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올해 노벨 생리의학상이 마이크로RNA(miRNA)를 발견한 과학자들에게 돌아가면서 관련 기술이 주목받고 있다.miRNA는 약 22개 염기서열로 이뤄진 짧은 리보핵산(RNA)으로 유전자의 발현 과정에서 전사 후 조절 인자를 하는 것으로 알려져 있다. 이 마이크로RNA가 과발현하거나 줄어듦으로써 특정 질병들이 발병하기도 해 miRNA를 조절해 질병을 치료하려는 연구가 제약업계에서 시도되고 있다.miRNA를 표적하는 약물로는 아직 주요 국가 허가당국의 승인을 받아 나온 사례가 없다. 국내에서는 바이오오케스트라가 miRNA에 기반한 알츠하이머치매 치료제를 개발 중이며, 바이오니아는 miRNA 라이브러리를 구축해 앞으로의 신약개발에 대비하고 있다, 바이오오케스트라, 세계에서 가장 먼저 miRNA 치료제 만드나바이오오케스트라는 miRNA 치료제 표적 후보물질로 국내외 통틀어 임상시험에 가장 먼저 진입할 수 있을 것으로 기대를 받는 기업이다. 영장류를 대상으로 독성시험을 수행했으며, 단기 결과는 오는 연말에, 장기 결과는 내년께엔 확인이 끝날 예정이다. 업계 관계자는 “내년 말에는 허가당국에 임상시험계획(IND)을 제출할 수 있는 수준의 데이터가 마련될 것으로 안다”고 말했다.바이오오케스트라의 선도 후보물질은 표적 miRNA를 저해하는 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)로 구성된 ‘BMD-001’이다. BMD-001의 표적은 우리 몸에 있는 2500개 miRNA 중 하나인 mRNA-485-3p다. 수만 개 유전자를 조절하는 miRNA인데, 알츠하이머치매 환자에게서 이 miRNA의 발현이 증가하는 것이 확인됐다.mRNA-485-3p가 증가할 경우 세포 속 ‘에너지 공장’ 역할을 하는 미토콘드리아 수가 줄어든다. 특히 뇌 속에서 면역세포
2024.10.14
2022년까지 버티던 바이오 벤처펀드도 올들어 확연히 줄어들었습니다. 내년엔 자금난에 처한 기업들이 증자에 나서면서 역대급 할인이 전망됩니다. 한경 긱스(Geeks)가 이알음 IMM인베스트먼트 상무로부터 2024년 바이오 벤처시장 전망을 들어봤습니다.내년 바이오 벤처투자 시장의 화두로 글로벌 기술이전과 밸류에이션 조정이 꼽혔다. 2021년의 '바이오 붐' 직후 불어닥친 투자 한파로 내년 바이오 시장에 옥석 가리기가 진행될 전망이다.IMM인베스트먼트에서 바이오 섹터 펀드를 운용하고 있는 이알음 상무는 "2021년 바이오 붐이 일면서 밸류에이션 부담은 생겼지만, 대규모 투자금이 유입된 덕분에 연구개발(R&D) 스케일이 글로벌 기술이전이 가능한 수준으로 올라왔다"며 "투자 한파를 견뎌 온 기업들도 내년엔 역대급 할인율로 증자에 나설 것"이라고 내다봤다.이 상무는 12일 한경 긱스와의 인터뷰에서 "연말부터 내년까지 K바이오 기업의 글로벌 기술이전 소식이 나올 것으로 예상한다"며 "제2의 '루닛' 같은 새로운 기업이 탄생할 것"으로 기대했다. 그러면서 "유전자 가위 기술, RNA 등 혁신 기술로 벤처 자금과 인재는 계속해서 흘러 들어갈 것"이라고 덧붙였다.서울대 약대 05학번인 이알음 상무는 증권사 애널리스트에서 벤처캐피털리스트로 변신한 경우다. 2015년 IMM인베스트먼트에 합류한 그는 2021년 전문성을 살려 개별 바이오 섹터펀드의 대표 펀드매니저가 됐다. 250억원씩 세 차례, 총 750억원 규모 펀드를 설정했다. 1호 펀드는 자금모집과 투자가 완료됐으며, 2호 펀드는 후속 투자 위주로 안전하게 진행 중이다. 역대급 할인 기대2021
