리스큐어바이오사이언시스는 개발 중인 원발경화성담관염(PSC) 신약이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐다고 5일 밝혔다.

FDA는 리스큐어의 마이크로바이옴 치료제인 'LB-P8'을 원발경화성담관염 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했다. 이는 마이크로바이옴 면역대사질환 치료제 분야에서는 세계 최초란 설명이다.

FDA는 미충족 의료 수요가 큰 희귀 질환의 신약개발을 지원하기 위해 다양한 혜택을 제공한다. 희귀의약품으로 지정되면 임상 비용의 50%에 대한 세액공제, 신약허가 신청 비용(user fee) 면제, 동일 계열 제품 중 첫 시판 허가 시 7년간 시장 독점 등이다.

원발경화성담관염은 원인 미상의 간 담도 염증과 섬유화로 인해 발생하는 만성 담즙 정체성 간질환이다. 염증은 담즙의 흐름을 막아, 간경화와 간암으로 이어질 수 있다. 현재까지 치료제가 없으며 간 이식만이 유일한 치료법이다. 리스큐어는 메이요클리닉과의 전임상 공동연구에서 치료 효과를 확인했다.

희귀의약품은 개발에 성공하면 약가가 높게 책정돼 부가가치가 상당히 높다고 회사 측은 전했다.

진화섭 리스큐어 대표는 "메이요클리닉과 공동 연구개발중인 LB-P8은 PSC뿐 아니라 비알코올성 지방간염(NASH)에서도 유의미한 효능을 확보했다"며 "최근 글로벌 임상 1상을 성공적으로 마무리했고, 미국 2상 진입도 예정대로 순조롭게 진행될 것"이라고 말했다.

한민수 기자 hms@hankyung.com