엔케이맥스의 자회사 엔케이젠바이오텍은 회사의 NK세포치료제(SNK01)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 알츠하이머 환자 치료를 위한 '동정적 사용'을 승인받았다고 2일 밝혔다.

동정적 사용은 환자가 더 이상 사용할 수 있는 치료제가 없어 치료를 포기할 상황에 이를 경우, 의료당국이 시판승인 전의 약물의 사용을 허가해 치료 기회를 주는 제도다. 미국 뉴욕 성프란치스코병원의 빈센트 드오르키스 박사가 승인받아, SNK01을 알츠하이머 환자에게 투약할 예정이다.

동정적 사용을 승인받은 드오르키스 박사는 신경과 의사로 성프란치스코병원뿐 아니라 마운트시나이병원, 노스쇼어대병원 등 뉴욕의 여러 병원과 제휴하고 있다.

알츠하이머는 정확한 발병 원인이 알려지지 않았다. 비정상 단백질(아밀로이드베타, 타우)이 뇌 속에 축적되면 일어난다고 추정되고 있다.

현재까지 알츠하이머 치료제 개발은 아밀로이드베타 등 비정상 단백질 자체를 표적하도록 설계된 것이 대부분이었다고 했다. SNK01은 면역조절 기능으로 뇌 속 환경을 개선하는 방식으로 접근한다는 설명이다. 'CX3CR1' 수용체 발현이 높아 뇌혈관장벽(BBB) 통과가 가능한 SNK01는 다량의 인터페론 감마를 분비해 비정상 단백질을 제거하는 미세아교세포를 활성화시킨다고 했다.

엔케이맥스는 멕시코에서 알츠하이머 환자를 대상으로 임상 1상을 진행하고 있다. 앞서 알츠하이머 환자 6명에 대한 중간결과를 공개했다. SNK01 투여 결과, 부작용과 독성반응이 없는 것으로 확인됐다. 또 5가지 유효성 평가지표에서 5명의 환자에게서 질병의 진행이 멈추는 효과가 나타났으며, 20억개 SNK01을 투여받은 환자 1명은 3회 투여로 증세가 호전되는 효과를 보였다고 했다.

박상우 엔케이맥스 대표는 "국내 기업은 지금까지 미국에서 알츠하이머에 동정적 사용을 승인받아 세포치료제를 투여한 사례가 없다"며 "SNK로 암뿐 아니라 알츠하이머 파킨슨 자폐증 환자의 치료를 본격적으로 진행해, 세계 뇌질환 환자들에게 희망을 줄 수 있는 기업이 되도록 노력하겠다"고 말했다.

한민수 기자 hms@hankyung.com