남기연 큐리언트 대표 “Q702 혈액암 단독 요법 임상 연내 진입”
“Q702의 단독 요법으로 희귀 혈액암 대상 글로벌 임상 2상에 연내 진입할 예정입니다. 희귀암은 미국 식품의약국(FDA) 신속심사 대상으로도 지정될 것이라는 기대감이 높습니다.”

7일 남기연 큐리언트 대표는 본지와의 인터뷰에서 Q702 단독 요법 개발에 대한 구체적인 일정을 처음 공개했다. Q702는 AXL, MER, CSF1R 세 가지 타깃을 저해하는 항암제 신약 파이프라인이다. 단독 요법의 임상 2상은 혈액암의 일종인 조직구증식증(histiocytosis) 환자를 대상으로 한다.

조직구증식증 신약으로 개발하게 된 배경은 Q702 효능 중에서 CSF1R 억제 기능이 있다. 남 대표는 “CSF1R은 변이가 일어나면 아무 자극이 없어도 혼자 활성화 된다”며 “CSF1R을 억제하면 조직구증식증 치료가 되는 기전을 발견하면서 임상 착수 계획에 가속화가 붙었다”고 말했다.

Q702가 조직구증식증에 효과가 있을 것이란 기전은 미국 대형 종합병원에서 먼저 발견했다. 해당 종합병원은 미국 내에서 존스홉킨스 병원, 클리블랜드 클리닉, 매사추세츠 종합병원, UCSF 메디컬 센터, UCLA 메디컬 센터와 함께 최고의 병원에 선정된 기관이다. 암연구와 치료 분야는 세계 최고 수준이라는 평가를 받는다.

Q702 조직구증식증 임상 2상은 미국 종합병원에서 연구자 임상을 먼저 시행할 계획이다. 환자 모집도 수월할 것으로 예상된다. 남 대표는 “조직구증식증은 환자를 모집하기 어려울 만큼 환자가 적은 희귀암이다”며 “미국 대형병원에서 임상을 먼저 제안하고, 협업을 한다는 건 우리에겐 굉장한 기회다”고 말했다.

그는 “연구자 임상에서 이론처럼 효능이 확인될 경우 곧바로 스폰서 임상으로 전환될 수 있도록 디자인했다”며 “연구자 임상 데이터도 FDA에 신약 품목허가를 받을 때 제출 가능한 자료로 활용될 수 있다”고 했다.

조직구증식증은 희귀 혈액암의 일종이다. 진단이 어렵고 예후가 안 좋다. 세포의 특성에 따라 양성으로는 수지상세포 관련 질환군(랑게르한스세포 조직구증 포함)과 대식세포 관련 질환군(혈구포식림프조직구증 포함)이 대표적이다. 악성질환으로는 급성단핵구백혈병과 악성조직구증이 대표적인 질환이다.

조직구증식증은 주로 소아에게 발생하는 희귀질환인 만큼 FDA 신속승인에 대한 기대감이 높다. 남 대표는 “희귀암은 50여명 임상에서 나온 유효성 데이터만으로도 FDA 승인이 가능하다”며 “비록 시장 규모는 적어도 신약 품목허가에 성공한다면, 이를 시작으로 적응증을 하나씩 추가해 나가는 속도가 더 빨라지게 된다”고 강조했다.

Q702는 큐리언트가 2013년 독일 막스플랑크연구소 산하 중개연구기관 리드 디스커버리 센터(Lead Discovery Center)에서 들여온 물질이다. Q702에 업계가 주목하는 핵심 기전은 콜드튜머(Cold Tumor)를 공략하는 파이프라인이라는 점이다. 우리 몸의 면역이 암을 인지하고 살상할 수 있는 암세포는 핫튜머(hot tumor), 면역이 작동 못하는 암세포는 콜드튜머라고 부른다.

기존의 면역항암제는 핫튜머에서 단독으로 사용해도 어느 정도 치료 효과를 내지만, 콜드튜머 암에서는 거의 듣지 않는다. 현재 Q702은 항PD-1 면역항암제 키트루다와 병용요법으로 임상 1/2상을 진행 중이다. 오는 4월 미국암연구학회(AACR)에서 저용량 환자군에 대한 중간 데이터 발표가 있을 것으로 전망된다.

김유림 기자 youforest@hankyung.com