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중국이 물량기반조달(VBP)을 통해 특허가 만료된 의약품 60개에 대한 가격을 48% 낮췄다고 13일 밝혔다. 중국의 VBP 정책은 2018년 도입됐다. 가장 저렴한 가격으로 의약품을 제공하는 제약사에게 국공립 병원에 납품할 수 있는 기회를 제공한다. 입찰에 실패한 제약사들은 시장 비중이 작은 민간 병원에 납품하기 위해 경쟁해야 하는 상황이다. 중국 국영방송인 CCTV에 따르면 지난해 기준 VBP에 포함된 약품이 차지하는 중국 의약품 시장은 300억위안(약 5조8200억원) 규모다.이번 VBP에는 에자이의 간암 치료제 ‘렌비마’, 아스트라제네카의 고혈압 치료제 ‘셀로켄(토프롤 XL)’, 화이자의 신장암 치료제 ‘수텐’, 베링거인겔하임의 2세대 EGFR 폐암 치료제 ‘지오트립’, 로슈의 1세대 EGFR 폐암 치료제 ‘타세바’와 독감 치료제 ‘타미플루’, 길리어드사이언스의 항바이러스제 ‘베믈리디’, 노바티스의 항구토제 ‘조프란’과 호르몬제 ‘산도스타틴’ 등이 포함됐다. 인민일보에 따르면 렌비마 제네릭(복제약)의 평균 약가는 108위안(약 2만원)이지만, VBP를 통해 최종적으로 낙찰된 가격은 18위안(약 3500원)이었다. 6분의 1 정도로, 치료 주기당 약 8100위안(약 157만원)이 저렴하다. 이처럼 제네릭을 생산하는 제약사들이 값싼 가격으로 입찰하고 있기 때문에 경쟁은 매우 치열하다. 아스트라제네카의 위장약 ‘오메프라졸’의 경우 총 27개의 제약사가 입찰하기도 했다. 중국 의약품 시장에서 가장 큰 비중을 차지하고 있는 바이엘의 고혈압 치료제 ‘아달라트’와 일본 스미토모 제약의 항생제 ‘메로페넴’도 상황은 마찬가지
![中 60개 의약품 가격 48% 인하...AZ·화이자 손실 커[최지원의 바이오톡(talk)]](https://img.hankyung.com/photo/202207/01.30614667.3.jpg)
탈모 전문 치료제 개발 기업인 에피바이오텍이 12일 한국경제신문 주최로 열린 ‘2022 대한민국 바이오투자 콘퍼런스(KBIC 2022)’에서 줄기세포를 활용한 탈모치료제 'EPI-001'을 소개했다.EPI-001은 환자의 모낭을 채취해 분리한 모유두세포를 대량으로 배양한 뒤, 다시 환자에게 이식하는 치료제다. 연세대 약대에서 교수를 겸직하고 있는 성종혁 에피바이오텍 대표는 "오랜 연구를 통해 모유두세포를 고순도로 분리하고, 대량으로 배양하는 기술을 개발했다"며 "세포를 계속 배양(계대배양)시켜도 약효가 유지될 수 있는 조건 등에 대한 데이터를 확보하고 있다"고 말했다. 이날 공개한 동물실험 데이터에 따르면 쥐에 EPI-001을 주입하자, 그 부위에서만 국소적으로 모발이 나는 것을 확인했다. 돼지에서도 유사한 결과를 얻었다. EPI-001을 주입한 뒤 한 달이 지나자 모발 수가 40%, 모발 무게는 30% 가량 증가했다. EPI-001은 현재 전임상을 마친 단계로 연내 국내 임상 1상을 신청할 계획이다. 성 대표는 "현재는 환자의 모발을 활용해 치료제를 개발하고 있지만, 건강한 공여자의 모발을 활용하는 방법도 개발 중"이라고 했다. 모유두세포는 섬유아세포와 같이 피부에 있는 세포와 비교했을 때 비교적 면역 반응을 덜 일으키는 편이다. 면역세포를 활성화시키는 단백질이 상대적으로 적게 발현돼서다. 성 대표는 "배양 조건을 달리해 면역 활성화 단백질의 발현을 억제해 면역 반응을 크게 줄였다"며 "현재 특허를 출원한 상태"라고 설명했다.다른 사람의 모유두세포를 활용할 수 있다면 가격 경쟁력을 확보할 수 있다. 공여자의 모낭에서 분리한 모유두
mRNA(메신저 리보핵산) 치료제 개발 기업인 엠큐렉스가 12일 한국경제신문 주최로 열린 ‘2022 대한민국 바이오투자 콘퍼런스(KBIC 2022)’에서 회사의 중장기 전략을 소개했다. 엠큐렉스는 RNA 치료제 개발 기업인 올릭스의 자회사다. 이날 발표를 맡은 홍선우 엠큐렉스 대표 역시 올릭스 기업부설연구소장 출신이다. 홍 대표는 "올릭스에서 오랫동안 연구개발해 온 핵산 관련 기술과 엠큐렉스가 새롭게 개발한 mRNA 관련 기술을 결합해 치료제를 개발하고 있다"고 설명했다. 엠큐렉스가 강점으로 꼽는 기술은 'mRNA 최적화 기술'이다. mRNA는 단백질의 정보를 담고 있는 번역 부위(ORF)와 단백질 정보가 없는 비번역 부위로 구성돼 있다. 비번역 부위는 단백질의 정보는 없지만 단백질의 발현을 조절하는 역할을 한다.회사는 비번역 부위를 다양하게 설계해 단백질의 생성을 높일 수 있도록 최적화하는 기술을 보유하고 있다. 이날 공개한 데이터에 따르면 세포에서 실험한 결과, 최적화 과정을 거친 mRNA는 그렇지 않은 mRNA보다 20배 이상 단백질 발현량이 많았다.엠큐렉스의 또 다른 원천 기술은 '변형 뉴클레오시드' 기술이다. 외래 mRNA를 주입할 경우 체내에서는 선천성 면역반응이 일어난다. 더불어 mRNA 분해가 촉진되고 단백질을 발현시키는 번역 과정이 억제된다. 그만큼 약효가 떨어진다는 의미다. 이를 방지하기 위해서는 뉴클레오시드를 적절하게 변형시키는 기술이 필요하다. 코로나19 mRNA 백신을 개발한 화이자와 모더나는 특허로 보호되고 있는 'N1-메틸슈도유리딘' 기술을 활용했다. 엠큐렉스는 기존 특허를 침해하지 않으면서 mRNA의 분해와 번역 억제를 회피하
