압타머사이언스는 첫번째 신약 파이프라인인 'AST-201' 임상시험 총괄책임연구자로 전홍재 분당차병원 교수가 참여한다고 11일 밝혔다.

올해 1분기 중에 식품의약품안전처에 임상시험계획(IND) 승인 신청을 할 수 있도록 준비 절차를 마친 것으로 알려졌다. 전 교수는 간암, 췌담도암 치료 분야 권위자다. 국내에서 가장 많은 간암 임상시험을 진행하고 있다.

AST-201은 간암이나 폐암 환자의 암세포에서 많이 발현되는 GPC3 수용체를 표적으로 한 압타머약물접합체(ApDC) 계열 약물이다. GPC3에 선택적으로 결합하는 압타머에 항암제로 사용되는 젬시타빈을 접합시켰다.

젬시타빈은 췌장암과 폐암 치료 목적으로 광범위하게 사용되는 약물이지만 약물 분해효소가 많은 간암엔 잘 듣지 않았다. 압타머와 결합시킨 ApDC 형태의 'AST-201'은 간암 세포에 많은 표적을 활용해 간암 치료에 새 옵션이 될 것으로 업체 측은 내다봤다.

간암 표준 치료법으로는 오랜 기간 사용된 화학항암제 소라페닙이 아테졸리주맙·베바시주맙 면역 항암제 병용 투여법으로 대부분 대체되고 있다. 하지만 GPC3가 많이 발현된 간암 환자는 치료효과가 떨어진다는 연구결과가 최근 네이처메디슨에 발표됐다. GPC3 표적 항암제 수요가 높아지는 배경이다.

압타머사이언스는 AST-201을 활용한 동물실험에서 기존 표준치료제인 소라페닙보다 나은 약효를 확인했다. 면역항암제인 항 PD-1과 병용 투여하면 항암 효과가 높아진다는 것도 확인했다. 기존 젬시타빈 허가 용량의 5% 전후에서도 비슷한 치료효과를 낼 것으로 예측돼 안전성 면에서도 강점이 있다고 업체 측은 밝혔다.

임상 1상시험 총괄책임연구자인 전 교수는 "AST-201이 표적으로 하는 GPC3 수용체는 최근 많은 바이오 제약 기업사가 개발에 나선 신약 표적"이라며 "AST-201이 고통받는 많은 간암 환자에게 새로운 치료 옵션이 되기를 희망한다"고 했다.

이지현 기자 bluesky@hankyung.com