툴젠 "유전자 교정 치료제, 美 희귀의약품 지정"

유전자 교정 기업 툴젠은 유전자 교정 치료제 'TGT-001'이 미국 식품의약청(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 18일 밝혔다.

이에 따라 툴젠은 연구개발 세금 감면, 허가 심사 비용 면제 등 FDA가 제공하는 혜택을 받을 수 있게 됐다.

툴젠은 TGT-001이 유전체의 특정 DNA를 잘라낼 수 있는 교정 기술인 크리스퍼(CRISPR) 유전자 가위 기술을 통해 유전성 말초 신경 질환 샤르코 마리 투스병(CMT) 1A형의 근본 원인을 교정하는 방식으로 질병을 완치하는 것을 목표로 한다고 전했다.

CMT1A형은 PMP22 유전자의 중복으로 CMT 환자의 약 40%에서 나타난다.

TGT-001은 과발현된 PMP22의 발현을 정상 수준으로 조절하며 현재 동물 실험을 통해 치료 전략에 대한 검증을 마쳤다고 회사는 덧붙였다.

툴젠 임상허가제조실장 김소한 상무는 "통상 ODD의 신청부터 승인까지의 기간은 90일의 검토 기간을 거치는데 툴젠이 최초 FDA에 제출한 신청 서류에 대해 보완 의견 없이 승인 처리돼 예상 회신 기한보다 일주일 가량 일찍 승인됐다"며 "TGT-001 임상 시험 준비를 위해 글로벌 최고 수준의 의약품 위탁 개발 생산업체와 계약을 준비하고 있고 임상 상세 디자인을 수립 중"이라고 말했다.

/연합뉴스