중국 레전드바이오테크는 중국 국가약품감독관리국(NMPA)이 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 치료제 ‘실타셀’의 품목허가를 승인했다고 2일(현지시간) 밝혔다.

실타셀은 3번 이상의 사전 치료 경험이 있는 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 성인 환자를 대상으로 중국에서 진행한 임상 2상을 근거로 승인됐다.

레전드바이오텍은 2017년 11월 실타셀의 세계 개발 및 상용화를 위해 얀센과 기술이전 계약을 체결했다. 실타셀은 카빅티라는 제품명으로 지난해 2월과 5월 각각 미국 식품의약국(FDA)과 유럽위원회(EC) 승인을 받았다. 지난 9월에는 일본에서 승인됐다.

다발성 골수종은 형질 세포의 과도한 증식을 특징으로 하는 난치성 혈액암이다. 대부분의 다발성 골수종 환자는 낮은 혈구, 칼슘 상승, 신장 문제 등의 증상을 근거로 진단된다. 프로테아제 억제제, CD38 단클론항체 등의 표준요법으로 치료할 수 있지만 재발 가능성이 높다. 재발한 환자는 예후가 좋지 않다.

중국 2상의 수석연구원인 사이후앙 첸 박사는 “최근 중국에서 다발성 골수종의 발생률과 사망률이 증가했으며 새로운 치료법에 대한 미충족 수요가 많다”며 “실타셀이 최대한 빨리 환자들에게 제공되기를 바란다”고 말했다.

실타셀은 B세포성숙항원(BCMA)을 표적하는 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제다.

CAR-T 치료제는 면역세포인 T세포에 암의 항원을 찾아가는 역할의 CAR를 발현시킨 약이다. 최초의 CAR-T 치료제인 노바티스의 ‘킴리아’는 암 항원 중 CD19를 표적한다. 길리어드사이언스 ‘예스카타’, BMS의 ‘브레얀지’ 등도 모두 CD19와 결합하도록 설계됐다.

BCMA는 악성 다발성 골수종 B계통 세포 및 말기 B세포, 형질 세포 표면에 주로 발현되는 항원이다. 실타셀에 발현된 CAR는 BCMA과 결합하도록 설계됐다. BCMA 발현 세포에 결합한 CAR는 T세포를 활성화해 암세포 제거를 촉진한다.

최초의 BCMA 표적 CAR-T는 블루버드바이오와 BMS가 개발한 ‘아베크마’다. 2021년 3월 미국에서 승인됐다.

국내에서는 큐로셀이 BCMA 표적 CAR-T 치료제를 전임상 단계에서 개발하고 있다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com