나스닥 상장 中 신약벤처 그라셀…이중표적 CAR-T 임상 결과 주목 [이우상의 글로벌워치]

미국 나스닥 시장에 상장한 중국 세포치료제 개발업체 그라셀바이오테크놀로지가 기존 CAR-T 치료제의 효능을 뛰어넘는 이중표적 CAR-T(키메릭 항원수용체 T세포) 치료제 후보물질의 장기 추적 결과를 발표했다.

그라셀은 12일(미국 시간) CD19와 BCMA 이중표적 CAR-T 치료제의 연구자 주도 임상(IIT) 결과를 유럽 혈액학회(EHA2023)에서 발표했다. 재발성 및 불응성 미만성 거대B세포림프종(r/r DLBCL) 환자 9명을 대상으로 한 시험에서 객관적반응률(ORR) 100%를 보였으며, 투약 3개월 후 완전관해(CR) 환자는 7명(77.8%)이었고, 6개월 후엔 6명(66.7%)에게서 CR이 유지됐다.

이번 결과를 발표한 후 그라셀의 주가는 18.5% 오른 4.74달러로 장을 마쳤다. 허가목적으로 사용할 수 없는 연구자 주도 임상 결과이며, 환자 수가 적어 신뢰도가 낮지만 새로운 이중표적 CAR-T가 보여준 가능성에 투자자들이 관심을 갖기 시작한 것으로 풀이된다.

단순 비교해 볼 수 있는 세포치료제로는 DLBCL 치료에 승인된 길리어드의 CD19 CAR-T ‘예스카타’가 있다. B세포 표면의 CD19 항원을 인지해 제거하는 세포치료제다. DLBCL 환자 치료 후 약 1년 동안(중앙값 11.6개월) 101명을 추적 조사한 결과, ORR은 74%, CR은 51%였다.

그라셀의 CAR-T 치료제 후보물질 ‘GC012F’는 CD19 외에도 B세포 성숙항원(BCMA)을 함께 표적하도록 한 이중표적 CAR-T다. DLBCL 환자에게서 채취한 혈액 시료의 39~97%에서CD19뿐만 아니라 BCMA 항원도 함께 발현된다는 데 착안해 개발했다. 2개의 항원수용체로 암세포를 수색하기 때문에 더 우수한 효과를 보일 수 있다는 것이 회사측 설명이다.

이중표적 CAR-T는 현재 CD19+CD20, CD19+CD22, BCMA+CD38, BCMA+CD19의 조합으로 연구개발이 진행되고 있다. 이중 BCMA+CD19 조합으로는 그라셀의 임상개발 속도가 가장 빠르다.

이 회사가 보유한 생산기술에도 업계의 관심이 쏠리고 있다. 그라셀은 GC012F를 자사의 패스트카(FasTCAR) 플랫폼을 통해 생산했다고 밝혔다. 패스트카 플랫폼은 채취 후 익일 투여를 목표로 하는 세포치료제 신속 생산 기술이다. 통상 CAR-T 치료제의 경우 제조과정에 3~4주가 걸린다.

환자 치료를 위해 투여하는 T세포의 수가 적은 것도 장점으로 꼽힌다. 세포치료제 배양에 드는 비용을 줄일 수 있고, 부작용에 대한 부담도 덜 수 있어서다. 이번 임상에서 그라셀은 환자에게 3.7×10⁴ ~ 3×10⁵개/kg을 투약했다고 밝혔다. 예스카타는 이보다 50배 이상 많은 2×10⁶~2×10⁸ 개/kg을 투약해야 한다.

이우상 기자 idol@hankyung.com

**이 기사는 바이오·제약·헬스케어 전문 사이트 <한경 BIO Insight>에 2023년 6월 13일 14시 02분 게재됐습니다.