바이오오케스트라는 '2023 바이오 인터내셔널 컨벤션(바이오 USA)'에서 최고경영자인 류진협 박사가 발표를 진행한다고 7일 밝혔다.

회사는 류진협 대표의 기업 발표 외에도 글로벌 협력사들과 회의를 갖는다고 했다. 약물전달 플랫폼 기술에 관심을 보이는 미국 유럽 일본의 주요 글로벌 제약사들을 만날 계획이다.

바이오오케스트라는 뇌 특이적 약물전달시스템 'BDDS'와 리보핵산간섭(RNAi) 나노의약품 플랫폼(BTRiN)을 활용해, 퇴행성 뇌 질환 치료제 'BMD-001' 및 뇌 특정 유전자를 표적하는 짧은간섭RNA(siRNA) 프로그램을 개발했다고 전했다.

급성 알츠하이머 유발 영장류 모델에서 BMD-001의 약물 전달 및 질병 개선, siRNA 프로그램의 효율성 입증 등에 관련한 연구 결과를 발표한다. 이번 결과는 초기 영장류(NHP) 및 설치류 대상 연구와 일치한다고 했다.

바이오오케스트라는 내년 미국 식품의약국(FDA) 임상 신청을 위한 준비를 마칠 것으로 보고 있다.

류진협 대표는 "이번 연구 결과는 우리의 정맥주사 제제가 질병의 표적 유전자를 현저히 낮추고, 뇌에 광범위하게 분포한다는 사실을 입증한다"며 "이는 알츠하이머병 루게릭병 파킨슨병을 표적하는 BMD-001 개발에 힘을 더할 것"이라고 말했다.

루이스 오데아 바이오오케스트라 최고의학책임자(CMO)는 "우리는 퇴행성 뇌 질환의 병리와 관련된 후성유전학적 요인을 표적하는 플랫폼을 발전시키고 있다"며 "이번 연구는 뇌 질환과 장애의 RNAi 치료 잠재력에 대한 강력한 전임상 결과라고 확신한다"고 했다.

한민수 기자 hms@hankyung.com