바이오오케스트라 "해외 제약사와 기술이전 논의 막바지"
“글로벌 ‘탑티어’ 기업 한 곳과 기술이전계약 논의가 막바지 단계에 이르렀습니다”며 “다른 해외 제약사 3곳과는 검증시험(FSA)을 진행 중입니다.”

류진협 바이오오케스트라 대표는 11일 한국경제신문 주최로 열린 ‘2022 대한민국 바이오투자 콘퍼런스(KBIC 2022)’에서 이같이 말했다. 바이오오케스트라는 리보핵산(RNA)을 표적으로 삼는 치료 기술로 뇌질환을 포함한 중추신경계 질환 치료제를 개발 중이다. 자체 발굴한 바이오마커(생체표지자)와 독자적인 뇌혈관장벽(BBB) 투과 약물 전달체를 활용해 신약 개발에 도전하고 있다.

바이오오케스트라는 알츠하이머의 바이오마커로 알려져 있는 ‘마이크로RNA(miRNA)-485-3p’의 발현을 억제하는 방식으로 알츠하이머 치료제를 개발하고 있다. miRNA-485-3p는 바이오오케스트라가 알츠하이머 환자의 혈장, 뇌척수액, 뇌조직 등을 분석해서 발굴했다.

회사는 miRNA-485-3p에 상보적으로 결합해 이 바이오마커가 과다하게 활성하지 않도록 하는 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO) 물질을 개발했다. 특정 miRNA-485-3p가 과발현하면 CD36, SIRT1, PGC1알파 등의 단백질 발현이 감소해 신경세포가 사멸하고 미세아교세포(마이크로글리아)의 기능에 이상이 생긴다는 설명이다.

바이오오케스트라는 이 치료물질이 BBB를 투과해 뇌세포 안까지 전달될 수 있도록 하는 약물전달체인 ‘BDDS’도 따로 개발했다. BDDS는 폴리에틸렌글리콜(PEG) 기반의 고분자 약물전달체다. 음전하를 띄고 있는 RNA 후보물질과 결합해 쉽게 분해되지 않는 나노 입자를 형성한다. 류 대표는 “BDDS는 알츠하이머만 아니라 여러 퇴행성 뇌질환에 적용 가능한 약물전달 플랫폼”이라고 했다.

주력 파이프라인(후보물질)인 ‘BMD-001’은 miRNA-485-3p의 발현 억제 물질과 BDDS를 결합한 알츠하이머 치료제다. 류 대표는 “세계 최초로 정맥주사(IV)로 RNA를 삽입해 알츠하이머 치료제를 개발하겠다”며 “쥐에 IV 투여했을 때 아밀로이드베타가 줄어드는 것과 인지 능력 향상 효과를 확인했다”고 말했다.

바이오오케스트라는 현재 해외 대형 제약사 1곳과 기술이전 계약을 협상 중이다. 다른 글로벌 제약사 3곳은 FSA를 진행 중이다. 또 다른 해외 제약사 1곳과도 FSA를 위한 협의를 하고 있다.

류 대표는 “내년 기술특례상장을 계획 중”이라며 “SK바이오팜과도 협업하고 있다”고 했다. 이어 “상장 이후에는 모더나를 뛰어넘는 RNA 기업이 되고 싶다”며 “향후 뇌질환뿐 아니라 면역항암 쪽으로의 사업확장도 고려 중”이라고 덧붙였다.

바이오오케스트라는 현재까지 총 900억원의 투자(시리즈C 단계) 유치를 완료했다. 미국 임상을 진행하기 위해 지난해 10월 보스턴에 미국 지사 바이오오케스트라USA를 설립했다.

이주현 기자 deep@hankyung.com