HLB테라퓨틱스의 교모세포종(GBM) 치료제 ‘OKN-007’이, 일명 ‘루게릭병’으로 불리는 근위축성 측색경화증(ALS)에서 높은 효능을 보여, 루게릭병 치료제로서 잠재력을 확인했다.

이는 OKN-007이 종양 미세환경의 과다한 활성산소를 경감시켜주는 항산화 물질로, 항염효과가 높고 뇌신경을 보호해주는 작용기전을 가지고 있기 때문인 것으로 보인다.

루게릭병은 다양한 신경세포 중 운동신경세포만 선택적으로 사멸하는 질병으로, 아직 뚜렷한 원인이 밝혀지지 않았다. 이 병에 걸리게 되면 근육이 위축돼 스스로 움직일 수 없게되고 결국 호흡근 마비로 사망에 이르는 치명적 질병이다.

29일 신경과학 분야 국제학술지인 ‘프론티어스 인 뉴로사이언스(Frontiers in Neuroscience)’에는 미국 오클라호마 의학연구재단(OMRF), 오클라호마 대학 등의 연구진들이 진행한 동물실험 연구 결과가 게재됐다. 연구 논문에 따르면, OKN-007을 두 가지 용량(150mg/kg, 300mg/kg)으로 나눠 루게릭병 초기 단계의 마우스 모델에 투여한 결과, 모든 용량에서 질병 진행이 현저히 느려졌음을 확인할 수 있었다.

특히 약을 투여받지 않은 대조군에서는 운동신경세포의 소실이 크게 발생한 반면, 실험군에서는 소실이 크지 않아 신경보호 효과가 뛰어남을 입증했고, MR분광법 촬영을 통해 신경 염증 감소에도 효과가 있음을 확인했다. 연구를 진행한 미국 오클라호마 연구팀은 다만 중증 모델에서의 장기적인 효능에 대해서는 좀 더 연구가 필요하다고 밝혔다.

HLB테라퓨틱스는 이번 연구 결과를 통해, OKN-007의 뇌질환 확장 가능성을 검토할 수 있게 됐다. 현재 교모세포종 치료제 임상 2상 완료 후 추적관찰을 진행하고 있는 가운데, 중간 분석결과 주된 평가변수인 6개월 생존환자의 비율이 75.8%에 달해 목표 기준점인 60%를 크게 상회했으며, 생존기간 중간값(mOS)도 9.3개월로 생존율이 크게 개선되었음을 확인한 바 있다.

뇌 신경질환 연구에 특화된 그룹사인 ‘HLB뉴로토브’와의 협업 가능성도 제기된다.

HLB뉴로토브는 뇌과학 권위자이자 카이스트 생명과학기술대학 학장인 김대수 교수가 이끌고 있는 뇌질환 전문기업으로, 현재 대표적인 운동질환인 파킨슨병, 근긴장위축증 등에 대한 치료제를 개발 중이다. 뇌 운동 신경세포 분야 연구에서 향후 시너지가 있을 수 있다.