제일약품의 자회사 온코닉테라퓨틱스는 이중저해 표적항암제 'OCN-201'이 난소암 국내 임상 2상을 승인받았다고 22일 밝혔다.

이번 임상은 파프(PARP) 저해제를 투여받은 경험이 있으면서, 화학요법 치료에 내성을 보이는 난소암 환자 58명을 대상으로 한다. OCN-201을 투여해 안전성 및 유효성을 탐색할 계획이다. 국립암센터 등 9개의 3차 종합병원에서 진행된다. 국립암센터 항암신약신치료개발사업단의 공동개발 과제로 선정돼 정부 지원금을 받아 실시된다는 설명이다.

난소암은 증상이 거의 없어 조기 진단이 어렵고 재발률이 높은 암 중 하나다. 최근 난소암 환자에서 PARP 저해제가 무진행생존기간(PFS) 연장 효과를 보여 화학요법치료 후 유지요법으로 사용되고 있다.

이전에는 난소암 표준치료법으로 항암화학요법이 사용됐다. 2014년 PARP 저해제 신약인 아스트라제네카의 린파자정이 첫 등장한 이후 여러 PARP 저해제의 출시로 난소암의 치료의 패러다임이 변하고 있다고 회사 측은 전했다. PARP 저해제가 난소암 1차 치료요법으로 확대되고, 건강보험 급여도 적용됨에 따라 시장 규모가 커지고 있다고 했다. PARP 저해제도 일정기간 투여 시 내성이 생기는 환자들이 발생하고 있는 상황이다.

OCN-201은 PARP와 탄키라제(Tankyrase)를 동시에 억제하는 이중저해 표적항암제다. 기존 PARP 저해제에 내성을 가진 난소암 환자에게 새로운 치료법이 될 것으로 보고 있다.

온코닉테라퓨틱스는 지난해 미국임상종양학회(ASCO) 연례회의에서 OCN-201의 임상 1상 결과를 발표했다. 기존 PARP 저해제에 반응하지 않는 난소암 환자 2명 중 1명에서 종양의 크기가 37% 감소한 부분반응(PR), 나머지 1명은 2% 줄어든 안정병변(SD) 효과를 확인했다.

김존 온코닉테라퓨틱스 대표는 "1상에서 안전성과 일부 유효성을 확인한 만큼, 2상에서도 긍정적 결과가 기대된다"며 "기존 PARP 저해제의 한계를 극복할 수 있는 차세대 신약으로 성공시키겠다"고 말했다.

OCN-201은 지난해 췌장암에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정받았다. 작년 6월 한국 식품의약품안전처로부터도 개발단계 희귀의약품 지정을 받았다. 온코닉테라퓨틱스는 난소암 외에 다른 난치성 암으로도 적응증을 확대할 방침이다.

한민수 기자 hms@hankyung.com