알지노믹스, 국제학회서 망막색소변성증 전임상 결과 발표
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대동물서 유효성·안전성 입증
알지노믹스는 미국 안과학회(ARVO)에서 망막색소변성증(Retinitis pigmentosa) 치료제 후보물질 'RZ-004'의 전임상 연구 결과를 발표했다고 3일 밝혔다.
ARVO는 1928년 설립된 세계 최대 규모 안과 학회다. 75개국 이상에서 1만명 이상의 회원을 보유하고 있다. 올해 학회는 미국 뉴올리언스에서 진행됐다.
알지노믹스는 전임상을 통해 RZ-004의 망막전위도(ERG)를 포함한 유효성을 입증했다고 전했다. 독성 및 안전성 시험도 마무리 단계에 있다. 연말 미국 식품의약국(FDA)에 임상 신청을 계획 중이다.
김지현 알지노믹스 책임연구원은 "이번 연구 결과는 대동물 질환모델에서도 안전성 및 유효성이 확인됐다는 데 의미가 있다"고 말했다.
이성욱 알지노믹스 대표는 "망막색소변성증은 현존하는 치료제가 거의 없어 미충족 수요가 매우 크다"며 "RZ-004에 대한 글로벌 제약사들의 관심도 커 책임감을 느낀다"고 했다. 이어 "빠른 임상적 검증을 통해 환자들에게 혁신적인 치료 기회를 제공하도록 최선을 다하겠다"고 덧붙였다.
한민수 기자 hms@hankyung.com
ARVO는 1928년 설립된 세계 최대 규모 안과 학회다. 75개국 이상에서 1만명 이상의 회원을 보유하고 있다. 올해 학회는 미국 뉴올리언스에서 진행됐다.
발표는 미국 루이빌대의 알카나 잘리감팔라(Archana Jalligampala) 박사가 맡았다. RZ-004가 표적하는 로돕신 변이 상염색체 우성 망막색소변성증의 동물모델 평가가 내용이었다. RZ-004는 돌연변이가 발생된 로돕신 리보핵산(RNA)를 제거하고, 정상 로돕신 유전자로 치환하는 RNA 편집 기전을 가진다. 최종 후보물질 도출 후 전임상 완료 단계에 있다.
알지노믹스는 전임상을 통해 RZ-004의 망막전위도(ERG)를 포함한 유효성을 입증했다고 전했다. 독성 및 안전성 시험도 마무리 단계에 있다. 연말 미국 식품의약국(FDA)에 임상 신청을 계획 중이다.
김지현 알지노믹스 책임연구원은 "이번 연구 결과는 대동물 질환모델에서도 안전성 및 유효성이 확인됐다는 데 의미가 있다"고 말했다.
한민수 기자 hms@hankyung.com