알지노믹스는 이달 6일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 'RZ-001'의 교모세포종 환자 대상 임상 1·2a상을 승인받은 데 이어 식품의약품안전처로부터도 동일 임상시험계획을 승인받았다고 25일 밝혔다.

교모세포종은 5년 생존율이 3% 미만이고, 뚜렷한 치료제가 없는 난치성 질환이다. 면역항암제도 효과를 보이지 못하고 있어 새로운 기전의 치료제가 필요하다고 했다.

알지노믹스는 리보핵산(RNA) 치환효소(Trans-splicing ribozyme)를 이용해 표적하는 RNA를 제거하고, 원하는 유전자를 발현시킬 수 있는 플랫폼 기술을 보유하고 있다. 이 기술이 적용된 RZ-001은 암세포에 특이적으로 발현되는 텔로머라아제(hTERT) RNA를 표적해, 항암 작용을 유도하는 유전자를 발현한다. 이 과정에서 체내 면역세포까지 유도된다고 설명했다.

RZ-001이 표적하는 텔로머라아제는 대부분의 암세포에서 발현된다. 때문에 여러 암종에 적용할 수 있을 것으로 보고 있다. 지난해 식약처와 FDA로부터 간세포암 환자를 대상으로 임상을 승인받아 진행하고 있다. 교모세포종을 시작으로 다른 난치성 암종으로도 적응증 확대를 추진 중이다.

항암제뿐 아니라 플랫폼 기술을 활용해 알츠하이머, 유전성 망막생소변성증, 레트증후군 등 다양한 영역의 치료제를 개발하고 있다.

홍성우 알지노믹스 개발본부장은 "RZ001이 여러 적응증의 임상을 한국과 미국의 규제기관들로부터 승인받은 만큼, 최적의 임상 결과를 도출하기 위해 총력을 기울이겠다"며 "내달 참가 예정인 미국임상종양학회(ASCO)에서 미국 유수의 임상 연구자들과 성공적인 임상 진행을 위한 사전 회의가 예정돼 있다"고 말했다.

이성욱 알지노믹스 대표는 "간암에 이어 교모세포종도 다국가 임상에 진입할 수 있는 기틀을 마련하게 돼 고무적"이라며 "뚜렷한 치료제가 없는 만큼 빠른 시일내에 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 했다.

알지노믹스는 지난해 372억원 규모의 시리즈C 투자를 유치했다. 올해 하반기 기업공개 전(pre-IPO) 투자 유치와 기술성평가를 계획하고 있다.

한민수 기자 hms@hankyung.com