체세포 리프로그래밍을 활용해 세포 치료제를 개발하는 셀라퓨틱스바이오가 12일 한국경제신문 주최로 열린 ‘2022 대한민국 바이오투자 콘퍼런스(KBIC 2022)’에서 원천 기술을 소개했다.셀라퓨틱스바이오가 이용하는 체세포 리프로그래밍은 유도만능줄기세포(iPSC) 단계를 거치지 않고 체세포를 다른 유형의 세포로 바꿔주는 기술을 말한다. 이날 발표를 맡은 강성욱 부사장은 “전통적인 방법은 체세포를 유도만능줄기세포로 만든 다음, 다시 원하는 세포로 배양하는 방식”이라며 “매우 복잡하고 시간이 오래 걸려 의약품으로 만들기에 적합하지 않다”고 말했다.이날 소개한 셀라퓨틱스바이오의 체세포 리프로그래밍 공정은 크게 세 단계로 나뉜다. 우선 그 세포의 특성을 대변하는, 일종의 ‘지문’ 역할을 하는 후성유전체를 모두 제거한다. 이후 원하는 세포와 유사한 유전자 발현 패턴을 가질 수 있도록 세포신호조절 물질을 뿌려준다. 그리고 원하는 세포로 자라날 수 있도록 배양 환경을 조성해 준다. 세 단계의 리프로그래밍 공정을 거쳐 별아교세포 섬유아세포 성체줄기세포 등을 신경교세포 신경세포 갈색지방 심근세포 근육세포 췌장세포 등 다양한 세포로 변환할 수 있다고 했다. 강 부사장은 “각각의 공정은 특허를 출원한 상태”라며 “이 모든 과정을 20~30일 안에 마칠 수 있도록 기술을 개발하고 있다”고 전했다. 회사는 이를 기반으로 두 개의 파이프라인(후보물질)을 개발 중이다. 섬유아세포를 신경재생교세포로 리프로그래밍한 세포 치료제인 ‘CPB101’과 성체줄기세포가 재생기능을 갖도록 리프로그래밍한 ‘CBP201’이다.CPB101
“올해는 에스씨엠생명과학의 퀀텀점프 기간이 될 것입니다. 연구 단계에 있던 많은 파이프라인(후보물질)이 빠르게 임상을 진행하고 있고, 내년께 주요 결과들이 나올 예정입니다.”함동식 에스씨엠생명과학 상무는 12일 서울 드래곤시티에서 한국경제신문 주최로 열린 ‘2022 대한민국 바이오투자 콘퍼런스(KBIC 2022)’에서 이같이 말했다.줄기세포 치료제 개발 기업인 에스씨엠생명과학은 아토피피부염, 급성 췌장염 치료제 ‘SCM-AGH’를 개발하고 있다. 아토피피부염의 경우 내년 상반기 임상 1상, 급성 췌장염은 올 8월께 임상 2a상 데이터를 발표할 예정이다. 급성 췌장염 환자의 80%는 금방 증상이 괜찮아지지만, 20%의 환자는 심각한 장기 부전 증상을 보인다. 이 과정이 매우 빠르게 일어나기 때문에 3일 간 연달아 치료제를 투여해야 한다. 이에 따라 식품의약품안전처에서는 SCM-AGH의 임상에서 안전성을 매우 중요하게 봤다. 함 상무는 “수 주간 투여해야 할 약을 한 번에 투여하는 셈”으로 “아직까지 별다른 이상보고는 없다”고 강조했다. 현재 급성 췌장염 치료제는 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다. 회사는 임상 2상의 결과가 좋으면 임상 3상을 진행하며 조건부 품목허가를 받아 판매를 시작할 수 있을 것으로 보고 있다. 함 상무는 “계획대로 진행된다면 2025년 내에 시판이 가능할 것으로 기대하고 있다”고 말했다.에스씨엠생명과학은 줄기세포 치료제의 순도를 높이는 분리 기술을 원천 기술로 확보하고 있다. 분리 기술은 크게 농도구배원심분리법, 층분리배양법 등 두 가지 방법이 있다. 층분리배양법은 에스씨엠생명과학만이 보유하고 있는 원천
국내 최초의 엑소좀 치료제 임상이 시작될 전망이다.12일 서울 드래곤시티에서 한국경제신문 주최로 열린 ‘2022 대한민국 바이오투자 콘퍼런스(KBIC 2022)’에서 박재형 엑소스템텍 최고전략책임자(CSO)는 “퇴행성 관절염 치료제 ‘카티좀’의 국내 임상 1상이 연내 개시될 예정”이라고 밝혔다. 예정대로라면 국내에서는 최초 사례다.엑소스템텍은 줄기세포 유래 엑소좀을 이용해 치료제를 개발하는 기업이다. 엑소좀은 세포 내 작은 주머니(소포체)로, 모세포의 단백질을 포함하고 있다는 것이 특징이다. 모세포의 ‘아바타’인 셈이다. 이런 특성 때문에 최근 줄기세포의 유효물질을 포함하고 있는 엑소좀이 치료제로 개발되고 있다. 세포가 아니기 때문에 보관 및 유통이 용이하고, 다른 사람의 엑소좀을 주입해도 면역거부반응이 일어나지 않는다. 박 CSO는 “줄기세포가 퇴행성 관절염에 효과가 있다는 것은 많은 치료제와 연구를 통해 밝혀졌다”며 “줄기세포의 유효물질을 모두 가지고 있되 보관이 쉬운 엑소좀 치료제는 좀 더 시장성이 있을 것으로 기대한다”고 말했다. 이날 회사가 공개한 전임상 데이터에 따르면 관절염 동믈 모델에서 망가진 연골조직이 상당 부분 회복된 것을 확인했다. 또 골관절염의 손상 정도를 확인하는 수치(Mankin score) 역시 매우 낮아졌다. 회사는 카티좀의 후속으로 간섬유화 치료제인 ‘헤파토좀’을 개발 중이다. 박 CSO는 “내년께 헤파토좀의 임상 1·2a상을 개시할 예정”이라고 했다. 이날 발표에서는 종양 엑소좀 억제제 ‘EST-SFX-T’에 대한 임상 진행 상황도 소개됐다. EST-SFX-T는 암
“올해 바이오US부터 NK세포치료제 ‘CBT101’의 기술수출(LO)을 논의하고 있습니다. 항암 분야에서 상위 10위 안에 드는 글로벌 제약사가 큰 관심을 보이는 등 좋은 반응을 얻었습니다.”차바이오텍의 사업개발을 총괄하는 양은영 전무는 12일 서울 드래곤시티에서 한국경제신문 주최로 열린 ‘2022 대한민국 바이오투자 콘퍼런스(KBIC 2022)’에서 이같이 말했다.차바이오텍의 CBT101은 건강한 공여자로부터 분리한 NK세포를 이용한 재발성 교모세포종 세포치료제다. 8년 간 차병원 의료진이 연구자 임상을 진행했던 이력이 있는 후보물질(파이프라인)이다. 양 전무는 “CBT101은 연구자 임상에서 이미 탁월한 생존율을 확인했다”며 “임상에 참여한 재발성 교모세포종 환자의 평균 생존기간은 22.5개월이었으며, 8년간 생존하고 계신 환자도 있다”고 했다. 재발성 교모세포종은 치료제가 많지 않고 암 진행이 빨라 평균 생존 기간이 6~8개월 정도에 불과하다. 양 전무는 “재발성 교모세포종은 암 성장에 관여하는 바이오마커(생체표지자)가 알려져 있지 않은 콜드 튜머(Cold tumor)”라며 “뇌혈관장벽(BBB)을 통과해야 하고, 종양미세환경이 가장 확실한 암종으로 그간 많은 제약사들이 도전했지만 약물 개발에 성공하지 못한 분야”라고 설명했다. 그만큼 CBT101의 연구자 임상 결과가 고무적이란 설명이다. CBT101은 재발성 교모세포종 환자를 대상으로 올 3월 국내 임상 1상을 완료했고, 임상 2상을 준비하고 있는 단계다. 이날 발표에서 차바이오텍은 향후 2~3년간 집중적으로 개발할 파이프라인으로 CBT101 외에 ‘코드스템-DD’와 ‘코드스템-POI’를
