미국 바이오텍 프리시전바이오가 8일(현지시간) 동종 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제 ‘PBCAR0191’의 임상 1·2상 중간결과를 발표했다.

임상에 참여한 재발성·불응성 비호지킨 림프종, 급성림프모구백혈병 환자 11명을 분석했다. 임상 결과 객관적반응률(ORR)이 100%로 환자 11명에게서 모두 반응이 나타났다. 73%인 8명은 완전관해(CR)를 달성했다.

이 중 절반인 6명은 최소 6개월 이상 재발 없이 효과가 유지됐다. 가장 오래 유지 중인 환자의 경우 18개월 간 재발하지 않고 질병이 진행되지 않았다.

미카엘 아모로소 프리시전바이오 최고경영자(CEO)는 “PBCAR0191이 미국 식품의약국(FDA)이 승인하는 최초의 동종 CAR-T가 될 가능성이 있다”며 “자가 CAR-T 치료 후 재발하는 환자가 2025년까지 4~5배까지 증가할 것으로 예상되기 때문에, PBCAR0191의 혜택을 볼 수 있는 환자가 늘어날 것”이라고 말했다.

PBCAR0191은 선별된 8~10명의 기증자 중 가장 건강하고 효능이 클 것으로 예상되는 1~2명의 면역세포를 이용해 개발된다. 각 기증자로부터 약 10명이 치료할 수 있는 양의 약물을 개발할 수 있다.

프리시전바이오는 또 자체 개발한 유전자 편집 플랫폼인 ‘아르쿠스(Arcus)’를 이용해 PBCAR0191을 개발하고 있다. 아르쿠스는 조류에서 발견되는 'I-CreI'이라는 효소를 이용해 유전자를 편집·삽입할 수 있는 기술이다. I-CreI은 '귀소 엔도뉴클레아제(Homing endonuclease)'의 일종으로 특정 DNA 서열을 인식해 편집할 수 있고, 원하는 유전자의 서열을 복사·삽입할 수 있다.

회사는 유전자 편집 과정을 이용해 환자에게서 미분화 T세포의 생산을 늘릴 수 있도록 해, CAR-T 치료제의 효과를 더 증진시킨다고 설명했다. 최고의료책임자(CMO)인 앨런 리스트 박사는 “환자의 등록 속도를 높이고 연내 규제당국과 등록·승인 전략에 대해 논의할 예정”이라고 했다.

최지원 기자(jwchoi@hankyung.com)