큐리언트는 면역항암제 아드릭세티닙(Q702)의 급성골수성백혈병 임상시험에 대한 IND승인을 받았다고 19일 밝혔다.희귀 혈액암 임상시험에 이어 계획이 승인된 이번 임상시험은 미국 최고 암 병원 중 하나인 MD 앤더슨 암 센터가 주관한다. 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 대상으로 아드릭세티닙과 아자시티딘, 베네토클락스 삼중 병용요법의 효능을 확인하게 된다.급성 골수성 백혈병은 미국에서 발생하는 전체 혈액암 중 약 31%를 차지하는 암종이다. 글로벌 의약품 시장조사기관인 이밸류에이트 파마에 따르면 미국의 급성 골수성 백혈병 치료제 시장은 2022년 16억8000만 달러에서 2028년 74억6000만 달러로 연 평균 28.3%의 급격한 시장 확대가 예상되는 분야다.현재 아자시티딘, 베네토클락스 병용요법은 고강도 화학요법을 견딜 수 없는 환자를 대상으로 한 1차 치료법으로 활용되고 있다. 이번 아드릭세티닙과의 병용임상은 아드릭세티닙의 1·2차 치료제로서 급성 골수성 백혈병 치료제 시장에 진입할 가능성을 보여주며, 아드릭세티닙 시장의 큰 확대를 기대할 수 있다.아드릭세티닙은 큐리언트에서 개발 중인 면역항암제 후보물질로 Axl, Mer, CSF1R 3가지 타깃을 동시에 저해하여 면역환경과 암세포 양 쪽에 영향을 미치는 혁신적인 기전을 보유하고 있다. 회사는 키트루다 병용 투여 고형암 임상 효능 극대화를 위한 바이오마커의 발굴 및 검증을 진행 중이다. 신속 승인 및 시장 확대를 위한 혈액암 적응증 개발을 함께 진행 중이다. 지난주 아드릭세티닙은 메이요 클리닉과 진행 중인 희귀 혈액암 임상시험계획(IND) 승인을 받은 바 있다.큐리언트 관계자는 “아드릭세티닙의 2상 추천 용량이 확정된 이 후 본격적 적응증 확장을 위한 공동 임상 개발이 연이어 미국 최고의 의료 기관들과 이어지면서 파이프라인의 가치가 입증되고 있다”며 “희귀 혈액암 임상을 통한 신속 승인 트랙에 이어 급성 골수성 백혈병 1·2차 치료제 시장 진입까지 단계 별 개발 플랜이 갖춰진 파이프라인”이라고 자신감을 나타냈다.조용준 동구바이오제약 대표는 “완벽한 치료제가 없는 상황이기에 많은 제약사와 의료기관들은 부족한 부분을 채워줄 수 있는 치료제와의 병용투여를 통해 보완 가능성을 확인하고 있다”며 “최근 큐리언트의 항암 파이프라인이 많은 글로벌 제약사와 의료기관으로부터 러브콜을 받는 것은 독자적인 기전뿐만 아니라 오랜 뚝심의 연구개발이 있었기에 가능한 것이었다”고 말했다.이영애 기자 0ae@hankyung.com
메드팩토가 비소세포폐암(NSCLC) 환자를 대상으로 백토서팁과 면역항암제를 2차 치료제로 쓴 임상 결과값에 만족한다고 밝혔다. 최종보고서(CSR)를 수령하는 대로 올 하반기 중 학회에서도 상세 내용을 발표하고 후속 임상도 긍정적으로 검토하겠다는 계획이다.메드팩토는 자사 면역항암제 후보물질 ‘백토서팁’과 아스트라제네카의 PD-1 면역관문억제제 임핀지(성분명 더발루맙)을 병용투여한 임상 결과를 17일 공시했다. 회사측은 1차 평가지표였던 안전성과 내약성이 기대치를 만족했으며 효능을 보기 위한 2차 평가지표 결과값도 기대에 부합했다고 밝혔다.2018년 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받아 진행된 이번 임상 1b/2a은 백금 치료에 실패한 환자 60명을 대상으로 했다. 면역항암요법을 이미 받은 환자들은 등록에서 제외됐다. 오늘날엔 면역항암요법이 1차 치료로 주로 쓰이고 있다. 해당 임상이 시작된 2018년은 면역항암제 키트루다(펨브롤리주맙)가 아직 NSCLC의 1차 치료제로 승인받기 이전이어서 이같이 임상이 설계됐다는 것이 회사측 설명이다.환자들은 백토서팁을 200㎎ 씩 하루에 두 번 복용했다. 면역항암제 임핀지는 4주마다 1500㎎을 투여했다. 이번 이번 임상시험의 1차 평가지표였던 안전성 분석 결과로는 소양증(40%)과 발진(31.7%), 리파아제 증가(18.3%) 등 순으로 치료 관련 이상사례(TRAE)가 흔히 보고됐다. 회사 측은 안전성·내약성 평가 결과가 기대치에 만족했다고 평가했다.