미국 백사이트는 24가 폐렴구균 백신 후보물질 ‘VAX-24’이 미국 식품의약국(FDA)에서 혁신치료제로 지정됐다고 5일(현지시간) 밝혔다.

FDA는 18~64세를 대상으로 진행된 VAX-24의 임상 1·2상의 긍정적인 주요(톱라인) 결과를 근거로 침습성 폐렴구균성질환(IPD) 예방에 대한 혁신치료제 지정을 승인했다.

VAX-24는 임상을 진행한 모든 용량에서 화이자의 ‘프리베나20’과 유사한 안전성을 입증했다.

또 2.2mcg(마이크로그램) 투여군에서 24개 혈청형에 대한 면역원성 기준을 모두 충족했다. 면역원성 평가 기준인 옵소닌식세포활성반응(OPA) 측정 결과 프리베나20과 공통되는 20개 혈청형에 대해 비열등성 기준을 충족했다. 그 중 16개 혈청형에 대해서는 더 높은 면역 반응을 달성했다.

그랜트 피커링 백사이트 대표는 “VAX-24가 기존 백신 대비 더 넓은 범위 및 더 나은 면역 반응을 제공할 수 있는 가능성을 검증했다”며 “성인과 유아를 대상으로 VAX-24 임상을 진행하는 데 초점을 둘 것”이라고 말했다.

백사이트는 성인 대상 임상 2상 6개월 안전성 결과와 65세 이상 임상 2상 톱라인 결과를 각각 올 상반기에 수령할 예정이다. 두 건의 최종 결과를 기반으로 하반기에 임상 3상 신청을 준비할 계획이다.

유아를 대상으로 하는 2상 신청 및 개시도 2023년 상반기 내에 이뤄질 것으로 예상했다. 톱라인 결과 발표는 2025년으로 예상했다.

FDA의 혁신치료제 지정은 심각하거나 생명을 위협하는 질환을 치료 및 예방하는 약물의 개발을 촉진하기 위한 제도다. 기존 약물에 비해 실질적인 개선을 보여줄 수 있는 초기 임상 근거가 필요하다.

폐렴구균성질환(PD)은 폐렴구균 박테리아에 의해 발생하는 감염이다. 수막염 균혈증 등 전신 감염에 의한 IPD와 국소 감염에 의한 폐렴 중이염 부비동염 등 비침습성 PD로 구분된다. PD 치료를 위해 항생제가 사용되지만 일부 변종은 항생제 내성을 가지고 있어, 다양한 변종에 대응할 수 있는 백신이 필요하다.

VAX-24는 현재 순환되는 24개의 혈청형에 대응해 개발 중인 백신이다. 화이자는 20개 혈청형에 대응하는 프리베나20을 개발했다. 프리베나20은 FDA 및 유럽의약품청(EMA)으로부터 각각 2021년 6월과 작년 2월에 승인됐다.

미국 머크(MSD)는 21가 폐렴구균 백신 ‘V116’을 개발 중이다. V116은 임상 1·2상 톱라인 결과를 근거로 작년 4월 혁신치료제로 지정됐다.

국내에서는 SK바이오사이언스가 사노피와 함께 21가 백신 ‘GBP410’를 임상 2상 단계에서 개발 중이다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com