알지노믹스는 지난 9일 미국 식품의약국(FDA)에 간세포암 치료제 'RZ-001'의 임상 1·2a상을 신청했다고 13일 밝혔다.

지난 6월 식품의약품안전처로부터 승인받아 진행 중인 국내 임상시험의 연장선상이며, 계획했던 다국가 임상을 위한 신청이란 설명이다.

알지노믹스는 리보핵산 치환효소(RNA trans-splicing ribozyme)를 기반으로 표적 RNA를 제거하면서, 동시에 원하는 유전자를 발현시키는 기술을 개발하고 있다. RZ-001은 아데노바이러스 벡터(전달체)로 리보핵산 치환효소를 전달한다. 암세포에 특이적으로 발현하는 텔로머라아제(hTERT) RNA를 표적, 항암 작용을 유도하는 유전자를 발현시키는 기전이다.

알지노믹스는 다른 암종으로도 적응증 확대를 추진하고 있다. 연내 악성교모세포종에 대한 임상시험을 계획 중이다. 또 플랫폼 기술을 활용해 항암제뿐만 아니라 알츠하이머, 유전성 망막색소변성증, 레트증후군 등 다양한 분야의 치료제를 개발하고 있다.

유전성 망막색소변성증 치료제는 관련 특허가 지난 5월 국내 특허청에 등록됐다. 지난달에는 미국 특허청으로부터 등록 결정을 통지받았다.

이성욱 알지노믹스 대표는 “개발 중인 파이프라인(후보물질)들이 순차적으로 국내외 임상에 착수할 예정"이라며 "환자들에게 새로운 치료기회를 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

한민수 기자 hms@hankyung.com