로 KAT 단독 요법의 객관적반응률(ORR) 질병통제율(DCR) 무진행생존기간(PFS) 생존기간(OS) 등을 확인하고, 최적화된 용량 등을 결정한다.
뉴지랩파마는 이번 임상을 '오픈라벨(Open Label)' 방식으로 설계했다. 피험자와 시험자 모두 시험약과 대조약 중 어떤 약을 사용했는지 아는 것이다. 환자에 대한 상태 점검이 수시로 가능하다. 이에 따라 임상 과정에서 관측되는 유효성 데이터를 임상 진행 중에도 발표할 수 있다.
뉴지랩파마 관계자는 "KAT은 다수의 전임상 시험과 응급임상 치료 사례를 통해 유효성을 충분히 검증해, 빠른 시일 내에 긍정적인 유효성 데이터를 발표할 수 있을 것"이라며 "한국은 미국보다 많은 수의 간암 환자가 있어 더욱 빠른 속도로 임상을 진행할 수 있게 됐다"고 말했다. 이어 "다국가 임상 방식으로 대사항암제 KAT의 상용화를 앞당길 것으로 기대된다"고 했다.
KAT은 '3BP(3-Bromopyrovate)'라는 물질을 이용해 암세포 특유의 에너지 대사를 차단하고 암세포만 선택적으로 사멸시키는 대사항암제다. 기존 항암제는 암세포 외벽에 있는 수용체나 면역 특이적 물질에 결합해 암세포를 사멸하지만, KAT은 약물이 암세포 내부로 진입할 수 있다고 설명했다. KAT은 암세포에만 선택적으로 진입해, 거의 모든 암종을 치료할 수 있을 것으로 기대 중이다.
한민수 기자