GC녹십자는 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A) 치료제가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀소아질환의약품 지정(RPDD)을 받았다고 18일 밝혔다.

산필리포증후군은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염이 축적돼, 중추신경계의 점진적인 손상을 유발하는 열성 유전질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없다. 대부분의 환자가 15세 전후로 사망한다는 설명이다.

양사는 이 질환에 대한 효소대체요법 치료제(ERT)를 2020년부터 개발하고 있다. GC녹십자가 약물을 생산하고, 노벨파마가 비임상 연구를 진행한다. 이후 희귀의약품 지정(ODD)도 기대하고 있다.

RPDD로 지정받으면 FDA 판매허가 시 우선심사권(PRV)을 받을 수 있다. PRV를 사용하면 의약품 허가 심사를 6개월로 줄여준다. 다른 회사에 양도도 가능하다. 미국 블루버드바이오는 최근 네덜란드 아제넥스로 PRV를 1억200만달러(약 1259억원)에 판매했다.

한민수 기자 hms@hankyung.com