PTC 테라퓨틱스(PTCT) 수시 보고

PTC 테라퓨틱스(PTCT)가 28일(현지 시각) 수시보고서를 제출했다.
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**CHMP, Translarna™, PTC 치료 계획 재검토에 대해 부정적인 의견 발표**

최근 진행 과정에서 인간 사용을 위한 의약품 위원회(CHMP)는 넌센스 돌연변이 듀센 근이영양증(nmDMD) 치료를 위한 Translarna™(ataluren)의 조건부 판매 승인 갱신에 대해 부정적인 의견을 발표했습니다. 이번 결정은 유럽연합 집행위원회(EC)의 재검토 요청에 따라 내려졌습니다.

PTC Therapeutics, Inc.(NASDAQ: PTCT)는 CHMP의 부정적인 의견에 대한 재검토를 요청할 의사를 밝혔습니다. 이 과정에서 Translarna에 대한 판매 승인은 유효하지만, 회사는 부정적인 의견이 유지되더라도 해당 약품이 2024년 말까지 시장에 계속 출시될 것으로 기대하고 있습니다.

CHMP의 입장에도 불구하고 PTC의 CEO인 Matthew B. Klein은 실망감을 표명하고 해당 분야의 주요 오피니언 리더들이 고려하도록 권장한 STRIDE 실제 데이터가 제공하는 중요한 효능 증거를 강조했습니다.

트랜스라르나(아탈루렌)는 넌센스 돌연변이로 인한 유전 질환을 해결하기 위해 고안된 단백질 복원 치료법입니다. 현재 2세 이상 외래 환자의 nmDMD 치료용으로 여러 국가에서 허가를 받았습니다.

뒤센형 근이영양증은 주로 남성에게 영향을 미치는 희귀하고 치명적인 유전 질환으로, 심부전과 호흡 부전으로 인해 20대 중반에 점진적인 근육 약화와 조기 사망을 초래합니다. 기능성 디스트로핀 단백질의 부족은 이 질병의 주요 특징입니다.

PTC Therapeutics는 희귀질환 치료제 개발에 주력하는 글로벌 바이오제약회사입니다. 혁신과 환자 접근성에 대한 회사의 헌신은 혁신적인 치료법의 파이프라인을 주도합니다.

투자자와 이해관계자는 Translarna의 판매 승인과 관련된 재심사 과정과 후속 결과를 면밀히 모니터링하고 있습니다. 자세한 내용을 알아보려면 관심 있는 당사자는 PTC 웹사이트를 방문하거나 소셜 미디어 플랫폼에서 회사를 팔로우할 수 있습니다.

PTC, 미래 예측 진술 달성에 있어 불확실성에 직면

선도적인 제약회사인 PTC는 향후 결과와 성과에 영향을 미칠 수 있는 잠재적인 위험과 불확실성에 대해 투자자들에게 경고합니다. 이러한 위험에는 지급인과의 가격 협상, Translarna와 같은 제품에 대한 마케팅 승인 유지, 다양한 지역의 규제 문제가 포함됩니다. 임상 데이터를 정확하게 해석하고, 변화하는 시장 상황을 탐색하고, 규제 요구 사항을 준수하는 회사의 능력 또한 중요한 과제를 제기합니다.

모든 의약품 개발과 마찬가지로 규제 승인 및 상업적 성공을 얻는 데에는 내재된 위험이 있습니다. PTC는 말도 안되는 돌연변이 Duchenne 근이영양증 치료용 제품인 Translarna를 포함하여 규제 승인이나 상업적 생존 가능성에 대한 보장이 없음을 강조합니다.

투자자는 PTC가 SEC에 제출한 규제 문서에 설명된 대로 이러한 요소를 신중하게 고려해야 합니다. 회사의 미래 예측 진술은 변경될 수 있으며 PTC는 법률에서 요구하는 경우에만 이를 업데이트할 것을 약속합니다.

자세한 내용은 SEC 웹사이트를 참조하세요.


PTC 테라퓨틱스(PTCT)은 27일 전 거래일 종가 대비 1.03% 내린 34.66달러로 장 마감했다.

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<기업소개>
바이오 제약 회사인 PTC Therapeutics, Inc.는 희귀 질환 환자를 위한 의약품의 발견, 개발 및 상업화에 중점을 둡니다. 포트폴리오 파이프라인에는 임상, 전임상 및 연구 및 발견 단계를 포함한 다양한 개발 단계의 상용 제품 및 제품 후보가 포함되며 희귀 질환과 같은 여러 치료 영역에 대한 치료제 개발에 중점을 둡니다. 이 회사는 유럽 경제 지역과 미국에서 Duchenne 근이영양증의 치료를 위해 Translarna와 Emflaza를 제공할 뿐만 아니라 브라질과 러시아에서 말도 안되는 돌연변이 Duchenne 근이영양증을 치료하기 위해 제공합니다. 라틴 아메리카 및 카리브해 지역의 희귀 질환 치료를 위해 Tegsedi 및 Waylivra 상용화 브라질에서 성인 및 2개월 이상 아동의 척수성 근위축증 치료용 Evrysdi를 판매합니다. 회사의 스플라이싱 플랫폼에는 헌팅턴병 치료를 위해 개발 중인 PTC518이 포함됩니다. PTC Therapeutics, Inc.는 F. Hoffman-La Roche Ltd 및 Hoffman-La Roche Inc. 및 척추 근육 위축 재단과 협력하여 재생 의학 분야의 신약 개발 및 개발 연구를 발전시키고 있습니다. Akcea Therapeutics, Inc.는 라틴 아메리카와 카리브해 지역의 희귀 질환 치료를 위해 Tegsedi와 Waylivra를 상업화했습니다. PTC Therapeutics, Inc.는 1998년에 설립되었으며 본사는 뉴저지주 사우스 플레인필드에 있습니다.

* 이 기사는 한국경제신문과 굿모닝AI리포트가 공동 개발한 인공지능 알고리즘으로 미국 상장사들의 공시를 실시간 분석해 작성한 것입니다. 일부 데이터 수집 과정에서 오류와 지연 등이 있을 수 있으며, 한국경제신문과 콘텐츠 제공 업체는 제공된 정보에 의한 투자 결과에 법적인 책임을 지지 않습니다. 게시된 정보는 무단으로 배포할 수 없습니다.