미토콘드리아 치료제를 개발하는 파이안바이오테크놀로지가 12일 서울 드래곤시티에서 한국경제신문 주최로 열린 ‘2022 대한민국 바이오투자 콘퍼런스(KBIC 2022)’에서 개발 중인 치료제를 소개했다. 파이안바이오테크놀로지는 세포 내 에너지 공장으로 불리는 미토콘드리아를 이용해 치료제를 개발하는 기업이다. 미토콘드리아의 성능이 떨어지면 활성산소(ROS)가 발생하고 체내 염증 반응이 일어나게 된다. 파이안바이오는 탯줄에서 유래한 줄기세포로부터 분리·정제한 미토콘드리아를 치료제로 개발했다. 염증 반응을 치료하는 ‘미토테라피(마이토테라피)’로 기대하고 있다. 줄기세포 치료제처럼 건강한 미토콘드리아를 환자에게 주입하는 방식이다.이런 아이디어로 개발한 파이프라인(후보물질)이 다발성근염·피부근염을 적응증으로 하는 ‘PN-101’이다. 다발성근염과 피부근염은 일종의 자가면역질환이다. 근육에 과도한 염증이 발생한다. 스테로이드 치료제가 주로 처방되지만 부작용 때문에 장기 복용이 어렵다. 환자 중 3분의 1 가량은 치료에 반응하지 않는다. 한규범 파이안바이오 대표는 “염증억제 효능은 있지만 근본적인 치료가 아니기 때문에 약화된 근력을 회복시키는 데에는 한계가 있다”며 “PN-101은 근육 세포 내 활성산소를 낮추고 염증 반응에 관여하는 사이토카인의 분비를 억제하는 등 근본적인 치료가 가능하다”고 말했다. 현재 PN-101은 국내 임상 1·2a상을 진행 중이다. 총 18명의 환자를 대상으로 진행된다. 서울대병원, 한양대병원, 순천향대 부속 서울병원 등이 참여한다. 한 대표는 “비밀유지계약으로 이름을 밝힐
“전통적인 방법으로는 통증을 관장하는 이온 채널을 억제하기 어렵습니다. 유전자 치료제를 이용하면 아주 정밀한 타깃팅이 가능하기 때문에 효과적인 비마약성 진통제를 개발할 수 있습니다.”정신 올리패스 대표는 12일 서울 드래곤시티에서 한국경제신문 주최로 열린 ‘2022 대한민국 바이오투자 콘퍼런스(KBIC 2022)’에서 대표 파이프라인(후보물질)인 ‘OLP-1002’에 대해 이같이 소개했다.OLP-1002는 비마약성 진통제다. 세포 표면에 발현된 소듐(Na+) 이온 채널을 억제하는 리보핵산(RNA) 치료제다. 말초 신경에서 인지한 통증이 뇌까지 전달되려면 신호를 증폭시켜야 한다. 소듐 이온 채널은 ‘신호 증폭기’의 역할을 하는 단백질이다. 여러 종류의 소듐 이온 채널 중 가장 대표적인 채널은 'SCN9A' 유전자에 의해 발현된다. SCN9A에도 여러 종류가 있는데 그 중 강력한 진통을 일으키는 유전자는 ‘SCN9A/Nav1.7’이다. 정 대표는 “SCN9A 계열의 채널들은 대부분 유사한 구조를 가지고 있기 때문에, 기존의 전통적인 방법으로는 Nav1.7 소듐 이온 채널만 억제하기가 억제하기 쉽지 않다”며 “RNA를 이용한 치료제로는 정밀 표적이 가능하다”고 했다. 현재 OLP-1002는 호주에서 임상 2a상을 진행하고 있다. 이번 임상을 통해 말초 통증, 척추 통증에 가장 적합한 용량을 찾을 예정이다. 총 60~90명 환자를 대상으로 진행하고 있다.이날 발표한 임상 2a상 중간 결과에 따르면 1마이크로그램의 OLP-1002을 투여한 환자 5명의 통증 수준이 매우 낮아졌다. 'VAS' 통증 지수 기준으로 투여 후 14일 후 통증 수준이 65~85% 수준까지 떨어졌다. 정 대표는 “현재까지 나온 데이터
신약 개발 기업인 코넥스트가 11일 ‘2022 대한민국 바이오투자 콘퍼런스(KBIC 2022)’에서 콜라게네이즈 재조합 약물인 'CNT201'의 임상 계획을 밝혔다.이우종 코넥스트 대표는 "연내 미국 식품의약국(FDA)에 임상 1상을 신청해, 내년 상반기 첫 환자 투약을 목표하고 있다"고 말했다. 코넥스트가 개발한 CNT201은 콜라겐을 분해하는 효소인 콜라게네이즈 2종을 재조합한 약물이다. 손바닥 피부 아래 있는 근막이 섬유화되면서 두꺼워지고 손가락이 굽어지는 듀피트렌구축이 주요 적응증이다. 현재 미국의 바이오스펙시픽스가 개발한 콜라게네이즈 치료제인 지아플렉스(Xiaflex)가 주로 처방되고 있다.이 대표는 "지아플렉스는 전용 용제가 필요한 반면, CNT201은 주사용수를 용제로 사용할 수 있어 의료진의 편의성을 크게 높였다"며 "안전성의 측면에서도 재조합 대장균을 이용하기 때문에 동물성 원료를 사용하지 않아 안전성이 매우 높다"고 했다.현재 지아플렉스는 미국에서만 시판되고 있음에도 4억3000만달러(약 5600억원)의 매출을 내고 있다. 이 대표는 "2030년 미국 매출은 20억달러까지 성장할 것으로 보인다"며 "효능이나 편의성에서 충분히 경쟁력을 갖추고 있기 때문에, 성장하는 시장을 충분히 우리 것으로 확보할 수 있을 것"이라고 했다. 회사는 2028년께 미국에서 판매허가를 받을 수 있을 것으로 보고 있다. 회사는 이후 CNT201의 적응증을 셀룰라이트 페이로니병 등으로 확대할 계획이다. 셀룰라이트의 경우 피부 아래서 근육과 지방, 이를 구분하는 격막 등이 단단하게 뭉쳐버려 발생하는 질환이다. 혈액 순환을 방해해 심각한 부종을 일으킬 수 있다.
