유전자 교정으로 근본 치료 목표
조로증은 800만명당 1명꼴로 발병하는 유전성 희귀질환이다. 조로증 환자는 생후 2년 이내에 발병하며 급격한 노화가 일어난다. 병의 진행에 따라 조로증 환자는 심장발작 등으로 죽음에 이른다. 평균 기대 수명은 13년에 불과하다.
조로증의 원인은 세포분열 시 핵막 형성에 관여하는 ‘라민A/C(LMNA)’ 유전자의 점 돌연변이로 의한 프로게린 축적으로 알려졌다. 현재 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인된 조로증 약물은 ‘조킨비’가 유일하다. 조킨비는 프로게린이 축적되는 것을 줄여 병의 진행을 늦추는 기전이다.
최근에는 유전자 가위를 이용해 조로증 질환모델 쥐(마우스)의 수명을 유의미하게 늘린 연구 결과가 발표됐다. 이를 통해 유전자 가위가 프로게리아 환자에게 적용될 수 있는 가능성이 확인됐다는 설명이다.
툴젠과 에이앤엘바이오는 각 사의 역량을 합쳐 조로증에 대한 근본적 치료제를 개발한다는 목표다. 툴젠은 다양한 유전자 가위 플랫폼 중 가장 적합한 것을 찾는다. 에이앤엘바이오는 유전자 가위를 전달할 최적의 아데노부속바이러스(AAV)를 접목해 치료제를 만들고 동물 실험을 통해 효능을 평가한다.
김영호 툴젠 대표는 "유전자 가위는 수많은 질병을 고칠수 있지만 툴젠이 동시에 여러 치료제를 개발하기에는 인력과 비용에 한계가 있다“며 ”에이앤엘바이오와 함께 조로증 치료제를 공동 개발해 신약후보물질(파이프라인)을 넓히고자 한다”고 말했다.
박인혁 기자 hyuk@hankyung.com
