티움바이오는 혈우병 우회인자(Bypassing Agent) 치료제 'TU7710'의 임상 1상을 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 4일 밝혔다.

1상에서 건강한 성인 남성을 대상으로 TU7710의 안전성과 내약성 등을 평가한다. 임상 2상 권장용량도 산출할 예정이며, 최대 40명을 대상으로 이중맹검 방식으로 임상을 수행하게 된다.

혈우병은 선천적으로 혈액내 응고인자가 부족해 발생하는 유전성 희귀질환이다. 평생 관리가 필요해, 효과 지속시간을 늘려(약물 반감기를 증가시켜) 투여 횟수를 줄이는 방향으로 치료제가 개발되고 있다고 했다. 중화항체 보유 혈우병 환자의 지혈을 위해 사용하는 우회인자 치료제 분야는 반감기가 짧은 노보세븐이 독점적으로 판매되고 있다고 전했다.

시장조사기관 데이터모니터에 따르면 주요 7개국의 우회인자 혈우병 치료제의 시장 규모는 2021년 기준 약 2조원이다.

티움바이오 관계자는 "TU7710은 트랜스페린 융합 플랫폼 기술을 통해 기존 대비 6~7배 긴 반감기의 치료제로 개발됐다"며 "중화항체 보유 혈우병 환자들의 편의성 및 삶의 질을 획기적으로 개선해 게임체인저가 될 수 있을 것"이라고 말했다.

이어 "혈우병 치료제는 통계적으로 임상 성공률이 일반적인 신약 대비 매우 높고, 임상 기간이 짧다"며 "이번 임상에서 안전성을 확인하다면, 높은 상업화 가능성으로 신속한 기술이전이 가능할 것"이라고 했다.

티움바이오의 김훈택 대표 및 바이오신약 개발 연구진은 SK케미칼 재직 시, 혈우병 치료제인 앱스틸라를 개발한 주역이라고 했다. 앱스틸라는 미국 유럽 일본 한국 등에서 허가돼 40여개국에 판매되고 있다.

한민수 기자 hms@hankyung.com