"신뢰할 수 있는 기업과 협력해 치료제의 성공 시기를 당기는 전략을 구사하고 있습니다. 우리의 투자 자본을 최소화하면서 수익은 극대화하는 전략입니다. 올해 설립한 위바이옴도 그 일환입니다."이형진 고바이오랩 본부장은 11일 열린 ‘2022 대한민국 바이오투자 콘퍼런스(KBIC 2022)’에서 고바이오랩의 사업 전략에 대해 이같이 말했다. 고바이오랩은 2014년 고광표 서울대 교수가 설립한 마이크로바이옴 신약개발 회사다. 현재 건선, 아토피피부염 등 피부 질환, 염증성장질환, 면역항암, 뇌질환 등 다양한 질환에 대한 마이크로바이옴 치료제를 개발하고 있다.연초 이마트와 합작투자해 건강기능식품 개발 기업인 위바이옴을 설립했다. 이 본부장은 "위바이옴 역시 핵심은 마이크로바이옴 기술"이라며 "신약 개발에 필요한 중요한 매출원이 될 수 있을 것"이라고 했다.회사의 사업 전략에 맞게 현재 고바이오랩은 염증성장질환 치료 후보물질인 'KBLP-006'을 한국콜마에 기술이전해 글로벌 임상 1상에 진입할 예정이며, 셀트리온과 과민성대장증후군 및 아토피피부염 치료제를 공동개발 중이다. 자체 개발한 파이프라인의 임상 시험도 순항 중이다. 특히 건선 치료제 'KBLP-001'은 미국 및 호주 등에서 다국가 임상 2상을 진행 중이다. 이 본부장은 "마이크로바이옴 치료제로서는 국내 최초로 미국 임상 2상에 진입했다"고 했다. 궤양성 대장염 치료제인 'KBLP-007' 역시 호주에서 임상 2상을 진행 중이다.이 본부장은 "현재 여러 파이프라인이 빠르게 임상을 진행 중이며, 1000억원 정도의 자본을 보유하고 있기 때문에 재무적으로도 안정적인 상황&qu
올해 펩트론의 주요 파이프라인(후보물질)인 'PT320'의 임상이 크게 진전될 전망이다. 장승구 펩트론 전무는 11일 열린 ‘2022 대한민국 바이오투자 콘퍼런스(KBIC 2022)’에서 "파킨슨병 대상 PT320의 국내 임상 2상은 현재 막바지 단계며, 알츠하이머 글로벌 임상은 연내 2상에 진입하게 될 것"이라고 말했다.펩트론이 개발 중인 PT320은 ‘GLP-1’ 기반의 펩타이드 치료제다. 기존의 퇴행성 뇌질환 치료제는 아밀로이드베타와 타우 단백질 등 병리 단백질을 표적으로 개발되고 있다. 하지만 GLP-1 치료제는 전혀 다른 기전이다. GLP-1은 당을 조절하는 데 관여하는 펩타이드 물질로, 당뇨병 치료제로 많이 사용되고 있다. 회사는 인슐린을 복구하는 기전이 뇌에서 염증을 줄이는 데 도움이 될 것으로 보고 있다. 앞서 미국 국립보건원(NIH)이 GLP-1이 뇌질환에 효과가 있다는 논문을 발표한 이후 많은 기업들이 개발에 뛰어들었다. 그러나 펩타이드 특성상 하루 이상 효과가 지속되기 어렵다는 한계가 있었다.펩트론은 NIH로부터 퇴행성뇌질환에 대한 GLP-1의 특허를 확보해, 약효지속형 약물인 PT320으로 개발하고 있다. 장 전무는 "펩타이드의 지속시간을 늘리는 스마트데포 기술을 이용해 1주 지속형, 2주 지속형 PT320를 개발하고 있다"고 설명했다. 펩트론이 개발한 스마트데포(SmartDepot) 기술은 펩타이드를 생분해성 고분자로 감싸는 기술이다. 생분해성 고분자로 둘러싸인 펩타이드는 천천히 체내로 방출돼 약효가 오래 지속된다. 회사는 초음파 노즐로 약물을 미세하고 고르게 분사해 작은 크기의 미립구를 만든다. 장 전무는 "펩타이드의 유일한 한계점이 체내에서 쉽게
에스알파테라퓨틱스가 11일 열린 ‘2022 대한민국 바이오투자 콘퍼런스(KBIC 2022)’에서 개발 중인 디지털 치료제를 소개했다.에스알파테라퓨틱스는 현재 근시, 면역학, 암성 악액질을 대상으로 하는 디지털 치료기기를 개발하고 있다. 'SAT-008'은 그 중 면역학에 해당하는 후보물질(파이프라인)이다. SAT-008은 웨어러블(착용형) 기기를 통해 사용자의 심박수 정보를 받은 뒤, 환자 맞춤형 기능 활동을 제공한다. 이치훈 에스알파테라퓨틱스 이사는 “면역반응을 높일 수 있도록 활동 방법, 시간 등을 제공하는 식”이라고 설명했다. 20대에서 40대까지 42명의 건강한 성인을 대상으로 SAT-008의 임상시험을 진행한 결과, 대조군과 비교해 항인플루엔자 중화항체 역가가 의미있게 증가하는 것을 확인했다. 또 SAT-008를 사용한 지 4주차, 12주차에 사이토카인의 양도 의미있게 증가했다. 에스알파테라퓨틱스의 또 다른 파이프라인인 'SAT-001'은 소아 근시를 위한 소프트웨어 의료기기(SaMD)다. 게임을 통해 치료 효과를 제공한다. 눈에 적절한 자극을 줌으로써 근시를 개선하거나 진행을 늦춘다. 이 이사는 “성인의 경우 개선효과가 더디기 때문에 소아만을 대상으로 한다”며 “현재 임상시험을 진행 중”이라고 했다.'SAT-003'은 암성 악액질 환자가 항암 치료를 버틸 수 있도록 근력을 증가시켜주는 역할을 한다. 암성 악액질은 종양으로 인해 체내 환경이 산성화되고 대사 장애가 발생하고, 근력이 떨어지는 등의 현상을 말한다. ‘쇠약증후군’이라고도 불린다. 전체 암 환자의 절반 이상이 악액질로 인해 삶의 질이 저하되고 치료율이 감소되고 있다. 그러나 이를 해
