희귀질환 제품군 확대하는 앨라일람, 새 RNAi 치료제 앰부트라 승인

앨라일람이 새로운 희귀유전질환 리보핵산간섭(RNAi) 치료제인 앰부트라 시판 허가를 받았다. 세 달마다 맞는 피하주사제로 환자 편의를 한층 개선했다는 평가다.

앨라일람은 14일(현지시간) 미 식품의약국(FDA)으로부터 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(ATTR) 환자의 다발성 신경증을 치료하기 위한 앰부트라의 시판 허가를 받았다고 발표했다.

유전성 ATTR 환자는 다발성 신경증을 앓는다. 새로 허가 받은 앰부트라는 세 달에 한번 피하주사하는 치료제다. 사용 환자의 절반 이상에게서 질병 진행이 멈추거나 증상이 개선됐다.

FDA는 9개월 간 앰부트라의 효능을 평가한 임상 3상 시험 결과를 토대로 신약을 승인했다. 환자 164명을 두 그룹으로 나눠 한 그룹은 3개월마다 25mg의 앰부트라를 피하주사하도록 했다. 나머지 그룹은 3주마다 기존 치료제인 온파트로(성분명 파티시란) 0.3mg/kg을 정맥주사 받도록 했다. 앰부트라 투여군과 위약 투여군을 비교하는 연구도 진행했다.

그 결과 연구 종료 시점인 치료 9개월 차에 앰부트라를 사용한 환자들은 신경병증 손상 점수가 2.2점 줄었다. 위약을 투여한 환자들은 손상 점수가 같은 기간 14.8점 증가했다. 위약보다 17점 정도 개선 효과가 높았다는 의미다. 환자들의 걷기 능력도 크게 향상됐다.

투여 기간동안 부작용 탓에 사용을 중단하거나 사망한 환자는 없었다. 앰부트라 투여군이 호소한 가장 흔한 부작용은 관절통(11%), 호흡곤란(7%) 등이었다. 새 치료제는 올해 7월부터 미국에서 사용될 것으로 앨라일람은 내다봤다.

앨라일람은 ATTR 환자의 다발성신경증 치료제인 온파트로를 판매하고 있다. 이 치료제는 3주마다 정맥 주사를 받아야 한다. 앰부트라는 주사 횟수를 줄일 수 있어 환자 편의가 높아질 것이란 평가다. 앨라일램은 앰부트라의 가격을 온파트로와 같은 연간 46만3500달러로 책정했다.

다발성 신경증을 주로 호소하는 유전성 ATTR 세계 환자는 5만명 정도다. 비유전성 ATTR 세계 환자는 20만~30만명 정도로 이보다 많다. 비유전성 환자들은 다발성 신경증보다는 심근병을 주로 호소한다. ATTR 환자가 앓는 심근병 치료제 시장이 더 크다고 평가받는 이유다. 앨라일람도 해당 질환으로 치료제 적응증을 확대할 계획이다. 이벨류에이트빈티지는 이런 가능성을 토대로 2026년 앰부트라의 세계 매출이 18억달러에 도달할 것으로 평가했다.

ATTR 환자가 앓는 심근병 치료제 시장을 선점한 제약사는 화이자다. 지난해 화이자는 ATTR 치료제인 빈다켈과 빈다맥스로 20억달러의 매출을 올렸다. 화이자는 미국에서 해당 치료제를 심근병증 치료 용도로만 허가 받았다. 지난해 이들 치료제의 미국 매출은 9억900만달러다. 앨라일람의 온파트로는 미국에서 다발성신경증 치료용도로만 허가 받았다. 지난해 매출은 4억7500만달러다.

다른 제약사들도 ATTR 치료제 개발에 뛰어들고 있다. 아스트라제네카는 지난해 말 이 질환 후보물질을 보유한 이오니스와 손을 잡았다. 노보노디스크도 프로테나로부터 지난해 7월 ATTR 치료제 후보물질을 12억 달러에 매입했다.

이지현 기자 bluesky@hankyung.com