크리스탈지노믹스는 혈액암 치료제 ‘룩셉티닙’의 생체이용률(BA)을 18배 향상시킨 제제(G3)를 개발했다고 13일 밝혔다.

크리스탈지노믹스의 미국 협력사 앱토즈에 따르면 현재 진행 중인 혈액암 임상에서 15명의 환자에게 새로운 G3 제형을 단일 용량으로 경구 투여했다. 그 결과 G3 50mg의 연속 투여로 달성된 노출량은 기존 제제(G1)의 900mg과 동일했다는 설명이다.

이는 혈액암 환자 대상 임상에서 훨씬 적은 양을 투약해 약효를 극대화하고, 부작용을 크게 감소시킬 수 있음을 보여주는 것이라고 했다.

G3는 약동학(PK) 데이터 중간 결과에서 G1보다 혈중농도를 약 67배, 약물 노출량을 약 200배 증가시키는 것으로 확인됐다.

앱토즈는 이달 말 FDA에 수정된 임상 설계(프로토콜)를 제출해, 신규 제형으로 임상 1상을 이어나갈 예정이다. 재발성 혹은 난치성 급성골수성백혈병(AML) 환자를 대상으로 하는 기존 1a·1b상에서 G3의 지속적인 투여와 용량 확대를 시험하기 위해서다.

룩셉티닙은 ‘FLT3’와 ‘BTK’ 다중 저해 신약후보다. 앱토즈는 2016년 룩셉티닙을 약 5000억원에 도입했다. 현재 미국에서 B세포 악성 림프종과 AML 적응증을 대상으로 각각 임상을 진행하고 있다.

윌리엄스 라이스 앱토즈 대표는 “룩셉티닙의 G3 제형은 BA 향상과 더 큰 가능성의 흡수율을 보였다”며 “AML 시험에서 지속적인 투약으로 발전시킬 것”이라고 말했다. 이어 “기존 G1제형을 통해 1명의 AML 환자에서 완전관해(CR)가 이뤄졌으며, 약물 침투 효과를 향상시킨 새로운 G3 제형이 환자들에게 치료의 혜택을 줄 수 있기를 바란다”고 했다.

김예나 기자 yena@hankyung.com