바이오오케스트라 "BMD-001, 알츠하이머 병리 단백질 모두 표적"
류진협 바이오오케스트라 대표가 29일 열린 '2020 대한민국 바이오 투자 콘퍼런스'(KBIC 2020)에서 개발 후보물질(파이프라인)의 원리를 자세히 소개했다.

바이오오케스트라는 리보핵산(RNA) 기반의 뇌질환 치료제를 개발하고 있다. 뇌질환을 치료하기 위해서는 치료제를 뇌 속의 혈뇌장벽(BBB) 안으로 통과시켜야 한다. 하지만 BBB는 매우 견고한 장벽으로 항체치료제의 경우 0.1% 정도만이 통과할 수 있다. 회사는 독자적으로 개발한 약물전달 기술을 이용해 동물실험을 한 결과 RNA 치료제가 BBB를 투과하는 비율이 7%에 달한다고 밝혔다. 간단하게 정맥주사를 통해 투여할 수 있는 것도 장점이다.

바이오오케스트라의 주요 파이프라인으로는 알츠하이머 치료제 'BMD-001', 루게릭병 치료제 'BMD-002', 파킨슨병 치료제 'BMD-003', 타우병증 후보물질 'BMD-005'가 있다.

가장 속도가 빠른 파이프라인은 BMD-001로 다수의 메신저리보핵산(mRNA)을 동시에 제어해 아밀로이드베타, 타우 등 알츠하이머의 원인으로 꼽히는 병리 단백질이 줄인다. 이렇게 여러 병리 단백질을 동시에 표적하는 파이프라인은 세계적으로 유일하다는 설명이다.

BMD-001은 내년 상반기에 전임상을 완료하고 하반기에 미국 식품의약국(FDA)에 임상시험계획(IND)을 제출할 예정이다. 다른 파이프라인들은 내년에 전임상 단계에 진입할 예정이다.

최지원 기자 jwchoi@hankyung.com