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천연물 신약 개발사 엠테라파마가 이르면 연내 파킨슨병 치료제 파이프라인 ‘MT101’의 미국 임상 2상에 들어간다. 파킨슨병의 주요 타깃 두 가지를 모두 표적하는 ‘다중 성분-다중 타깃’ 약물을 만들어 만성 난치성 질환 치료의 새로운 패러다임을 만들겠다는 것이 회사의 목표다.엠테라파마는 의약품 시장의 본무대인 미국에서 천연물 신약을 개발하고 있는 회사다. 천연물 신약이란 식물, 균류, 조류(藻類) 등의 조합으로 이뤄진 복합 혼합물로 만든 약을 뜻한다.손미원 엠테라파마 대표<사진>는 “기존 단일 성분-단일 타깃 치료제의 한계를 극복할 수 있는 물질”이라며 “병의 원인이 복잡하고, 치료법 개발이 어려운 질환을 천연물 신약으로 공략해 기존 의약품의 한계를 넘겠다”고 말했다. 지금까지 개발된 신약의 절반가량은 천연물 성분 혹은 천연물 성분의 유도체를 기반으로 만들어졌다. 예컨대 아스피린은 버드나무 껍질 성분을 합성해 만들었다. 손 대표는 “1981년부터 2019년까지 개발된 신약 1881개 중 46%의 원천 소재가 천연물”이라며 “합성의약품 자체가 천연물 유래 활성성분에서 탄생했기 때문에 유효성분 중심으로 신약을 개발하면 고부가가치 의약품을 만들 수 있다”고 말했다. “FDA 가이드라인 부합하는 원료 동등성 확보”천연물 약의 가장 대표적인 사례는 한약이다. 다양한 유효성분으로 만든 한약과 같은 1세대 약은 경증 치료나 보조 치료제로 사용된다. 하지만 엠테라파마가 개발하는 천연물 신약은 대규모 임상을 진행하고, 작용기전을 밝혀내 중증 치료에 사용되는 ‘2세대’ 천연물 신약이라는 점에서
2024.09.11
천연물 신약 개발사 엠테라파마가 이르면 연내 파킨슨병 치료제 후보물질의 미국 임상 2상을 시작한다.손미원 엠테라파마 대표(사진)는 19일 “천연물 신약은 기존과 다른 ‘다중성분-다중타깃’ 치료제”라며 “파킨슨병처럼 병의 원인, 치료법을 알 수 없는 질환 위주로 공략해 기존 의약품의 한계를 넘겠다”고 말했다.엠테라파마는 지난해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 파킨슨병 치료제 ‘MT101’의 임상 2상을 승인받았다. 이르면 연내, 늦어도 내년 초에는 임상에 들어갈 계획이다. 경쟁 약과 달리 파킨슨병과 관련한 두 가지 단백질을 동시에 표적으로 한다. 도파민 신경세포를 유지하는 널1을 활성화하고, 단백질 분해효소를 활용해 알파 시뉴클린 단백질을 제거하는 기전이다. 손 대표는 “글로벌 제약사들과 투자 논의를 활발히 진행 중”이라며 “2029년 또는 2030년에 FDA 허가를 받는 것이 목표”라고 말했다.엠테라파마는 다양한 유효성분으로 이뤄진 천연물 약으로 만성난치성 질환 치료의 패러다임을 바꾸는 게 목표다. 병의 여러 원인을 동시에 표적으로 하는 전략을 통해서다.천연물 약은 식물, 균류, 조류(藻類) 등의 조합으로 이뤄진 복합 혼합물로 만든 약이다. 한약이 대표적이다. 다만 1세대 천연물 약인 한약은 약물의 작용기전이 명확하지 않다. 엠테라파마는 대규모 임상과 약물의 기전 규명을 통해 차세대 천연물 신약을 개발하고 있다. FDA는 천연물 신약의 가능성을 보고 2004년 허가 가이드라인을 세워 400여 건의 임상을 승인했지만 판매 허가를 받은 약은 3개밖에 없다. 병리 효과를 내는 물질이 무엇인지 규명하기 어렵고 제품마다 동일한 성분함량
