앱클론이 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제 'AT101'의 일본 특허를 등록했다. 이번 등록에 따라 AT101뿐 아니라, AT101이 활용하는 'h1218' 항체의 재산권도 함께 보호받게 됐다.

3일 앱클론에 따르면 h1218은 회사의 항체 개발 플랫폼 'NEST'를 통해 발굴한 항체다. 앱클론은 h1218을 활용해 CAR-T 혈액암 치료제 AT101을 개발하고 있다. 현재 재발성 및 불응성 B세포 비호지킨 림프종 환자를 대상으로 서울아산병원에서 임상 1상을 진행 중이다.

AT101이 다른 CAR-T 혈액암 치료제들과 차별화되는 지점이 바로 이 부분이다. 세계 최초 CAR-T 치료제 노바티스 '킴리아'를 비롯해 길리어드의 '예스카타', 브리스톨마이어스스큅(BMS)의 '브레얀지' 등은 모두 'FMC63' 항체를 사용한다. 동일한 항체를 사용하기 때문에 같은 항원(CD19), 같은 에피토프(결합부위)를 갖는다.

앱클론이 사용하는 h1218은 FMC63과 같이 CD19를 표적하지만, 에피토프가 다르다. 회사 관계자는 "CD19과 항체가 결합하는 부분은 일자 형태가 아니라 이리저리 꼬여있는데, h1218은 FMC63에 비해 멤브레인(세포막)에 가까운 부분에 결합하는 특성을 갖고 있다"고 설명했다.

때문에 치료 효과가 뛰어나고, 킴리아 등 기존 치료제가 듣지 않았던 환자에게도 사용할 수 있을 것으로 기대 중이다. 앱클론은 킴리아에 효과를 보이지 못했던 동물 모델에 AT101을 투여, 암세포 사멸 효과를 확인했다.

부작용도 적을 것으로 보고 있다. FMC63은 쥐(마우스)에서 유래한 항체인 반면, h1218은 인간에서 유래한 항체다. 이 때문에 이종(異種)인 쥐 유래 항체를 사용했을 때 발생하는 부작용도 발견되지 않을 것으로 예상하고 있다.

앱클론은 올해 AT101의 임상 1상 투약을 완료하고, 내년 3~4월께 임상 1상 결과를 발표할 계획이다.

기술이전도 기대하고 있다. 앱클론 관계자는 "이번 일본 특허를 계기로 기술 가치를 높이고, 기술이전을 통한 해외 사업화의 교두보를 확보했다"고 했다. 앱클론은 미국 유럽 중국에서도 AT101과 h1218에 대한 특허 심사를 진행 중이다.

이선아 기자 suna@hankyung.com