황수경 아스트로젠 대표 "자폐증 치료제 임상2상 성공…조건부허가 도전"

“임상 2상 시험을 마친 뒤 환자 사례를 분석해보니 약을 투여한 101명 중 40명(39.6%)에게서 자폐 증상이 개선됐습니다. 상당한 임상 효과를 확인한 것입니다.”

황수경 아스트로젠 대표(사진)는 최근 기자를 만나 이렇게 말했다. 만 2~11세 아이들을 대상으로 한 자폐스펙트럼 장애 치료제 후보물질 ‘AST-001’의 국내 임상 2상에서 성공적인 결과 보고서를 받았다는 것이다. 약효를 확인한 아이들 중에는 부모와 감정 교류나 소통을 할 수 있게 된 사례가 많았다. 황 대표는 “사회성 개선이라는 임상시험 목표(1차 평가지표)를 충족했다”고 했다.

AST-001은 자폐증 환자의 핵심 증상인 ‘사회성 결여’를 개선하는 것을 목표로 하고 있다. 자폐증 환자의 공격성 등을 줄이기 위한 약은 있었지만 사회성을 개선해주는 약은 없다. 이번 임상 2상 시험에는 만 2~11세 자폐증을 앓고 있는 유아와 아동 151명이 참여했다. AST-001는 의사 소통과 운동 영역 면에서 개선효과가 도드라졌다. 아이들은 언어 사용량과 운동량이 늘었다. 도어락 비밀번호를 스스로 누르고 문을 열 수 있게 됐다는 개선 사례도 보고됐다.

임상 결과 분석 과정을 통해 자폐증 치료에 ‘골든타임’이 있다는 사실도 간접적으로 확인했다. 황 대표는 “임상에 참여한 아이들 중 만 7세 이하 연령에서 사회성이 정상 수치까지 개선된 경우가 가장 많았다”며 “만 7세 이하일 때 치료해야 높은 효과를 기대할 수 있다는 의미”라고 했다.

아스트로젠은 지난달 식품의약품안전처에 임상 3상 시험 계획(IND)을 제출했다. 아이들 160명을 대상으로 안전성과 유효성을 정밀하게 평가할 계획이다. 황 대표는 ‘조건부허가’에 대한 기대감도 밝혔다. ‘소아’ 자폐증은 환자 수가 2만명이 되지 않아 희귀질환으로 분류될 가능성이 있다. 식약처 지침에 따르면 희귀질환 치료를 위한 신약 후보물질은 임상 2상 결과에 따라 임상 3상을 전제로 의약품의 조기사용을 승인받을 수 있다.

황 대표는 “임상 시험에 참여한 아이들의 부모들은 AST-001 승인을 애타게 기다리고 있다”며 “하루라도 빨리 자폐증으로 고통받는 아이들에게 도움을 줄 수 있길 기대한다”고 했다.

이우상 기자 idol@hankyung.com