헬릭스미스. 루게릭병 유전자치료제 ‘진 테라피’ 표지 선정

‘NM301’ 동물모델 연구
조직병리학적 분석 결과 시각화

국제학술지 'Gene Therapy' 2023년 8월호 표지. 사진 제공=헬릭스미스

헬릭스미스는 한데 오즈딘러 미국 노스웨스턴대학교 교수와 함께 근위축성 측삭경화증(ALS)에 대해 연구한 결과가 국제학술지 ‘진 테라피’(Gene Therapy)의 표지(사진)로 선정됐다고 18일 밝혔다.

진테라피는 과학저널 ‘네이처’(Nature)의 유전자치료 분야 자매지다.

표지 사진은 헬릭스미스가 개발한 유전자치료제 ‘NM301’을 ALS 동물 모델의 척수강에 주사해 분석한 결과를 시각화한 자료다.

루게릭병으로도 불리는 ALS는 운동신경세포(운동뉴런)가 퇴행 및 사멸하면서 근육이 소실되고 신체의 운동기능이 마비되는 질환이다. 최종적으로는 호흡기능의 정지로 사망에 이를 수 있다. 발병 후 2~5년 내 사망률이 100%에 달한다. 헬릭스미스에 따르면 미국 식품의약국(FDA)에 의해 승인된 약물은 7개가 있지만 치료 효과가 미미하다.

헬릭스미스는 운동뉴런의 소실을 막거나 생산을 촉진할 수 있다면 ALS를 근본적으로 치료할 수 있을 것으로 보고 있다.

NM301은 헬릭스미스가 간세포유전인자(HGF)를 발현하도록 만든 아데노연관바이러스(AAV) 기반의 유전자치료제다. 제조가 어려운 AAV 전달체를 대규모 생산에 적합하도록 특별히 설계해 만들었다.

헬릭스미스와 노스웨스턴대학교 공동연구진은 NM301을 동물모델(TDP-43)의 척수강에 주사했다. 그 결과 운동뉴런의 개수가 대조군 대비 많고 염증세포의 활성화를 크게 감소시킬 수 있음을 확인했다. 이 결과에 대한 논문은 지난 2월 온라인으로 게재됐다.

이번에 게재된 표지는 당시 연구의 조직병리학적 분석 결과다. NM301이 운동피질(motor cortex)에 있는 성상세포(astrocyte)와 미세아교세포(microglia)를 조절해 상위 운동뉴런의 퇴행을 막아줄 수 있음을 시각화했다.

김선영 헬릭스미스 전략총괄(CSO)는 “ALS는 사망률 100%의 불치성 희귀질환으로 글로벌 제약사는 물론 미국 정부에서도 큰 관심을 갖고 전폭적으로 지원하는 분야”라며 “빠른 시간 내에 기술이전과 시장 진입을 이룩할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com