한올바이오파마의 자가면역질환 치료제 후보물질인 ‘HL161’(성분명 바토클리맙)이 연내 2가지 적응증으로 미국 임상 3상에 진입한다.

미국 이뮤노반트는 8일(현지시간) HL161에 대해 갑상선안질환(TED)과 중증근무력증(MG)으로 올해 미국 임상 3상을 진행한다고 밝혔다.

이뮤노반트는 이날 미국 식품의약국(FDA) 안과부(Division of Ophthalmology)와 갑상선안질환을 적응증으로 한 HL161의 임상 3상에 대해 최종 합의에 도달했다고 발표했다. 임상은 하반기에 시작될 것이란 예상이다. 주요결과(톱라인)는 2025년 상반기에 확보할 수 있을 것으로 보고 있다.

HL161은 한올바이오파마가 개발한 자가면역질환 치료제 후보물질이다. 2017년 HL161의 글로벌 권리는 이뮤노반트에, 중국 권리는 하버바이오메드에 각각 이전됐다.

그러나 지난해 2월 이뮤노반트는 HL161의 갑상선안질환 미국 임상 2b상을 자진 중단했다. 혈중 콜레스테롤 수치 상승 등의 부작용이 원인이었다. 이뮤노반트는 같은 해 6월, 임상 재개를 선언했고 8월에는 모회사인 로이반트로부터 2300억원 규모의 투자도 유치했다.

3상은 위약 대조 방식으로 진행한다. 약 200명의 피험자를 치료약 또는 위약에 무작위 배정한 후 1주일에 한번씩 HL161를 피하주사 방식으로 투약해 위약과 비교한다. 총 24주의 치료기간을 반으로 나눠 12주는 340mg, 12주는 680mg의 HL161을 투여할 예정이다.

HL161의 효능은 시험에 대해 반응을 보인 피험자를 대상으로 확인한다. 여기에서의 반응은 ‘안구돌출이 기준선에서 2mm 이상 감소한 경우’로 정의한다.

갑상선안질환은 눈 주위의 근육과 다른 조직에 영향을 미치는 자가면역질환이다. 갑상선자극호르몬수용체(TSHR)에 대한 자가항체인 ‘IgG’에 의해 가장 흔하게 발생한다. IgG는 안구 외 공간에 존재하는 섬유아세포 및 지방세포 등을 과도하게 활성화시켜 염증과 세포 확장을 촉진해 질병을 유발한다.

갑상선안질환이 중등도 및 중증에 이를 경우 안구 돌출, 이중 시력, 각막 궤양에 이어 심한 경우 시력 감소로 이어질 수 있다. 미국에 최대 1만8000명의 갑상선안질환 환자가 있을 것으로 이뮤노반트는 추정 중이다.

피트 살즈만 이뮤노반트 최고경영자(CEO)는 “갑상선안질환은 아직 미충족 수요가 있는 기회의 질환”이라며 “임상 2상에서 갑상선안질환에 대한 바토클리맙의 잠재력을 관찰했다”고 말했다.

이와 함께 중증근무력증 3상도 연내 시작한다. 갑상선안질환보다 앞선 이달 말에 시작할 수 있을 것으로 보고 있다. 톱라인은 2024년에 얻을 수 있을 것이란 예상이다. HL161은 미 임상 2상과 중국 임상 2상에서 위약 대비 일상생활수행도(MG-ADL)에 대한 통계적 유의성을 입증했다.

이뮤노반트는 HL161에 대한 새로운 적응증 추가 계획도 전했다. 오는 8월 두 가지 새로운 적응증을 발표할 계획이다.

임상 자금은 일정에 맞게 조달할 수 있을 것으로 보고 있다. 이뮤노반트에 따르면 지난 3월 말 기준 회사가 보유한 자금(cash balance)은 4억9380만달러다. 회사 측은 “바토클리맙 개발 프로그램과 관련된 예상 일정을 기준으로 회사 운영 비용 등을 일정에 맞게 충당할 수 있을 것”이라고 했다.

이도희 기자 tuxi0123@hankyung.com