유틸렉스는 킬러T세포 치료제 'EU204'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 28일 밝혔다. 비강형 NK·T세포림프종에 대해서다.(9월 28일 기사)
바이오 기업 투자자들은 신약후보물질에 대한 각종 소식에 귀를 기울입니다. 국내 식품의약품안전처와 미국 식품의약국(FDA) 등 규제당국으로부터 각종 신약개발 지원 제도에 지정됐다는 소식도 종종 들립니다. 하지만 각각의 지정이 어떤 의미를 지니고 신약개발에 어떻게 도움이 될지 예상하기는 쉽지 않습니다.

4일 업계에 따르면 ODD는 FDA가 휘귀질환에 대한 신약개발을 독려하기 위한 제도입니다. 국내 식품의약품처와 유럽의약품청(EMA) 등에서도 유사한 취지의 제도를 운영합니다.

희귀질환 치료제 개발 촉진 목적

희귀질환은 환자가 적어 치료제를 개발해도 판매량이 많지 않을 것입니다. 때문에 이윤을 추구하는 기업들은 개발을 꺼립니다. 이에 각국 규제당국은 의약품 개발 부담을 덜어주거나 출시 후 혜택을 부여해 희귀질환 치료제 개발을 독려합니다.

국내 식약처는 ‘희귀의약품 지정에 관한 규정’에 따라 환자가 2만명 이하인 질환을 희귀질환으로 정의합니다. 적절한 치료 방법과 의약품이 없는 약품이거나 기존 대체의약품보다 안전성 또는 유효성이 뛰어날 것으로 예상될 경우에 희귀의약품으로 지정됩니다.

미국에서는 1983년 제정된 희귀의약품법(The Orphan Drug Act)에 의거해 희귀질환을 환자수 20만 명 미만인 질병으로 정의합니다. 유럽에서는 1만명당 5명 미만인 질환을 희귀의약품이라고 합니다.

희귀의약품 지정은 관련 치료제를 개발 중인 기업이 신청합니다. 규제당국의 심사를 거쳐 희귀의약품 지정이 승인됩니다. 지정 이후에는 심사 과정 및 판매에 대한 혜택을 부여합니다.

FDA는 품목허가 이후 7년 동안 미국에서 독점 판매할 수 있는 권한을 줍니다. 다른 기업들은 특허 기간과 관계없이 이 기간 동일한 물질을 같은 적응증으로 판매할 수 없습니다. 일반적인 신약에 부여하는 독점권은 5년입니다. 임상 비용의 50%에 대한 세액공제 혜택도 부여합니다. 전문의약품의 품목허가 심사를 위해 납부해야하는 수수료(user fee)도 받지 않습니다.

유럽에서는 품목허가 후 10년 간의 독점판매권을 부여합니다. 또 조건부 판매 허가를 신청할 수 있는 자격이 생깁니다. 수수료 감면 혜택도 있습니다.

국내에서는 또한 희귀질환관리법에 따라 희귀의약품에 대한 재심사 기간을 10년으로 명시했습니다. 일반적인 약의 재심사 기간은 5년입니다. 동일한 의약품으로 안전성 및 유효성 심사를 면제받기 위해서는 기존 승인받은 약의 재심사 기간이 경과돼야 합니다. 간접적으로 10년 간 독점적 지위가 보장되는 셈입니다.

1983~2019년 희귀의약품 중 17.2% 승인

희귀의약품 지정 소식은 신약개발사 및 투자자들에게 반가운 소식입니다. 개발에 필요한 비용 부담을 돌고 승인 이후 일정기간 독점 판매하는 등 혜택을 받을 수 있기 때문입니다. 하지만 희귀의약품 지정이 곧 신약개발의 성공을 담보하는 것은 아닙니다.

FDA 소속 수석경제학자인 캐슬린 밀러 박사가 지난해 발표한 논문에 따르면 희귀의약품법이 제정된 1983년부터 2019년까지 FDA의 희귀의약품 지정은 총 5099개입니다. 이 중 2019년까지 724개의 약물이 희귀질환에 대해 승인됐습니다. 적응증별 승인건수는 878건으로 17.2%만 허가에 성공했습니다.

희귀의약품 지정 이후 개발 행보에 주목할 필요가 있는 것입니다.

지난달 28일 유틸렉스는 ‘EU204’의 희귀의약품 지정 소식을 알린 후 상한가를 기록했습니다. EU204는 현재 국내에서 1·2a상을 진행 중인 약물입니다. 미국에서는 아직 임상을 신청하지 않았습니다. 유틸렉스 관계자는 “임상 신청 시기를 포함해 EU204의 미국 개발 계획에 대해 관련해 아직 구체적으로 말할 수 있는 사항이 없다”고 말했습니다.

다음에는 패스트트랙 및 혁신치료제 지정 등 다른 신약개발 지원 제도의 자격 및 혜택에 대해서도 알아보겠습니다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com