에이비엘바이오는 파트너사 시스톤 파마슈티컬스가 CS5001(ABL202, LCB71)의 진행성 고형암 및 림프종 환자 대상 임상 1a·1b상 데이터를 ‘미국임상종양학회(ASCO) 2024’에서 포스터로 발표한다고 28일 밝혔다.

초록에 공개된 데이터에 따르면 CS5001은 임상 1a상 첫 8개 용량군(7~125μg/kg)에서 용량 제한 독성(DLT)이 관찰되지 않고, 최대 허용 용량(MTD)에도 도달하지 않으며, 우수한 안전성과 예상한 약동학적(PK) 특성을 보고했다. 또한, 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL), 호지킨 림프종, 비소세포폐암(NSCLC), 췌장암 등을 포함한 다양한 고형암 및 혈액암에서 약효가 관찰됐다.

CS5001의 객관적 반응률(ORR)은 호지킨 림프종에서 55.6%, DLBCL에서 50.0%로 확인됐다. 이는 미국 머크(MSD)가 개발 중인 ROR1 ADC MK-2140이 임상 1상에서 보여준 ORR보다 높은 것으로 나타났다.

CS5001은 호지킨 림프종에서 1명의 완전 관해와 4명의 부분 관해가 확인됐고, DLBCL 환자에서도 1명의 완전 관해와 2명의 부분 관해가 나타났다. 고형암 환자들 역시 다수의 부분 관해를 보고하고 있다.

이에 더해 포스터에 명시된 데이터 마감일 기준, 용량군을 9단계(156μg/kg)까지 증량했음에도 여전히 DLT가 관찰되지 않았고, MTD에도 도달하지 않았다. 대부분의 약물 관련 이상반응은 1등급 또는 2등급으로, 사전 치료 경험이 많은 진행성 고형암 및 림프종 환자들에서도 우수한 안전성을 보였다.

이상훈 에이비엘바이오 대표는 “에이비엘바이오와 리가켐 바이오사이언스가 개발한 ROR1 ADC가 임상에서 다양한 고형암 및 혈액암에서 고무적인 항암 효능을 보이고 있다”며 “임상 1b상에서 용량 최적화 및 적응증 검토를 위한 용량 확장을 곧 시작하고, 2024년 말까지 확증 임상에 들어갈 예정”이라고 말했다.

CS5001은 ROR1을 표적으로 하는 임상 단계의 ADC 후보물질이다. 에이비엘바이오가 개발한 ROR1 항체에 리가켐 바이오사이언스의 종양 특이적 절단 가능 링커와 PBD 전구약물을 적용해 개발됐다. 2020년 10월, 에이비엘바이오와 리가켐 바이오사이언스는 시스톤과 CS5001 개발 및 상업화를 위한 기술이전 계약을 체결했으며, 계약에 따라 시스톤은 한국을 제외한 글로벌에서의 개발 및 상업화를 위한 독점적 권리를 획득했다.

이영애 기자 0ae@hankyung.com