큐로셀은 재발성 및 불응성 성인 급성림프구성백혈병(Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL) 대상 ‘안발셀(안발캅타진 오토류셀)’의 임상 1상에서 첫 환자 투약을 마쳤다고 26일 밝혔다.

안발셀은 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제다. 이번 임상은 안발셀의 안전성과 최대 내약 용량 및 잠재적 치료 효과를 평가하기 위한 임상이다. 10명 내외의 재발성 및 불응성 성인 ALL 환자를 대상으로 한다. 저·중·고용량의 3개 환자군(코호트)으로 구분해 투약한다. 삼성서울병원, 서울아산병원, 서울성모병원, 신촌세브란스병원, 서울대병원에서 진행된다. 내년 상반기 임상 1상을 완료한다는 목표다.

회사에 따르면 성인 ALL은 국내에서 연간 200~300명의 환자가 새롭게 발생하는 희귀질환이다. 절반 이상의 환자에서 암이 재발하거나 기존 치료제에 불응한다. 재발성 및 불응성 ALL환자의 5년 생존율은 10% 미만으로 알려졌다.

전 세계적으로 성인 ALL 환자를 대상으로 허가된 CAR-T 치료제는 2021년 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받은 길리어드의 ‘테카터스’가 유일하다. 다만 국내에는 도입되지 않고 있다.

김건수 큐로셀 대표는 “성인 ALL은 경제 활동이 활발한 40~50대의 환자가 많고 국내에는 재발 또는 불응인 환자를 위한 CAR-T 치료제가 없는 안타까운 상황”이라며 “이번 임상을 통해 국내 성인 ALL 환자에게 CAR-T 치료 기회를 제공하게 됐다”고 말했다.

한편 큐로셀은 안발셀의 첫 번째 적응증인 미만성거대B세포림프종 환자를 대상으로 하는 임상 2상을 연내 완료할 계획이다. 내년 하반기 국내 허가를 신청할 예정이다.

김예나 기자 yena@hankyung.com