“글로벌 고혈압 환자가 11억명, 시장 규모는 30조원에 이르지만 대부분 약물 치료에 의존하고 있습니다. 이중 정상혈압에 도달하는 건 절반에 불과합니다. 저희가 개발한 심혈관계 의료기기는 고혈압 시장의 패러다임을 바꿀 것입니다.”박병화 칼로스메디칼 최고전략책임자(CSO)는 11일 ‘2022 대한민국 바이오투자 콘퍼런스(KBIC 2022)’에서 이같이 말했다.칼로스메디칼은 한독의 의료기기연구소로 시작해 2015년 분사(스핀오프)한 기업이다. 국내 최초로 신장신경차단술(RDN) 기반의 심혈관계질환 치료용 의료기기 ‘디넥스(DENEX)’를 개발하고 있다. 신장신경차단술은 고혈압 등 교감신경기능이 항진된 만성질환을 치료하는 시술이다. 신장동맥에 카테터를 삽입해 고주파에너지로 교감신경을 차단하는 시술이다. 신장 교감신경 기능이 활성화되면 신장에서 분비되는 효소인 레닌에서 안지오텐신, 알도스테론으로 이어지는 시스템(RAAS·renin-angiotensin-aldosterone system)을 활성화시킨다. RAAS가 활성화되면 혈관이 수축하고 혈류가 감소하는 등의 반응이 나타나 고혈압에 이르게 된다. RDN은 교감신경계를 둔하게 만들어 이 악순환을 끊어주는 역할을 한다. 박 CSO는 “최근 발표된 RDN 관련 임상 연구들에서 혈압 강하 효과와 지속성이 입증되고 있다”고 했다. 실제 올해 의학 국제학술지 ‘란셋’에 발표된 논문 결과에서는 RDN 시술을 한 지 24개월, 36개월 경과된 환자군을 가짜 시술 대조군과 비교했다. 그 결과 치료군에서 24시간 동안 평균 수축기 활동 혈압이 감소하는 것을 확인했다. 다른 연구에서는 이런 수축기 혈압 강하 효과는 약 3년간 지속되는 것을 확인했다.&nb
미용의료기기 개발 기업인 로즈랩이 11일 ‘2022 대한민국 바이오투자 콘퍼런스(KBIC 2022)’에서 개발 중인 차세대 바이오스티뮬레이터에 대해 발표했다. 이우성 로즈랩 대표는 "기존에는 없던 새로운 형태의 안면성형용 필러"라고 설명했다.로즈랩의 차세대 바이오스티뮬레이터 'RMPI2001'은 안면성형용 필러다. 피부 진피층의 콜라겐 생성을 유도한다. 기존의 필러는 콜라겐 히알루론산 칼슘 폴리카프로락톤(PCL) 등 다양한 물질을 이용해 볼륨이 부족한 부분을 채워주는 역할을 한다. 어떤 물질을 이용하든 입자의 크기가 25마이크로미터(㎛) 이하가 될 경우 체내 면역세포 중 하나인 대식세포에 의해 잡아 먹히게 된다. 이런 이유로 현재 상용화되고 있는 안면성형용 필러는 모두 25~50마이크로미터 크기의 입자로 구성돼 있다.이렇게 입자가 클 경우 부작용의 발생한 위험이 커진다. 입자의 크기 만큼 바늘의 크기도 커져 통증이 커진다. 또 진피층의 치밀한 구조를 통과하기 어렵기 때문에, 주로 진피층 아래 주입하게 된다. 이 경우 혈관 손상의 위험이 증가하게 된다. 심각한 경우 눈으로 가는 혈관을 막아 실명될 수도 있다.RMPI2001은 PCL을 이용하되 친수성을 가지는 합성 기술을 개발해 액상 형태로 개발했다. 입자의 크기는 1마이크로미터 미만으로 기존의 20분의 1 수준으로 줄였다. 이 대표는 "RMPI2001이 체내에 들어가면 서로 뭉쳐 있어 대식세포의 공격을 피할 수 있다"며 "입자의 크기가 작기 때문에 진피층의 주입도 가능하다"고 했다. 현재 RMPI2001은 전임상을 완료한 상태로 국내 임상 1상을 준비하고 있다. 이 대표는 "필러의 임상 데이터를 요구하지 않는
“올해부터 2년간 차례로 제품을 출시해 캐시카우(현금창출원)를 확보할 예정입니다. 올해는 돼지의 혈관을 이용한 창상피복재가 출시를 앞두고 있습니다.”정승교 티앤알바이오팹 전무는 11일 서울 드래곤시티에서 한국경제신문사 주최로 열린 ‘2022 대한민국 바이오투자 콘퍼런스(KBIC 2022)’에서 이같이 말했다. 기존 사업에서 확장한 신사업을 강화한다는 의미다. 올해는 창상피복재, 연말에는 이종 무세포동종진피(ADM), 내년에는 복합지혈제, 콜라겐 주입 제품을 차례로 출시할 계획이다. 첫 타자인 창상피복재는 재생에 특화된 VdECM(혈관유래세포외기질)을 함유하고 있다. VdECM은 돼지의 심장대동맥에서 면역 반응을 일으킬 수 있는 세포 DNA 바이러스 등을 제거하고 세포외기질(ECM) 성분만을 추출한 것이다. 콜라겐과 엘라스틴이 각각 절반씩 포함돼 있어 상처 치료에 탁월한 효과를 보인다는 설명이다. 정 전무는 “티앤알파이오팹이 보유하고 있는 탈세포화공정 기술로 불필요한 물질이 없는 순도 높은 제품을 생산할 수 있었다”고 말했다. 현재 개발 중인 이종 ADM의 경우 내·외과적 처치나 수술 시 손상된 인대와 근육 등을 보충할 수 있는 일종의 ‘콜라겐 막’으로 빠르게 성장하고 있는 시장이다. 2020년 기준 세계적으로 9조원대 시장을 형성하고 있으며, 연평균 성장률은 약 6% 수준이다.탁월한 탈세포화공정 기술을 가지고 있기 때문에, 이종(동물) ADM을 활용해도 충분한 효과를 발휘할 수 있다고 했다. 이종 ADM의 경우 공급 이슈가 없고 비교적 가격이 저렴하다는 장점이 있다고 전했다.정 전무는 “ECM을 활용한 제품들이 자금을 확보할 수 있는 캐시카우
