HLB그룹의 차세대 CAR-T 치료제 개발 기업인 베리스모테라퓨틱스가 콜로라도 혈액암 연구소(CBCI)의 사라 캐논 연구소에서 임상 1상(CELESTIAL-301)을 개시했다고 8일 밝혔다.

이번 임상시험은 차세대 CAR-T 치료제인 ‘SynKIR-310’을 재발성·불응성 B세포 비호지킨 림프종(B-cell NHL)에 대한 치료제로 개발하기 위한 것이다. CAR-T 세포 치료를 받았으나 이후 재발하거나 불응성으로 판명된 환자들과 CAR-T 세포 치료를 받지 않은 환자들을 대상으로 한다.

임상이 진행되는 CBCI는 미국 콜로라도에서 가장 대표적으로 혈액 및 골수 이식 프로그램을 운영하는 곳이다. 미국에서도 최상위 혈액암 치료 프로그램을 운영중인 곳 중 하나이다. 특히 CELESTIAL-301 임상은 세계에서 가장 선도적인 임상 시험 연구기관 중 하나인 CBCI 내 사라 캐논 연구소(SCRI)를 통해 진행된다.

CELESTIAL-301 임상시험에서는 SynKIR-310의 안전성, 내약성 및 초기 효능이 평가된다. CAR-T 치료 이후 재발하거나 불응성으로 판명된 환자 및 기존에 CAR-T 치료를 받지 않은 환자들이 대상이다.

B세포 비호지킨 림프종 외에도 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL), 소포 림프종(FL), 외투 세포 림프종(MCL), 변연부 림프종(MZL) 환자가 포함된다. 해당 분야는 여전히 미충족 의료 수요가 높은 분야이다. 베리스모는 이번 임상을 통해 기존 치료제가 해결하지 못한 신약개발에 나섰다.

현재 허가받은 CAR-T 치료제는 혈액암에서 투약 초기 높은 반응률을 보이지만 시간이 지나면서 환자의 약 40~50%에서 재발하고 있는 것으로 추정된다. 이같은 현상은 T세포 효과의 장기 지속성이 떨어지기 때문인 것으로 풀이되고 있다. 아직까지 CAR-T 세포 치료 후 재발한 재발성·불응성 DLBCL 환자들을 위한 치료 옵션은 매우 제한적이다. 이러한 환자들을 위해 진행 중인 새로운 치료법에 대한 임상 연구는 여전히 의료적 필요를 충족하지 못하고 있다.

SynKIR-310은 베리스모의 독창적인 KIR-CAR 플랫폼과 베리스모와 유펜에서 자체 개발한 독점적인 CD19 바인더(DS191)를 기반으로 개발됐다. 현재 상용화되고 널리 사용되는 CAR-T 세포 치료제 CD19 바인더(FMC63) 보다 뛰어난 효율성을 동물실험에서 보였다. 또한 베리스모의 SynKIR-310은 강력한 항종양 T세포 기능과 함께 기존 CAR-T의 한계로 지적되는 지속성 문제까지 해결할 수 있는 잠재력을 가지고 있어 현재 시장의 큰 주목을 받고 있다.

베리스모의 최고과학책임자(CSO)인 로라 존슨 박사는 "이번 임상 시험은 미충족 의료수요가 높은 난치성 암에 대한 근본적 치료제를 개발하고자 하는 베리스모의 기술과 노력이 반영된 결과"라며 "SynKIR-310은 B세포 비호지킨 림프종 환자들, 특히 이전에 CAR-T 치료를 받은 후 재발한 환자들에게 새로운 희망을 선사할 것"이라고 말했다.

한편 베리스모는 올해 5월 FDA로부터 SynKIR-310에 대한 임상시험계획(IND)을 승인을 받았다. 이와 별도로 메소텔린 발현 고형암에 대한 임상 1상도 진행중이다.

김유림 기자 youforest@hankyung.com