다국적제약사 브리스톨마이어스스큅(BMS)이 심혈관질환 치료 목적의 항체-유전자치료제 후보물질을 최대 3조원에 도입한다.

BMS는 미국 신약개발사 아비디티 바이오사이언스로부터 최대 5개의 심혈관질환 치료제 후보물질을 도입한다고 28일(미국 시간) 밝혔다. 단계별기술료(마일스톤) 등을 포함한 계약 총 금액은 23억 달러(약 2조9600억원)이며, 여기에 별도 로열티가 추가될 수 있다. 선수금(업프론트)은 1억 달러다.

BMS는 아비디티와 공동개발하기로 한 심혈관질환 치료제 후보물질은 항체에 유전자치료제를 결합한 항체-올리고뉴클레오티드 접합체(AOC)다. 원하는 장기나 조직을 표적하기 어려운 유전자치료제의 약점을 극복하기 위해 항체를 붙인 형태다. 일반적으로 유전자치료제는 정맥투여(IV)하면 간에 모이게 된다. 유전자치료제가 간에서 작용하는 원리를 중심으로 개발된 것도 이 때문이다. 앨라일람의 희귀 말초신경병증 치료제 ‘온파트로’가 대표적이다.

아비디티의 AOC는 올리고뉴클레오티드 기반 유전자치료제에 항체를 붙여 표적세포의 표면에 있는 단백질(리간드)에 결합하도록 했다. 심혈관 조직에 있는 세포에서 주로 발현되는 단백질을 표적할 것으로 예상된다. BMS가 아비디티와 공동개발하는 후보물질이 어떤 단백질을 표적하는지는 공개하지 않았다.

BMS와 아비디티의 협력은 이번이 처음이 아니다. 아비디티는 2021년 BMS가 전액출자해 만든 자회사 마이오카디아와 심근병증 치료제 개발을 위한 연구협력 계약을 체결한 사례가 있다.

아비디티가 개발 중인 선도 후보물질은 총 3개가 임상 1/2상에 진입했다. 각각 근긴장성 이영양증 1형(DM1)과 듀시엔 근이영양증(DMD), 얼굴어깨상완근이영양증(FSHD)을 적응증으로 파트너십을 통해 개발하고 있다.

이우상 기자 idol@hankyung.com

**이 기사는 2023년 11월 29일 10시52분 <한경 바이오인사이트> 온라인에 게재됐습니다.