“차세대 암 치료인 전위 암 치료법의 치료 가능성을 연내 임상을 통해 증명할 겁니다.”윤명근 필드큐어 대표는 11일 서울 드래곤시티에서 열린 ‘2022 대한민국 바이오투자 콘퍼런스(KBIC 2022)’에서 이와 같은 계획을 발표했다. 필드큐어는 난치암 치료를 위한 전기장 의료기기를 개발하는 기업이다. 병변 부위의 3차원 영상을 이용한 치료 소프트웨어와 의료기기 등을 통합한 전위 암 치료 통합 솔루션을 개발하고 있다. 암 전위 치료법은 암 환자에게 교류 전기장을 흘려주는 것이다. 이를 통해 암세포의 분열을 방해한다. 교모세포종 환자에서 항암 치료와 전위 암 치료를 함께 받는 경우, 5년 생존율이 1.5배 가량 높아지는 것이 임상시험을 통해 확인됐다. 이 병용요법은 미국 식품의약국(FDA)에서 승인받았다. 국내에서는 전위 암 치료의 임상을 진행한 사례는 아직 없다. 필드큐어는 췌장암 및 폐암 환자를 대상으로 탐색 임상시험을 계획하고 있다. 췌장암의 경우 빠르면 올해, 폐암은 내년 8월께 임상에 진입할 예정이다. 췌장암 대상 임상은 20명의 환자를 대상으로 전기장과 항암 치료의 병용, 단독 항암치료의 효과를 비교 분석할 계획이다. 회사의 전위 암 치료는 크게 세 가지로 구성된다. 체내 전기장의 분포를 확인할 수 있는 소프트웨어인 ‘치료계획시스템(TPS)’, 종양 치료용 전기장치료기, 전기장치료 검증시스템이다. 윤 대표는 “현재 전위 암 치료 시장을 독점하고 있는 미국의 노보큐어가 가진 단점을 모두 보완했다”고 강조했다. 노보큐어에서 개발한 치료법은 체내 전기장 분포를 계산할 수 없다는 한계가 있다고 했다. 즉 체내에 전
레이저 채혈기 개발 기업인 라메디텍이 진단 의료기기 시장에 출사표를 던졌다. 11일 서울 드래곤시티호텔에서 진행된 대한민국바이오콘퍼런스(KBIC)에서 장창욱 라메디텍 전무는 "현재 회사가 보유한 채혈용 레이저 기술을 진단까지 확대시킬 계획"이라고 밝혔다. 라메디텍은 의료용 레이저를 소형화할 수 있는 원천 기술을 보유한 회사다. 장 전무는 “대다수의 레이저 의료기기는 크고 비싸기 때문에 사용할 수 있는 기관이 한정적”이라며 “우리는 작고 저렴하면서도 고출력이 가능한 소형 의료기기를 제작할 수 있다”고 말했다. 이와 관련해 회사가 등록한 국내외 특허는 25건에 이른다.현재 라메디텍은 가정용·의료기관용 레이저 채혈기인 ‘핸디레이 시리즈’를 개발해 판매하고 있다. 자가진단이나 현장진단(POCT)에서 사용하는 바늘 침 대신 레이저로 미세한 홀을 만들어 혈액을 채취하는 방식의 의료기기다. 바늘 없이 채혈이 가능해, 당뇨 환자처럼 수시로 채혈해야 하는 환자의 수요가 많다. 휴대가 가능할 정도로 크기가 작다는 점, 바늘이 없는 만큼 통증이 적고 감염 문제가 없다는 점이 강점으로 꼽힌다. 의료기관용 레이저 채혈기의 경우 1회용 침을 사용하지 않기 때문에 장기적으로 봤을 때 유지 비용이 적은 것도 장점이다. 장 전무는 "의료기관에서 채혈이 많이 필요한 분야 중 하나는 진단"이라며 "향후 진단기술까지 사업을 확대해 매출을 끌어올릴 것"이라고 했다. 식품의약품안전처, 미국 식품의약국(FDA), 유럽 CE 인증을 획득해 안전성과 효능을 인정받았다. 장 전무는 “지난해 한국보건의료연구원으로부터 신의료기
독감 백신을 한 번 이상 접종한 경우 한 번도 맞지 않은 사람보다 알츠하이머 치매 발병 위험이 최대 40%까지 낮아진다는 연구 결과가 나왔다.미국 텍사스대 건강과학센터 연구진은 65세 이상 미국 성인 187만여 명의 데이터를 조사해 이 같은 결과를 밝혀냈다고 최근 발표했다. 독감 백신과 알츠하이머 치매 예방의 연관성을 조사한 연구 중 가장 큰 규모다. 이 연구 결과는 국제학술지 저널오브알츠하이머디지즈에 실렸다.연구진은 독감 백신을 한 번 이상 맞은 사람과 한 번도 맞지 않은 사람 93만5887명씩을 4년간 추적 관찰했다. 그 결과 접종군에서는 약 5.1%가, 미접종군에선 8.5%가 알츠하이머 치매에 걸렸다. 매년 꾸준히 독감 백신을 접종한 사람은 그렇지 않은 사람보다 알츠하이머 치매 발병 위험이 낮았다.이를 토대로 통계적으로 추산했더니 독감 백신 접종군에서 알츠하이머 치매가 발병할 가능성은 미접종군에 비해 40%가량 낮았다. 연구진은 독감 백신이 알츠하이머 치매의 발병을 막아준다는 것을 보여주는 결과라고 주장했다.연구진은 전신에 나타나는 면역 반응이 뇌에 영향을 미칠 수 있고, 결과적으로 알츠하이머 치매의 발병을 낮출 수 있다고 추정했다. 독감 바이러스에 감염됐을 때 간혹 신경학적 합병증이 나타나는 경우가 있는데, 연구진은 이런 현상이 독감 바이러스와 알츠하이머 치매 같은 뇌질환의 연관성을 보여준다고 봤다.논문에 따르면 쥐를 대상으로 한 앞선 연구들도 비슷한 결과를 보였다. 독감 바이러스에 감염된 쥐의 뇌를 관찰한 결과, 독감을 치료한 이후에도 뇌에서 지속적인 염증이 발생하는 것이 확인됐다. 또 독감 바이러스 감염 쥐에서 알츠하이머 치매의 원인으로 지
화이자가 메신저리보핵산(mRNA) 관련 기술 협력을 이어가고 있다. 6일(현지시간) 화이자는 영국 합성생물학 개발 기업인 터치라이트 제네틱스와 RNA 생산과 관련한 비독점 기술도입 계약을 체결했다. 이번 계약으로 터치라이트는 선급금과 임상 및 상업화 단계별기술료(마일스톤), 상업화 후 기술사용료(로열티)를 받게 된다. 구체적인 금액은 공개되지 않았다. 화이자는 이번 계약으로 터치라이트의 디옥시리보핵산(DNA) 생산 플랫폼 ‘dbDNA’를 사용하게 된다. mRNA를 생산하기 위해서는 mRNA의 주형이 되는 플라스미드 DNA(pDNA)가 필요하다. pDNA는 대개 대장균을 이용해서 합성하기 때문에, 생산성이 낮고 공정이 복잡한 것이 문제로 꼽히고 있다. 앨버트 불라 화이자 최고경영자(CEO)도 “새 mRNA 백신을 생산하는 데 약 100일이 걸리는데, 이 중 30일은 pDNA를 만드는 데 사용된다”고 언급했었다. dbDNA는 선형 이중가닥 DNA를 이용해 대장균 없이 DNA 제조가 가능한 기술이다. 대장균 대신 DNA 합성에 필요한 효소를 활용하고, 상대적으로 긴 DNA 합성이 가능하다. 생산 속도 역시 빠르다. 회사에 따르면 dbDNA를 이용하면 5일 이내에 DNA를 합성할 수 있다. 이는 대장균 방식보다 5배 가량 빠른 것이다. 터치라이트는 “대장균을 이용하는 것보다 제조 공간이 덜 필요하기 때문에 한 번에 생산할 수 있는 양도 많다”고 했다. 카렌 펄른 터치라이트 CEO는 “입력한 내용을 충실하게 복제하기 때문에 생물체를 이용할 때 발생할 수 있는 안전성 문제가 없다”며 “mRNA 시장이 커지고 있는 만큼 필수 기술이 될 것”이라고 말했다.터치라이트는 지난해 1억2500만달러를 조달했다. 이를 시설
