미국 89바이오는 비알코올성 지방간염(NASH) 후보물질 ‘페고자페르민’이 미국 식품의약국(FDA) 혁신치료제로 지정됐다고 21일(현지시간) 밝혔다.

페고자페르민은 89바이오가 NASH 및 중증 고중성지방혈증(SHTG) 치료제로 개발하고 있는 섬유아세포 성장인자 21(FGF21) 유사체다.

FDA의 혁신치료제 지정은 심각한 질환의 치료를 위해 기존 치료법 대비 개선된 효능의 약물의 개발 및 검토를 촉진하기 위한 제도다. 초기 임상에서 유의미한 평가지표를 통해 기존 치료법에 비해 효능 혹은 안전성 등의 우월함을 입증해야 한다.

FDA는 NASH 환자를 대상으로 진행된 페고자페르민의 임상 2b상 결과를 근거로 혁신치료제 지정을 승인했다.

89바이오는 페고자페르민 혹은 위약 44mg를 2주에 1회 투여하거나 30mg을 매주 1회 투여했다. 24주 후 비침습적 검사를 진행한 결과 페고자페르민 투여군은 두 용량에서 모두 위약 투여군 대비 치료 유효성을 입증했다.

24주차까지 NASH가 악화되지 않고 최소 1단계 이상 섬유화가 개선된 비율은 44mg 투여군과 30mg 투여군에서 각각 27% 및 26%를 기록했다. 위약 투여군 7% 대비 통계적으로 유의한 수치다. 섬유화 악화 없이 NASH가 개선된 비율은 26%와 23%로 위약 투여군 2% 대비 통계적으로 유의하게 높았다.

조직 생검을 통해 F4 단계의 페고자페르민 투여군의 45%에서 24주차 섬유화가 개선된 결과도 확인했다. 위약 투여군 중 F4 단계 환자는 1명이었으며 섬유화가 개선되지 않았다. F4는 간 섬유화가 진행돼 간경변증 상태에 도달한 단계다.

89바이오는 올 4분기 FDA와 페고자페르민의 임상 3상 진입을 위한 논의를 진행할 예정이다. 혁신치료제 지정으로 89바이오는 FDA로부터 임상 설계에 대한 집중적인 지원을 받을 수 있다. 우선심사를 신청할 수 있는 자격도 부여된다.

로한 팔레카르 89바이오 대표는 “페고자페르민은 F4 환자의 치료 대안이 될 잠재력이 있다”며 “혁신치료제 지정으로 NASH 3상 개발 전략을 세우는 데 유리할 것으로 기대한다”고 말했다.

NASH는 음주가 아닌 이유로 간에 지방이 쌓이고 염증이 진행되는 질환이다. 간경변이나 간암으로 악화될 수 있다. 아직 FDA 허가를 받은 NASH 치료제는 없어 미충족 수요가 존재한다.

최초의 NASH 치료제로 허가받기 위한 개발 경쟁도 치열하다. 미국 마드리갈파마슈티컬스는 ‘레스메티롬’의 간섬유증 동반 NASH 치료에 대한 FDA 품목허가(NDA) 심사를 진행 중이다. 레스메티롬은 먹는(경구용) 갑상선호르몬수용체베타(THR-β) 작용제다. FDA는 처방의약품신청자비용부담법(PDUFA)에 따라 내년 3월 14일까지 심사를 진행할 계획이다.

국내에서는 한미약품이 글루카곤, GLP-1, GIP 수용체를 동시에 활성화하는 삼중작용제 ‘에포시페그트루타이드’ 및 GLP-1 및 글루카곤수용체 이중작용제 ‘에피노페그튜타이드’의 글로벌 임상 2상을 각각 진행 중이다.

동아에스티의 미국 자회사인 뉴로보파마슈티컬스는 지난 17일 GPR119 작용제(아고니스트)인 ‘DA-1241’의 글로벌 2상 첫 투약을 시작했다. 내년 하반기까지 글로벌 2상을 마칠 계획이다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com

**이 기사는 2023년 9월 22일 09시 21분 <한경 바이오인사이트> 온라인에 게재됐습니다.