교모세포종 환자를 대상으로 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제로 종양 크기를 줄이는데 성공했다. 비임상 수준에서는 고형암 CAR-T 치료제의 효능이 여러 차례 입증됐지만 인간을 대상으로 효과를 보인 것은 이례적이다. 고형암 대상 CAR-T 치료제의 개발에 더욱 속도가 붙을 전망이다.

미국 펜실베이니아대와 매스종합암센터 등 공동연구진이 11월 16~19일 캐나다 벤쿠버에서 열린 2023년 신경종양학회(SNO) 연례회의에서 교모세포종 환자 3명에 대한 CAR-T 임상 1상 중간 결과를 발표했다. 이들의 CAR-T 치료제는 교모세포종 연관 단백질인 EGFR과 IL13RA2를 표적으로 삼는 CAR를 활용한 것으로 알려졌다.

연구진은 교모세포종이 세 번째 재발한 화자 3명을 대상으로 CAR-T 치료제를 올여름과 가을께 투여했다. 종양은 1~3일 내 빠르게 크기가 감소했다. 도널드 오루크 펜실베이니아대 의대 교수는 "25년간 교모세포종을 치료한 모든 경력을 통들어 가장 좋은 성과였다"고 평가했다.

세 환자 중 두 명은 치료 후 각각 3개월과 5개월간 안정적인 상태를 유지하고 있는 것으로 나타났다. 나머지 한 명의 환자는 암이 재발했다. 이날 발표를 담당한 브라이언 최 펜실베이니아대 의대 교수는 "(CAR-T 치료제의) 효과가 극적이고 빠르다"며 "다만 치료법의 내구성을 논하기에는 아직 이르다"고 말했다.

치료제를 투여받은 환자들은 며칠 뒤 공통적으로 신경독성과 사이토카인 방출 증후군(CRS) 등으로 유발된 염증반응을 겪었으나 일주일 이내 증상이 완화됐다. 이들에게는 면역억제제 아나킨라가 투여됐다. CAR-T 치료제는 T세포를 활성화해 암세포를 공격하도록 하기 때문에 일부 염증반응은 자연스러운 현상이자 치료제가 제대로 투여됐다는 신호로 여겨지기도 한다. 용량 제한 독성은 보고되지 않았다.

오루크 교수는 "약 20명의 추가 환자가 CAR-T 치료제를 투여받기 위해 T세포를 추출하고 대기하고 있다"며 "교모세포종이 재발하면 치료를 받게 될 것"이라고 말했다.

한편 이번 연구성과에 대한 권한은 미국 바이오기업 티뮤니티 테라퓨틱스가 가지고 있다. 티뮤니티 테라퓨틱스는 '킴리아의 아버지'로 알려진 칼 준 펜실베이니아대 교수를 주축으로 2015년 설립된 CAR-T 치료제 개발사다. 지난해 12월 길리어드 사이언스의 자회사인 카이트 파마에 인수됐다.

이영애 기자 0ae@hankyung.com