펜실베이니아대 의대는 CAR-T 치료제의 선도적 연구로 큰 명성을 갖고 있다는 설명이다. 세계 최초의 CAR-T 치료제 킴리아를 노바티스에 기술이전했다. 루엘라 교수는 의대 교수로 재직하고 있으며, CAR-T 치료제 연구 분야에서 두각을 나타내고 있는 의과학자다.
앱클론은 2020년 루엘라 교수와 첫 공동연구 과제로, 출시돼 있는 4종의 모든 'FMC63' 항체 기반 CAR-T 치료제 대비 앱클론 'AT101'의 우위성과 차별성 입증에 주안점을 두고 연구를 진행했다. 이를 통해 기존 CAR-T 치료제에 불응하는 환자들을 대상으로 하는 모델인 'CD19' 양성 및 CD19 돌연변이에 대한 AT101의 효능을 확인했다.
회사 관계자는 "이번에 체결한 2차 공동연구를 통해, 새로운 표적의 신규 CAR-T 치료제를 개발하고 그에 관한 연구 성과를 세계적 학술지에 함께 발표할 계획"이라며 "이를 바탕으로 앱클론 CAR-T 치료제를 글로벌 신약으로 상용화하는 사업을 더욱 구체화할 수 있을 것"이라고 말했다.
앱클론이 개발한 AT101은 앞서 승인된 CAR-T 치료제가 공통적으로 사용하고 있는 마우스 유래 FMC63 항체가 아닌, 새로운 에피토프(결합 부위)에 작용하는 'h1218' 인간화 항체를 쓴다. 이를 통해 차별화된 약효적 특성 및 잠재적 면역원성 감소 효과를 기대하고 있다. 기존 치료제에 불응하는 환자에도 효능을 보일 것으로 예상 중이다. 현재 국가신약개발사업단의 지원 아래 서울아산병원을 중심으로 국내 임상 1상을 진행하고 있다.
한민수 기자 hms@hankyung.com