중증질환·응급환자, '해외 임상시험약'도 치료목적 쓸 수 있다

약사법 개정안 이달 19일부터 시행…주치의가 식약처에 사용승인 신청해야 가능

이달부터 국내에서 개발 중인 임상 단계 의약품뿐 아니라, 해외에서 임상시험 중인 다국적 제약사 등의 의약품도 국내에서 환자 치료 목적으로 쓸 수 있다.

13일 식품의약품안전처에 따르면 국외 임상시험용 의약품도 치료 목적으로 사용할 수 있게 하는 내용의 약사법 개정안이 오는 19일부터 시행된다.

개정안은 올해 3월 30일 국회 본회의를 통과해 4월 19일 공포됐으며, 공포일로부터 6개월 후 시행에 따라 이날부터 본격 실시된다.

식약처는 이를 통해 생명을 위협하는 중대한 질환을 가진 환자나 대체 치료 수단이 없는 응급환자의 치료 기회를 확대할 수 있을 것으로 기대한다.

식약처가 치료 목적으로 사용할 수 있게 허용할 수 있는 임상시험용 의약품의 범위를 국내에서 국외로 넓히는 방안은 '식의약 규제혁신 100대 과제' 중 하나였다.

지금까지는 2002년부터 시행 중인 '임상시험용 의약품의 치료목적 사용승인' 제도에 근거해 국내에서 임상 중인 의약품만 환자 치료 목적으로 쓸 수 있었다.

이는 치료 수단이 없고 생명을 위협하는 질환을 가진 환자의 치료를 위해 임상시험이 진행 중인 의약품을 사용할 수 있게 식약처가 허가하는 제도다.

환자의 신약 치료 접근성을 보장하기 위한 '의약품 동정적(同情的) 사용제도'의 하나이다.

이 제도를 이용하려면 환자를 위해 주치의가 환자 진단서와 환자 동의서, 임상시험용 의약품이 임상적 효과가 있음을 입증할 수 있는 근거 자료, 개발 제약사의 제공 의향서 등을 갖춰 식약처에 임상시험용 의약품을 쓸 수 있게 승인해달라고 신청해야 한다.

임상시험용 의약품은 무상으로 공급되는 게 일반적이다.

하지만 최근 개발되는 바이오의약품 등 고가 신약의 경우 제조 비용이 만만찮아 제약사가 전문의와 환자의 동의 아래 개발 원가에 해당하는 비용을 예외적으로 청구할 수 있다.

국내 임상시험용 의약품의 치료목적 사용 승인 제도를 이용한 건수는 2016년부터 올해 8월까지 총 4천161건이었다.

제품은 198개, 대상 질환은 360개, 신청인(병원, 의원, 제약사 포함)은 114곳이었다.

환자단체는 환자 생명과 직결된 임상시험용 의약품 치료목적 사용 승인제도에 손을 볼 점이 많다며 몇 가지 개선안을 제시했다.

한국환자단체연합회 안기종 대표는 "제약사가 식약처에 임상시험 신청을 할 때 해당 임상시험용 의약품에 치료목적 사용 승인제도를 적용할지 여부를 사전에 표시하고, 이를 공개해 예측 가능성을 높일 필요가 있다"고 제언했다.

세포치료제나 유전자치료제 등과 같은 초고가 신약의 경우 실비를 받더라도 환자가 감당할 수 있는 수준에서 최소한의 비용을 청구해야 한다는 주장도 폈다.

환자 주치의가 임상시험용 의약품 치료목적 사용 승인제도를 통해 의약품을 공급받아 환자를 치료하는 과정에서 투입한 시간과 노력에 대한 보상 방안도 마련할 필요가 있다고 제안했다.

그는 나아가 "치료 기회를 얻은 해당 질환자에 치료 효과가 있다면 임상시험이 끝났거나 식약처의 시판 허가를 받은 후라도, 건강보험에 보험약품으로 등재되기 이전까지는 인도주의 차원에서 계속 사용할 수 있게 해야 한다"고 강조했다.

/연합뉴스