앱클론은 '2023 미국임상종양학회(ASCO)'에서 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제 'AT101'에 대한 임상 1상 결과를 공개했다고 7일 밝혔다.

이번 1상에는 기존 항암제로 치료가 불가능한 재발성·불응성의 광범위B형대세포림프종(DLBCL)뿐 아니라, 소포림프종(FL), 외투세포림프종(MCL), 변연부비세포림프종(MZL) 등 다양한 혈액암 환자들이 포함됐다. 이에 따라 적응증 확대 가능성도 확인했다고 전했다. 1상은 총 12명의 환자를 대상으로 진행됐다. 저용량 6명, 중용량 3명, 고용량 3명으로 이뤄졌다.

AT101는 환자에게 한 번 투여된다. 효과를 직접적으로 확인할 수 있는 지표는 완전관해율(CR)과 객관적반응률(ORR)이라고 했다. 세 가지 용량을 모두 포함한 임상 1상의 전체 결과는 CR 66.7%, ORR 91.7%였다.

CAR-T 치료제 사용 시 많이 언급되는 부작용은 사이토카인방출증후군(CRS)과 신경독성(ICANS)이다. AT101은 CRS와 ICANS에서 3등급 이상이 각각 1명으로 8.3%를 기록했다.

시장에 가장 먼저 진출한 킴리아는 임상 2상에서 CR 40%와 ORR 52%를 보였다. 3등급 이상의 사이토카인방출증후군과 신경독성은 각각 22%와 12%였다. 예스카타는 임상 1·2상에서 CR 58%와 ORR 83%를 기록했다. 3등급 이상의 CRS와 ICANS은 각각 11%와 32%였다. 또 예스카타의 CRS와 ICANS는 전체적으로 각각 93%와 67%였다고 회사 측은 전했다.

AT101을 가장 먼저 투여받은 저용량군 환자들은 치료 후 1년을 넘어서도 CR을 유지하고 있다고 했다.

AT101은 앱클론이 독자적으로 개발한 h1218 항체를 사용하고 있다. 동일한 항체 FMC63을 사용하는 다른 상용화 CAR-T와 비임상 결과 차별적 항암 효능을 갖고 있음을 앞서 미국암연구학회(AACR)에서 발표했다. 특히 기존 CAR-T 재발 환자에서 보고된 CD19 돌연변이 세포에도 효과적으로 작용함을 확인했다고 강조했다. AT101은 인간화 항체를 통한 면역원성 개선, 약효강화 기전, 제조공정의 자동화 등 기존 CAR-T와 다른 혁신성을 갖고 있다고 했다.

앱클론 관계자는 "이번 1상에서 AT101의 유효성과 안전성을 확인했다"며 "2상에서는 단일 용량 및 적응증으로 진행되므로, 1상보다 높은 유효성을 기대하고 있다"고 말했다.

앱클론은 AT101의 특허 전략에도 주의를 기울이고 있다고 했다. 글로벌 제약사를 통한 사업화 또는 해외 기술이전을 위해 특허침해 분석을 진행했다. 한국 미국 일본 캐나다에서 특허등록을 마쳤다. 올해 바이오 인터내셔널 컨벤션(바이오 USA)에도 참가해 이를 적극 홍보할 예정이다.

한민수 기자 hms@hankyung.com