![화이자, mRNA 관련 생산기술 연달아 도입[최지원의 바이오톡(talk)]](https://img.hankyung.com/photo/202207/01.30552783.3.jpg)
기업이 새로운 약물을 개발하면 어마어마한 매출을 올리게 된다. 동시에 치료법이 부재하거나 부족했던 환자에게 새로운 가능성을 열어줬다는 공공의 이득도 발생한다. 이 때문에 많은 신약 개발 기업이 정부로부터 지원을 받고 요구를 할 수 있는 ‘권리’를 갖게 된다. 하지만 이들에게 권리만 존재할까. 권리에 합당한 책임을 잊고 있는 것은 아닐까. 신약 개발 기업이 가져야 하는 막중한 책임에 대해 짚어본다.“The BUCK STOPS here!” 얼마 전 대한민국을 방문한 미국 대통령이 대한민국 대통령에게 준 선물에 새겨진 문구다. 미국 트루먼 대통령의 통치 철학이라고 회자되는 “모든 책임은 여기서 끝난다. 누구에게 미룰 수 없다”라는 의미라고 한다. 즉 모든 책임은 내가 진다는 결연한 의지의 표현이다.우리는 ‘자유와 권리에는 책임이 따른다’라는 말을 귀가 따갑게 듣고 자랐고 일상에서 늘 책임을 져야 하는 상황을 맞닥뜨리고 있다. 심리적으로 내가 누릴 수 있는 가벼움과 즐거움이 예상되는 ‘권리’보다 ‘책임’은 짊어져야 하는 무거움으로 받아들여지는 것이 일반적인 상식이다. 신약 개발에는 권리와 책임 모두 뒤따른다권리에는 책임이 뒤따르는 것이 당연한 상식이다. 권리를 주장할 때 여러 가지 형태로 표현되는 암묵적인 ‘약속’을 지켜야 하기 때문이다. 약속에는 당위적인 약속과 인위적인 약속이 있고 당위적인 약속은 모태적 당위성과 규범적 당위성으로 나눌 수 있다.인위적인 약속은 주로 필요에 의해 만든 법률이나 규정이 가장 명확한 예가 된다. 단지 남자로 태어났다는 것만으로 가부장적인 사회에서 무소불위의 권리
![[김선진의 바이오 뷰] 책임을 지다](https://img.hankyung.com/photo/202207/01.30499908.3.jpg)
최근 업계에 많이 알려진 모달리티인 프로탁(PROTAC)은 여전히 ‘핫’한 분야다. 리간드, 링커, E3 리가아제 등 3가지 요소로 구성돼 있기 때문에 다양한 변주가 가능해 후발 주자에게도 충분히 많은 기회가 있기 때문이다. 이번 호에서는 프로탁의 현 주소와 후발 주자들 중 주목할 만한 기업들을 소개한다.한국바이오협회의 바이오플러스와 글로벌 제약전시 브랜드 인터펙스의 협업으로 바이오-제약 유통체인(value chain)을 모두 아우르는 글로벌 제약-바이오 컨벤션(BIX 2022)이 8월 초에 열린다. 바이오협회의 초청으로 필자는 8월 3일 개최되는 연구개발(R&D) 부문 한 세션의 좌장을 맡게 됐다.요청받은 세션 주제는 ‘가장 핫한 항암기술인 표적항암제 프로탁(PROTAC) 기술과 CAR-T’다. 주최 측은 두 기술의 현황 공유, 현주소와 한계, 프로탁의 경우 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T)와 비교했을 때 효능(efficacy) 등을 다뤄주기를 바랐다. 어떤 내용을 다룰까 고민하다가 넉넉지 않은 시간 관계상 프로탁 하나에 집중하기로 정했다. 그리고 ‘글로벌 신약 개발: 표적단백질 분해기법과 분해억제기법, Target Product Degradation(TPD) and Target Product Upregulation(TPU)’이라는 제목을 잡았다. 단백질 분해와 분해억제를 이용한 신약 개발에 글로벌 제약사뿐만 아니라 국내 바이오텍과 투자사의 관심이 매우 높기 때문이다. ‘Undruggable’ 타깃 가능한 프로탁신약 개발에서 단백질 분해와 분해억제가 왜 떠오르는가. 세포에서는 끊임없이 다양한 일이 일어난다. 세포의 실질적인 일꾼인 단백질이 역할을 수행하고 복잡한 상호작용을 하면서 다양한 생명현상에 관여한다. 단백질의 양은 그
![[배진건의 바이오 산책] 단백질 품질관리가 프로탁의 목표다](https://img.hankyung.com/photo/202207/01.30499888.3.jpg)
