[커버스토리-part.1] RNA 시장 어떻게 성장하고 있을까

신종 코로나바이러스 감염증(코로나19)의 백신 개발 경쟁이 뜨겁다. 선두를 달리는 건 미국의 모더나와 화이자, 영국의 아스트라제네카다. 이중 모더나와 화이자는 mRNA를 이용한 백신을 개발하고 있다.
RNA를 이용한 치료제에는 크게 두 가지 방향이 있다. 모더나와 화이자가 개발 중인 mRNA 백신과 작은 RNA 조각을 이용해 잘못된 단백질의 발현을 막는 RNA 치료제다. RNA 치료제는 그간 저분자 의약품으로 해결하지 못했던 난치성 질환이 나 유전 질환을 치료할 수 있는 새로운 다크 호스로 떠오르고 있다. ‘이론적으로’ 돌연변 이 단백질 때문에 발생하는 모든 질병의 치료가 가능하기 때문이다.

◆연평균 7%대 성장세, 유니콘 기업 나올 가능성도 있어
미국 시장조사기관인 그랜드뷰리서치에 따 르면 RNA 치료제 시장은 연평균 7.5%씩 성 장해 2025년에는 18억1000만 달러(약 2조 1400억 원)에 이를 것으로 예상된다. RNA 치료제를 개발하는 상장기업의 시가총액은 94.2%나 증가했다.
최근 RNA 치료제와 관련한 기술이전도 꾸준히 이뤄지고 있다. 특히 10억 달러 이상의 메가딜도 10건 이상 체결됐다. 2017년에는 미국의 앨나일람이 비어바이오테크에게 B형 간염을 포함한 감염병 치료를 위한 RNA 치 료 플랫폼을 10억 달러에 기술이전을 했다. 2019년에는 미국의 아이오니스가 화이자와 바이오젠에게 각각 13억 달러, 10억 달러에 기술이전을 체결했다.
다국적 제약사들이 RNA 치료 기술에 관심 을 보이는 배경에는 바이오시밀러의 약진이 있다. 2010년 이후 매출을 이끌던 의약품들 의 특허가 대거 만료되고 있는 데다 키트루 다, 옵디보, 여보이와 같은 블록버스터급 항 암제가 더 개발될 가능성이 적다는 분석이 나오는 것도 RNA 치료제로 눈을 돌리고 있 는 요인으로 꼽힌다. 정신 올리패스 대표는 “RNA 치료제는 앞으로 가능성이 높은 시장 이다. RNA 치료제는 대체로 약가가 높고 적 응증의 범위가 넓어 다국적 제약사들이 투자 가치가 높다고 판단하고 있다”고 말했다.

◆세계적으로 431개 RNA 치료제 개발 중
제약사 분석회사인 파마인텔리전스에 따르 면 mRNA 백신을 포함해 세계적으로 431개 RNA 치료제가 개발되고 있다. 이 중 63%는 사전임상시험계획(pre-IND)을 신청한 상태 이며, 32%는 임상 1상 혹은 2상 단계에 있다. 3%는 임상 3상 단계에 있으며, 5개 약물이 시판 허가를 기다리고 있다.
지금까지 개발된 RNA 치료제는 대부분 희귀질환 치료제다. 미국 식품의약국(FDA)의 판매 허가를 받은 RNA 치료제는 미국 사렙타의 ‘엑손디스 51’, 아이오니스의 ‘스핀라자’, 앨나일람의 ‘온파트로’ 등 7개다. 엑손디스 51의 적응증은 근육 줄기세포의 재생능력에 문제가 생겨 근육이 약화되는 유전병 ‘뒤셴 근이영양증(DMD)’이다. 스핀라자는 퇴행성 신경질환인 척수성 근위축증(SMA), 온파트로는 말초신경병증인 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(hATTR) 치료제다.
이중 가장 상업적으로 성공을 거둔 건 스핀 라자다. 2016년 판매 승인을 받은 스핀라자 는 지난해까지 47억 달러의 누적 매출을 올 렸다. 온파트로는 2019년 한 해 동안 1억 5000만 달러 매출을 기록했지만, 2020년에 는 매출이 두 배 이상 뛸 것으로 예측된다.
RNA 치료제가 희귀질환에 집중해온 것은 RNA의 약가가 워낙 높고, 대다수의 희귀질환이 RNA 치료가 가능한 유전적 질병이기 때문이다. 실제 임상 3상을 진행 중인 21개의 RNA 치료 후보물질 중 18개가 희귀질환 치료제다.

◆일반 적응증으로 범위 넓혀
최근 RNA 치료제가 희귀질환에만 머물지 않고 근육질환, 심혈관질환 등 다양한 적응 증으로 범위를 넓히고 있다.
엑손디스 51을 필두로 근육질환 치료를 위한 큰 규모의 투자가 이뤄지고 있으며, 새로운 치료방법도 연구되고 있다.
미국의 어비디티 바이오사이언스와 다인테 라퓨틱스는 RNA 조각에 항체를, 영국의 펩 젠은 단백질을 붙여 약물의 흡수율을 높인 다. 콜레스테롤을 높이는 PCSK9 유전자의 발현을 막는 데에도 RNA 치료제가 쓰인다. 사노피, 리제네론, 암젠 등이 관련 약물을 개 발하고 있다.
그동안 RNA 치료제는 다른 약물을 도와주는 역할에 머물렀다. 그러나 최근 RNA 치료 제가 독자적인 치료제로서 자리매김하며 향후 10년간 큰 도약을 할 것으로 보인다. 박준현 올릭스 기업부설연구소 연구위원은 “최근 5년간 국내외에서 성공적이라고 평가할 만한 RNA 치료 후보물질의 임상 결과가 쏟아지고 있다”며 “이 흐름을 꾸준히 이어나가 는 것이 중요하다”라고 말했다. 10년의 암흑기를 벗어난 RNA 치료제가 어떻게 도약했 는지 <커버스토리 2>에서 알아보자.

최지원 기자 jwchoi@hankyung.com