젬백스앤카엘은 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, PSP) 치료제 ‘GV1001’ 임상 2상의 첫 환자를 등록했다고 21일 밝혔다.

임상 2상은 보라매병원을 비롯해 서울대병원, 삼성서울병원, 분당서울대병원, 경희대병원에서 진행된다. 첫 환자 등록은 보라매병원에서 완료됐다.

2상에서는 PSP 환자 75명을 대상으로 6개월 동안 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 피하투여해, 질환의 중증도 개선 효과 및 안전성을 평가할 예정이다.

PSP는 비전형 파킨슨증후군으로 파킨슨 형태 중 가장 심각한 질환이다. 병의 진행 속도가 빠르고 근본적인 치료제가 없다는 게 회사 측의 설명이다.

젬백스는 알츠하이머 2상에서 성공적인 결과를 낸 GV1001이 PSP 치료에도 효과가 있을 것으로 보고 전임상을 진행했다. 전임상에서 GV1001은 운동능력과 공간인지 능력 회복, 타우 단백질 손상 억제 등에서 통계적으로 의미 있는 효능을 보였다고 했다.

GV1001은 텔로머라제의 다양한 기능이 동시다발적으로 발현되는 다중기전 약물이다. PSP 환자의 뇌 면역 환경을 개선하고 염증을 줄일 것으로 기대된다.

임상 연구책임자인 이지영 서울의대 신경과 교수는 “치료제가 없어 환자들이 어려움을 겪고 있는 PSP에 대해 국내 첫 임상을 시작하게 돼 기쁘다”며 “이번 임상을 통해 PSP 치료제로서 GV1001의 안전성 및 유효성을 과학적으로 확인할 수 있기를 기대한다”고 말했다.

젬백스 관계자는 “첫 환자가 등록된 만큼 임상 환자 모집에도 속도가 붙을 것”이라며 “치료제가 절실한 환자들에게 빠른 시일 내에 희소식을 전할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 전했다.

한편 젬백스는 알츠하이머 대상 국내 2상을 성공적으로 마쳤고, 미국 및 유럽 7개국에서 글로벌 2상을 진행하고 있다. 지난달 삼성제약에 국내 실시권을 이전했고, 글로벌 기술이전도 검토 단계에 있다고 했다. PSP는 글로벌 임상에 나설 계획이다.

김예나 기자 yena@hankyung.com