사노피가 결국 '톨레브루티닙'의 중증근무력증(MG) 임상 3상을 더이상 진행하지 않기로 했다. 지난해 6월 미국 식품의약국(FDA)은 간독성 문제로 이 임상의 중단을 통보했다.

사노피는 BTK 억제제 톨레브루티닙의 MG 미국 임상 3상을 전면 중단한다고 지난 3일(현지시간) 2022년 실적발표를 통해 밝혔다.

톨레브루티닙은 BTK 단백질 억제제다. BTK 단백질은 항체를 생성하는 B세포의 발달 경로에 있어 중요한 구성 요소다. 이 단백질의 기능을 비활성화하면 B세포가 자가항체를 과도하게 생산해 유발되는 자가면역질환을 치료할 수 있을 것으로 사노피 측은 기대했다.

사노피는 2020년 프린시피아바이오파마로부터 톨레브루티닙을 이전받았다. 당시 이 물질은 다발성경화증(MS) 치료제로 개발되고 있었다. 사노피는 물질을 인수한 후 또 다른 자가면역질환인 MG까지 적응증을 확대해 임상을 진행했다.

MG 3상은 표준치료를 받은 중등도에서 중증의 전신 MG 환자 약 150명을 대상으로 했다. 이 중 일부에게서 약물로 인한 간손상 사례가 발생했다. 이에 회사는 FDA의 뜻에 따라 신규 환자 모집을 포함한 3상 진행을 잠정 중단했다.

사노피는 이번 실적 발표를 통해 "더 이상 3상을 진행하지 않겠다"고 했다. MG 치료제 시장의 경쟁이 확대되고 있는 것도 회사가 꼽은 이유다. 대신 MS 치료제 개발은 이어간다는 계획이다.

2017년 10월 FDA는 미국 알렉시온이 개발한 '솔리리스'의 MG 적응증 확대를 승인했다. 아스트라제네카의 '울토미리스'는 지난해 미국과 일본에 이어 유럽에서도 MG 치료제로 허가받았다. 네덜란드 아젠엑스의 '비브가르트'도 2021년 12월 MG 대해 FDA 승인을 획득했다.

국내 기업 중에서는 한올바이오파마의 'HL161'(성분명 바토클리맙)이 현재 미국에서 MG 치료제로 개발되고 있다. 협력사인 이뮤노반트를 통해서다. 이뮤노반트는 지난해 중순 HL161의 MG 미국 3상을 개시했다. 이뮤노반트는 지난 3일 실적발표를 통해 "HL161 3상이 계속 진행 중"이라며 "2024년 하반기 주요(톱라인) 결과를 얻을 것으로 예상한다"고 했다.

이뮤노반트는 이번 임상을 질병의 주기에 맞춰 투여량 및 투약주기 조정이 가능한지 검증할 수 있게 설계했다. 환자들이 증상 악화 시에만 치료제를 투약하는 게 아니라, 호전된 상태를 꾸준히 유지하고 싶어한다는 데 착안했다. HL161 3상은 초기에는 약물을 고용량으로 투약해 상태를 빠르게 호전시킨 뒤, 저용량으로 바꿔 꾸준히 관리하는 방식으로 돼 있다.

이도희 기자 tuxi0123@hankyung.com