헬릭스미스, 미국서 루게릭병 치료제 개발 프로젝트 공개
헬릭스미스는 미국에서 개최된 '2022 Cell & Gene Meeting on the Mesa'에 참석해 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병)에 대한 임상 2a상 결과와 ALS 치료제 개발에 특화된 'DART' 프로젝트를 발표했다고 12일 밝혔다.

ALS는 발병 후 2~5년 내에 사망에 이르는 질환이다. 대부분의 경우 발병 원인이 규명되지 않았다.

DART 프로젝트에는 엔젠시스 외에도 간세포성장인자(HGF) 신호를 활성화할 수 있는 아데노부속바이러스(AAV) 전달체 기반의 'NM301'과 'c-Met' 활성화 항체 'VM507'이 포함돼 있다는 설명이다.

김선영 대표(사진)는 DART의 성공 가능성을 강조하기 위해, 엔젠시스 임상 결과를 소개했다. 엔젠시스는 임상 1상에서 안전성과 근육기능 개선 효과를 보였다. 2a상에서도 안전성과 내약성을 확인하고 호흡 기능의 개선 가능성을 보였다고 했다. 김 대표는 "4개월에 걸쳐 총 192mg의 엔젠시스를 투여한 고용량 반복주사에 대한 안전성 데이터는, 향후 엔젠시스 임상을 디자인할 때 개발자에게 큰 유연성을 주는 중요한 결과"라고 말했다.

헬릭스미스는 이 결과들을 바탕으로, 엔젠시스를 호흡에 관여하는 횡경막과 관련 근육에 직접 주사하는 임상을 계획하고 있다. 이는 ALS의 사망 원인인 호흡기능 정지를 직접적으로 다루는 임상이라는 점에서 주목받았다고 했다.

김 대표는 또 NM301과 VM507의 연구 결과와 향후 계획을 공유했다. 그는 "이번 발표를 시작으로 DART 프로젝트에 대한 공동개발 및 투자유치를 적극 추진해 4년 내 의미 있는 임상결과를 얻는 것이 목표"라고 말했다.

Cell & Gene Meeting on the Mesa는 미국 재생의학연합(ARM)에서 주최하는 세포 및 유전자 치료 관련 연례 콘퍼런스다. 올해는 헬릭스미스를 포함한 약 110개 기업들이 성과를 공유했다.

한민수 기자 hms@hankyung.com