효능 평가에서는 PD-L1 발현 정도에 따라 결과가 갈렸다. PD-L1 관계없이 평가했을 때는 객관적반응률(ORR) 31.67%, 전체 생존기간 중앙값(mOS) 14.42개월, 무진행생존기간 중앙값(mPFS) 2.97개월이란 결과를 얻었다. PD-L1 발현이 25% 이상일 땐 ORR이 45.83%, mOS 41.92개월, mPFS 2.6개월이었다. 약에 반응하는 환자 비율이 크게 증가하고 생존 기간 역시 증가폭이 컸다. PD-L1 발현이 25% 이하일 땐 ORR이 22.22%였으며 mOS는 11.2개월, mPFS는 2.99개월이었다.회사측 관계자는 “임핀지를 단독으로 썼을 땐 ORR이 20% 내외로 알려져 있다”며 “백토서팁을 면역항암제와 병용했을 때 더 긍정적인 결과가 나온다는 걸 확인할 수 있었다”고 강조했다.비소세포폐암 1차 치료제로 승인된 키트루다와 달리 임핀지는 화학 및 방사선요법을 받은 절제불가능한 3기 비소세포폐암 환자들을 대상으로 승인됐다. 승인 당시 제출한 임상 결과에서 환자들의 mOS는 16.8개월이었다.메드팩토는 기존 면역항암제가 듣지 않는 대장암 환자를 위한 임상에 집중하고 있다. 지난 1월 FDA로부터 임상 2b/3상을 승인받아 백토서팁과 키트루다를 병용하는 임상을 진행 중에 있다.메드팩토는 NSCLC 환자들을 대상으로 한 이번 임상 결과도 긍정적이라고 평가했다. 이 관계자는 “최종결과보고서(CSR)를 4분기 중 수령할 예정”이라며 “학회에도 결과를 적극적으로 알릴 것”이라고 말했다.이우상 기자 idol@hankyung.com
그래디언트의 바이오 자회사 테라펙스가 4세대 EGFR 표적항암제 환자 투약을 시작했다.테라펙스는 삼성서울병원에서 EGFR 비소세포폐암 표적항암제 'TRX-221'의 국내 임상 1상 첫 환자 투약을 시작했다고 17일 밝혔다.테라펙스는 미국 미국 식품의약국(FDA)에서 승인된 임상시험계획(IND)에 따라, EGFR 변이 비소세포폐암 환자 가운데 기존 세대 EGFR 저해제 중 하나 이상의 치료제를 투약 받은 후 질병이 진행된 환자 115명을 대상으로 TRX-221의 안전성과 효능을 탐색한다고 설명했다.TRX-221의 임상 1/2상 시험은 3단계로 진행될 예정이다. 1a상 용량 증량 단계에서는 단계적 약물 증량을 통한 약물의 안전성과 내약성을 평가한다. 1b상 용량 탐구 단계에서는 약물의 최대내약용량 또는 2상 시험용 추천용량(RP2D)을 결정한다. 마지막으로 2상에서는 고형암 평가 기준(RECIST) 버전 1.1을 토대로 약물의 객관적 반응률(ORR)을 기준으로 TRX-221의 약효를 평가하고 약물에 의한 부작용 등을 탐색할 계획이다.테라펙스는 임상 시험 가속화를 위해 1상 용량 증량 단계는 삼성서울병원 등 국내 6개 병원에서 진행하고, 용량 탐구 단계부터는 환자 모집 확대를 위해 미국을 포함한 글로벌 임상을 진행하기로 했다.TRX-221은 기존 EGFR 변이 비소세포폐암 치료제 ‘타그리소’(성분명 오시머티닙)의 내성으로 인해 발생하는 주요 변이인 EGFR C797S를 선택적으로 저해하는 4세대 EGFR 타이로신 인산화효소 저해제다. 단일 EGFR 변이를 포함해 1, 2세대 치료제에 의해 발생하는 T790M 변이까지 저해하는 광범위 저해제다. 테라펙스 관계자는 “TRX-221이 실제 타그리소 내성 폐암 환자의 조직과 세포를 이식한 다양한 환자 유래 이종이식(PDX) 마우스 모델에서 우수한 항암 효능을 확인했다”며 “동일한 PDX 마우스 모델에서 경쟁 물질이 도달하지 못한 종양의 완전 관해를 유도해 우수한 항 종양 효능을 입증했다”고 설명했다. 최근에는 약물 가치를 극대화하기 위해 MET 유전자 증폭 타깃 약물과의 병용 요법 가능성도 염두에 두고 전임상 수준에서 연구를 진행하고 있다.이구 테라펙스 대표는 “아직까지 임상에서 성공한 4세대 EGFR 치료제가 없는 상황에서 TRX-221의 첫 환자 투약을 시작한 점을 뜻깊게 생각한다”며 “신속한 임상시험 진행을 통해 말기 비소세포폐암 환자분들께 하루빨리 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 더욱 매진하겠다”고 말했다.이우상 기자 idol@hankyung.com