한미약품, 월 1회 피하제형 파브리병 신약 동물실험서 효능 입증

GC녹십자와 공동개발
국제학회서 전임상 발표

WORLD Symposium 2024 포스터 발표(사진)

한미약품과 GC녹십자가 유전성 희귀질환 치료제 동물실험에서 기존 치료제보다 우수한 효과를 입증했다. 이들은 국제 학술대회를 통해 이런 연구 결과를 공개했다.

한미약품은 지난 4~9일 미국 샌디에이고에서 열린 월드심포지엄2024에서 파브리병 신약 후보물질 LA-GLA(HM15421/GC1134A)의 전임상 연구 결과 두 건을 포스터 발표했다고 15일 밝혔다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 리소좀 축적질환(LSD·Lysosomal Storage Disease)이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 소기관인 리소좀에서 당지질 분해 효소인 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍돼 생긴다. 몸 속에 처리하지 못한 당지질이 계속 쌓이면서 세포독성·염증반응이 일어나고 이 때문에 다양한 장기가 손상돼 사망에 이를 수 있다.

파브리병 환자는 효소를 정맥 주사받는 효소대체요법(ERT) 치료를 받는다. 이런 1세대 치료제는 2주마다 병원을 찾아 정맥주사를 맞아야 한다. LA-GLA은 세계 처음 월 1회 피하투여 제형으로 개발하고 있다. 1세대 치료제의 한계를 극복할 수 있을 것으로 업체 측은 내다봤다.

이번에 발표된 연구를 통해 파브리병 동물모델에 LA-GLA를 반복 투여하면 기존 치료제보다 신장 기능과 섬유화 정도를 개선할 수 있다는 것을 확인했다.

파브리병 동물모델을 통해 LA-GLA를 투여하면 말초감각 기능과 이를 관장하는 신경세포 조직학적 병변이 개선되고 당지질이 축적돼 혈관벽 두께가 증가하는 것도 막아준다는 것을 입증했다.

한미약품은 이런 연구 결과를 토대로 LA-GLA를 희귀의약품지정(ODD)으로 지정받기 위해 준비하고 있다. 사람 대상 임상시험 속도도 높일 계획이다.

한미약품 관계자는 "희귀질환 치료제 개발은 환자와 가족들이 겪는 큰 고통을 감안할 때 제약기업 본연의 사명감으로 끝까지 매진해 나가야 하는 영역"이라며 "새 치료 패러다임을 제시하는 차세대 파브리병 치료제를 성공적으로 상용화할 수 있도록 연구 역량을 집중해 나가겠다"고 했다.

한미약품과 GC녹십자는 2020년 LSD 치료를 위한 차세대 혁신신약 공동개발을 위해 손을 잡았다. 물적, 인적자원 교류와 연구협력 등으로 연구개발(R&D) 역량을 키우고 있다.

이지현 기자 bluesky@hankyung.com