2024.08.19
애브비가 파킨슨병 치료제 개발사 미토키닌를 인수한다. 미토키닌은 미토콘드리아 기능장애를 개선하기 위해 'PINK1'을 활성화하는 화합물을 후보물질(파이프라인)로 보유하고 있다. 애브비는 미토키닌을 인수하기 위한 독점적 권리를 행사했다고 5일(현지시간) 밝혔다. 애브비는 2021년 3월 PINK1 활성화 물질의 개발 상황에 따라 미토키닌을 인수할 수 있는 권리를 확보했다. 애브비는 인수 절차가 마무리되는 시점에 미토키닌 주주들에게 총 1억1000만달러(약 1448억원)를 지급할 예정이다. 주주들은 향후 PINK1 활성화 파이프라인이 특정한 개발 단계별 목표(마일스톤)를 달성할 경우 최대 5억4500만달러(약 7374억원)를 추가로 받을 수 있다. 순매출에 대한 단계별 경상기술사용료(로열티)도 별도로 제공된다. 미토키닌의 파이프라인은 미토콘드리아의 기능이상을 복구하는 데 관여하는 PINK1을 선택적으로 활성화한다. 유전자 이상에 따른 PINK1의 비활성화는 파킨슨병을 유발하는 것으로 알려졌다. 미토키닌에 따르면 파킨슨병과 PINK1의 연관성은 오랫동안 인식돼 왔다. 하지만 파킨슨병 치료를 위한 뇌침투성 PINK1 활성화제를 개발하는 데 어려움을 겪어 왔다. 니콜라스 허츠 미토키닌 최고과학책임자(CSO)는 “전임상 결과 PINK1 활성화 화합물이 손상된 미토콘드리아에서 발견되는 PINK1의 활성을 선택적으로 향상시켰다”며 “이러한 접근성이 파킨슨병 환자에게 임상적 이점을 제공할 것을 믿는다”고 강조했다. 애브비 부사장은 “기존의 파킨슨병 치료는 증상을 완화할 수 있지만 질병의 진행을 막을 수는 없다”며 “이번 인수를 통해 신경과학 파이프라인을 확장하고 파킨슨병에 대한 잠재적인 치료 대안
2023.10.06
GC녹십자웰빙은 14일 엠테라파마와 암악액질 치료제 후보물질(GCWB204) 기술이전 및 공동개발 계약을 체결했다고 밝혔다.GC녹십자웰빙은 GCWB204의 물질, 제조 방법, 품질 관리 등 연구 기술을 엠테라파마에 이전한다. 엠테라파마는 GCWB204의 물질, 제조 및 품질 자료를 보완해 새로운 전략으로 후속 임상을 추진할 예정이다.암악액질은 암으로 인한 전신 쇠약증세다. GCWB204는 비소세포폐암 환자 대상 유럽 임상 2a상에서 1차 평가지표를 충족하지 못했다. 1차 지표로 설정된 ‘계단 오르는 힘(Stair climb power)’에 대해 통계적 유의성을 확보하지 못해서다. 다만 ‘삶의 질(QoL)’ 설문 평가에서는 8주차에 GCWB204 투여군이 위약군 대비 통계적으로 유의한 개선을 보였다.계약에 대한 세부내용은 비공개다. 향후 GCWB204 개발로 발생하는 기술사용료(로열티)는 양사가 배분한다.이번 계약으로 GCWB204의 개발이 탄력받을 것으로 GC녹십자웰빙 측은 기대하고 있다.엠테라파마 관계자는 “GCWB204의 시장성 및 가능성을 토대로 이번 계약을 체결하게 됐다”며 “향후 물질의 글로벌 진출을 가속화할 것”이라고 말했다.GC녹십자웰빙 관계자는 “천연물의약품 개발 경험이 많은 엠테라파마와의 전략적 협력으로 약물의 글로벌 진출 초석을 마련할 것”이라고 했다.이도희 기자 tuxi0123@hankyung.com
2022.12.14