이스라엘 갈메드테라퓨틱스는 지난 4일(현지시간) '아람콜' 공개(오픈라벨) 임상 3상에서 모든 지표에 대한 긍정적 결과를 확인했다고 밝혔다. 아람콜은 비알코올성 지방간염(NASH)의 먹는(경구용) 치료제로 개발되고 있다. 아람콜의 국내 판권은 삼일제약이 보유하고 있다.

갈메드는 현재 미국, 유럽 및 라틴 아메리카 200여개 기관에서 약 2000명의 환자를 대상으로 아람콜 NASH 3상을 진행 중이다. 이중맹검과 오픈라벨 시험이 병렬으로 이뤄지고 있다. 이 중 오픈라벨 시험의 전체 결과가 이번에 확보됐다. 지난해 5월 갈메드는 중간결과 발표에서 목표 달성을 확인했다며 이 시험을 종료했다.

오픈라벨 시험에는 157명의 NASH 환자가 치료기간(24주 48주 72주)별로 세 군에 무작위 배정됐다. 이들은 아람콜 300mg을 매일 2회 투여받았다.

평가지표는 크게 3가지가 활용됐다. 'NASH 임상연구네트워크(CRN)'에 따른 섬유증 단계, 치료 전 대비 섬유증 개선 평가, 인공지능(AI) 기반 병리 이미지 분석법인 'FibroNest'를 활용한 섬유증지표(FCS) 등이다.

아람콜은 이들 3가지 지표 모두에서 섬유증 개선을 보이는 피험자의 비율이 유의미하게 높았다고 했다. 치료 기간이 길어질수록 치료 효과가 더 컸다고 했다. 48주 이상 치료 후 NASH CRN 섬유증 단계는 환자의 39%, 섬유증 개선 평가는 61%에서 효과를 보였다.

또 48주차에 평균 FCS 점수가 기준선의 25% 이상 감소한 환자가 65%로 나타났다. 이에 따른 p값은 0.0001 미만이었다. 통상 p값이 0.05 미만이면 통계적 유의성을 확보했다고 평가한다. 약물 관련 이상반응(AE)으로 인한 치료 중단율은 4.5%였다.

알렌 바하라프 갈메드 최고경영자(CEO)는 "아람콜의 항섬유증 효과가 측정 지표 전반에 걸쳐 나타났다"며 "치료 기간이 길어질수록 효능 및 안전성이 개선됐다"고 말했다. 이어 "현재 미국 식품의약국(FDA)과 논의할 준비가 돼 있다"고 했다.

NASH는 간의 염증과 섬유화로 간경변증, 간암을 유발하는 질환이다. 아직 미국 식품의약국(FDA)에서 허가받은 의약품이 없다. 시장조사기관인 글로벌데이터는 세계 NASH 치료제 시장이 2026년 30조원에 이를 것으로 전망하고 있다.

아람콜 NASH 3상의 또 다른 시험인 이중맹검 임상도 현재 진행 중이다. 총 2000명의 환자 등록이 목표다. 당뇨병 전단계이거나 제2형 당뇨병이 있는 NASH 및 간 섬유증 환자가 포함된다. 이들은 아람콜 투여군 또는 위약군에 무작위 배정돼 72주 간 치료받는다. 갈메드는 여기서 확보한 결과까지 활용해 각국의 규제당국에 허가를 신청한다는 계획이다.

이도희 기자 tuxi0123@hankyung.com