미국 크리스탈바이오텍은 ‘B-VEC’의 이영양성 수포성 표피박리증(DEB)의 안구합병증에 대한 동정적 사용(compassionate use) 결과를 발표했다고 24일(현지시간) 밝혔다.

동정적 사용은 환자에게 사용할 수 있는 치료제가 없는 경우, 품목허가를 받지 않은 약물을 사용할 수 있도록 허가하는 미 식품의약국(FDA)의 제도다.

이번 결과는 DEB 환자의 안구합병증을 치료하기 위해 B-VEC을 적용한 첫 사례다. 크리스탈바이오텍은 미국안과학회 연례회의(ARVO 2023)에서 투여 결과를 포스터로 발표했다.

연구진은 반흔결막염을 동반한 DEB 환자를 대상으로 B-VEC을 사용했다. 환자는 오른쪽 눈의 판누스(염증세포 덩어리) 제거술 및 검구유착(symblepharon) 수술을 받았다. 검구유착은 눈꺼풀과 안구의 결막이 붙은 상태다. 의료진은 수술 후 정기적으로 B-VEC을 환자의 눈에 투여했다.

크리스탈에 따르면 B-VEC은 3개월 시점에 확인된 완전한 각막 치유(full corneal healing)에 영향을 줬다. 환자의 안전수동(hand motion, HM) 시력은 7개월 시점에서 20/40으로 개선됐다.

HM 시력은 저시력 환자를 대상으로 눈 앞에서 손을 흔드는 움직임을 볼 수 있는지를 측정한 것이다. HM 시력 20/40은 정상인이 40ft(피트, 1ft는 약 30cm) 거리에서 감지하는 움직임을, 저시력자는 20피트 떨어진 곳에서 판별할 수 있다는 의미다. 수술 전 이 환자의 HM 시력은 20/400이었다. 약물 관련 부작용(AE)는 관찰되지 않았다.

크리스탈에 따르면 열성 DEB로 진단된 환자의 절반 이상이 안구합병증을 겪는다. 안구합병증의 종류는 각막 찰과상, 각막반흔, 판누스, 안검외반(눈꺼풀 뒤집힘) 및 수포 등이 있다. DEB의 안구합병증에 대해 FDA에서 승인받은 치료제는 없다.

수마 크리슈난 크리스탈 대표는 “이번 데이터를 기반으로 규제당국과 협력해 B-VEC의 적응증을 확장할 방법을 모색할 것”이라고 말했다.

B-VEC은 DEB 치료제로 FDA 품목허가 심사를 받고 있다. 국소도포 제형으로, 처방의약품신청자비용부담법(PDUFA)에 따라 내달 19일 내에 허가 여부가 발표될 예정이다.

안트로젠, 줄기세포치료제로 日서 DEB 3상 중

DEB는 피부 및 점막 조직에 영향을 미치는 유전자 질환이다. 피부의 진피와 표피가 떨어지지 않게 고정하는 콜라겐 단백질이 생성되지 않아 작은 자극에도 물집이 생긴다. COL7A1 유전자의 돌연변이에 의해 발생한다.

B-VEC은 환자의 피부 세포에 COL7A1 유전자의 사본 2개를 전달한다. 환자의 피부 세포가 정상적인 COL7A1 단백질을 만들도록 해 치료를 유도하는 기전이다.

작년 6월에는 세계 첫 DEB 치료제인 암리트파마의 필수베즈가 유럽에서 품목허가를 받았다. 필수베즈는 자작나무껍질에서 추출한 성분으로 만든 도포제다. 미국에서는 품목허가 심사가 진행되고 있다.

국내 기업인 안트로젠은 붙이는 줄기세포 치료제 ‘ALLO-ASC-EB’를 DEB 치료제로 개발 중이다. 상처 치유에 필요한 성장인자 및 세포외기질 단백질을 분비해 손상 부위의 상처를 치유하고 피부조직 재생을 촉진하는 원리다.

안트로젠은 일본 이신제약에 ALLO-ASC-EB를 기술이전했다. 이신제약은 DEB 일본 3상을 마무리 단계에서 진행하고 있다. 연내 품목허가를 신청할 예정이다. 지난해 6월 ALLO-ASC-EB는 일본에서 희귀의약품으로 지정됐다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com

**이 기사는 바이오·제약·헬스케어 전문 사이트 <한경 BIO Insight>에 2023년 4월 25일 10시 23분 게재됐습니다.