2023.12.12
바이오오케스트라는 '2023 바이오 인터내셔널 컨벤션(바이오 USA)'에서 최고경영자인 류진협 박사가 발표를 진행한다고 7일 밝혔다. 회사는 류진협 대표의 기업 발표 외에도 글로벌 협력사들과 회의를 갖는다고 했다. 약물전달 플랫폼 기술에 관심을 보이는 미국 유럽 일본의 주요 글로벌 제약사들을 만날 계획이다. 바이오오케스트라는 뇌 특이적 약물전달시스템 'BDDS'와 리보핵산간섭(RNAi) 나노의약품 플랫폼(BTRiN)을 활용해, 퇴행성 뇌 질환 치료제 'BMD-001' 및 뇌 특정 유전자를 표적하는 짧은간섭RNA(siRNA) 프로그램을 개발했다고 전했다. 급성 알츠하이머 유발 영장류 모델에서 BMD-001의 약물 전달 및 질병 개선, siRNA 프로그램의 효율성 입증 등에 관련한 연구 결과를 발표한다. 이번 결과는 초기 영장류(NHP) 및 설치류 대상 연구와 일치한다고 했다. 바이오오케스트라는 내년 미국 식품의약국(FDA) 임상 신청을 위한 준비를 마칠 것으로 보고 있다. 류진협 대표는 "이번 연구 결과는 우리의 정맥주사 제제가 질병의 표적 유전자를 현저히 낮추고, 뇌에 광범위하게 분포한다는 사실을 입증한다"며 "이는 알츠하이머병 루게릭병 파킨슨병을 표적하는 BMD-001 개발에 힘을 더할 것"이라고 말했다. 루이스 오데아 바이오오케스트라 최고의학책임자(CMO)는 "우리는 퇴행성 뇌 질환의 병리와 관련된 후성유전학적 요인을 표적하는 플랫폼을 발전시키고 있다"며 "이번 연구는 뇌 질환과 장애의 RNAi 치료 잠재력에 대한 강력한 전임상 결과라고 확신한다"고 했다. 한민수 기자 hms@hankyung.com
2023.06.07
리제네론은 26일(현지시간) 짧은간섭리보핵산(siRNA) 치료제인 ‘ALN-APP’의 약효 가능성을 확인한 임상 1상 중간 결과를 발표했다. ALN-APP는 리제네론과 앨나일람파마슈티컬스가 알츠하이머병(AD) 및 뇌 아밀로이드혈관병증(CAA) 치료제로 개발 중인 신약후보물질이다. 아밀로이드전구체단백질(APP) 유전자를 표적하며 척수강에 투여한다. siRNA를 중추신경계(CNS)로 효과적으로 전달하기 위한 앨나일람의 ‘C16-siRNA’ 기술이 적용됐다. APP는 세크레카제 효소에 의해 분열하면서 아밀로이드베타가 된다. 아밀로이드베타는 알츠하이머병 환자의 뇌에서 공통적으로 발견되는 성분이다. 알츠하이머병의 원인으로 지목되고 있다. ALN-APP가 전달한 siRNA는 APP를 만드는 메신저RNA(mRNA)와 결합한다. 이를 통해 APP 생성을 막고, 아밀로이드베타도 줄어들 것으로 기대하고 있다. ALN-APP 1상은 초기 알츠하이머병 환자를 대상으로 진행 중이다. 임상 1상의 파트A는 20명의 환자를 세 단계의 용량 투여군(코호트)으로 나눠, ALN-APP 혹은 위약을 1회 투약한다. 중간 결과 안전성 및 내약성을 확인했다. ALN-APP와 APP mRNA의 결합 정도를 측정하는 생체표지자(바이오마커)인 sAPPα와 sAPPβ는 투여 용량에 비례해 감소했다. 각각 최대 84%와 90%까지 줄었다. 두 바이오마커의 감소율 중앙값은 모두 70% 이상이었다. 가장 높은 용량 투여군에서 감소율은 3개월 이상 지속됐다. 조지 얀코풀로스 리제네론 대표는 “뇌에서 질병을 일으키는 유전자를 침묵시킬 수 있다는 꿈같은 생각이 점점 현실에 가까워지고 있다”며 “APP의 생성을 막는 방식은 이미 형성된 아밀로이드베타를 제거하는 것과는 다른 방법”이라고 말했다. ALN-APP의 임상 1상 파트A는
2023.04.27