일본 연구진이 알츠하이머의 원인으로 지목되는 ‘타우 단백질’을 제거할 수 있는 새로운 방법을 제시했다. 4일 과학계에 따르면 일본 국립양자과학기술연구소 연구진은 특정 유전자가 타우 올리고머를 제거하는 데 중요한 역할을 한다는 연구 결과를 발표했다. 타우 올리고머는 타우 단백질이 엉켜서 뭉쳐있는 상태로 알츠하이머 파킨슨병 등 퇴행성뇌질환 환자에게서 많이 보이는 현상이다. 일본 연구진이 국제학술지 ‘에이징 셀’ 6월 5일자에 발표한 논문에 따르면 ‘p62’ 수용체 단백질은 타우 올리고머에 선택적으로 유비퀴틴을 결합시켜 분해시킨다. 유비퀴틴은 일종의 ‘빨간 딱지’로, 유비퀴틴이 결합된 단백질은 세포 내 분해기관(리소좀)에 의해 제거된다. 연구진은 치매 쥐 모델을 이용해 p62의 기능을 확인했다. 치매 쥐의 일부에서 p62 유전자를 제거한 것이다. 유전자를 제거한 쥐의 뇌를 관찰하자 뇌에서 기억을 관장하는 해마, 신체의 호흡, 심장 박동 등을 조절하는 뇌간 등에서 타우 올리고머가 다량 발견됐다. 또 p62 제거 마우스의 뇌 자기공명영상(MRI)에서 해마가 퇴화되고 염증이 있는 것을 확인했다. 반면 p62를 제거하지 않은 치매 쥐 군에서는 타우 올리고머의 축적량이나 퇴화 수준이 상대적으로 낮았다. 연구진은 “이번 연구를 통해 p62가 뇌에서 타우 올리고머의 응집을 제거하고 축적을 방지함으로써 신경을 보호한다는 것을 확인했다”고 했다. 이번 연구를 주도한 오노 마이코 국립양자과학기술연구소 박사는 “타우 올리고머를 정확하게 표적하는 약물 개발에 있어 이번 연구가 도움이 될 것”이라고 말했다. 최근 많은
현재 코로나19 치료에 세계적으로 사용되고 있는 화이자의 코로나19 치료제 ‘팍스로비드’에 대한 내성 가능성이 제기됐다.최근 바이오 논문 사전 게재 사이트인 ‘바이오아카이브’에는 코로나19 바이러스가 팍스로비드의 주 성분인 ‘니트마트렐비르’에 대한 내성을 빠르게 획득하고 있다는 2개의 연구가 발표됐다. 벨기에 루뱅가톨릭대 연구진은 이달 초 시험관 환경에서 니트마트렐비르의 주요 타깃인 단백질(M PRO 프로테아제)이 약물에 노출되자, 특정 위치 3개에 돌연변이(50, 166, 167번 아미노산)가 나타나는 것을 확인했다.연구진은 바이러스의 절반을 죽이는 데 필요한 약물의 용량 역시 크게 늘었다고 밝혔다. 연구를 주도한 다크 조크만스 교수는 “약물에 대해 바이러스가 반응하는 감수성이 20배 이상 떨어졌다”고 했다.아담 고직 미국 리버사이드 캘리포니아대(UC리버사이드) 교수팀은 이런 돌연변이 중 일부는 이미 코로나19 바이러스에 감염된 사람들에게서 나타난다고 전했다. 연구진은 감염된 환자에게서 분리한 바이러스의 염기서열을 분석한 결과, 벨기에 연구진과 동일한 위치의 돌연변이 2개(166. 167번 아미노산)를 발견했다.고직 교수는 “이 돌연변이는 팍스로비드가 널리 사용되기 전에 발생했기 때문에 무작위로 발생했을 가능성이 있다”며 “하지만 그만큼 변이가 쉽게 일어나는 부위라는 의미로, 내성을 발생시키는 주요 부위일 수 있다”고 말했다.전문가들은 팍스로비드에 대한 내성이 나타나지 않은 것은 아직 약물을 복용한 사람의 절대적인 수가 적기 때문이라고 보고 있다.미국 식품의약국(FDA)은 지난해 12월 팍스로비드에 대한 긴급
일본 제약사 아스텔라스가 다시 한번 위기를 맞았다. 지난 26일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)은 아스텔라스가 개발 중인 폼페병 유전자 치료제 ‘AT845’에 대한 임상 1·2상을 보류한다고 발표했다. 임상 참여자 중 한 명에서 뇌와 척수 외부에 위치한 신경이 손상되는 말초신경병증(peripheral sensory neuropathy)이 나타났기 때문이다. AT845의 임상은 후기 발병 폼페병 환자 12명을 대상으로 진행됐으며, 모두 주사제로 한 번 투여받았다. 아스텔라스는 “FDA가 피험자에 대한 위험을 평가하기에 충분한 정보가 없으며, 최근 발생한 심각한 부작용에 대한 추가 정보가 필요하다고 알려왔다”고 했다. 이 부작용은 심각도는 경미했지만, 의학적으로 치료제와 중요한 연관성이 있을 수 있어 심각한 부작용으로 분류됐다.AT845의 적응증인 폼페병은 알파-글루코시다아제 유전자에 변이가 생겨 나타나는 유전질환이다. 알파-글루코시다아제는 간이나 근육에서 당과 관련된 대사 활동을 하는 효소다. 여기에 문제가 생기면 포도당 중합체인 글리코겐이 골격, 심장 근육 등 여러 조직에 축적되면서 조직의 기능을 손상시킨다. AT845는 아데노부속바이러스(AAV)로 체내에 정상 유전자를 도입해 폼페병을 치료하는 기전의 유전자 치료제다. 이번 임상 중단으로 아스텔라스의 유전자 치료제 후보물질이 모두 임상 및 개발을 중단하게 됐다. 회사는 지난해 ‘AT132’의 임상시험 중 4명의 환자가 간 기능 이상으로 사망하며 임상을 중단했다. AT132는 ‘X연관 근세관성 근병증(XLMTM)’ 치료 후보물질(파이프라인)로, AT845와 마찬가지로 아데노부속바이러스를 이용하는 유전자 치료제다. 아스
![日 아스텔라스, 폼페병 유전자 치료제마저 중단 위기[최지원의 바이오톡(talk)]](https://img.hankyung.com/photo/202206/01.30460044.3.jpg)
회사가 성장하기 위해서는 명확한 성과지표가 필요하다. 사업을 지속하거나 계획을 수정하는 등 중요한 결정을 할 때 근거가 되기 때문이다. 만약 성과지표가 잘못 설정되면 회사는 방향을 잃는다. 이번 호에서는 바이오업계에서 성과지표 때문에 되레 성장이 저해될 수 있는 사례를 살펴봤다.영국의 식민지였던 인도에서는 코브라가 사람을 물어 죽이는 일이 빈번했다. 총독부는 코브라를 없애는 묘안을 냈다. 코브라 머리를 잘라오면 그 숫자만큼 돈으로 보상하는 것이었다.처음에는 이 정책이 성공적인 듯 보였다. 잡아오는 코브라 수가 점차 증가했기 때문이다. 총독부는 혐오스러운 뱀이 조만간 사라지리라 기대했다. 그러나 정책을 실시한 지 1년이 지나고 2년이 지나도 잡아오는 코브라 수가 줄어들기는커녕 더욱 증가했다.이상하게 생각한 총독부가 그 이유를 알아보니 사람들이 처음에는 코브라를 잡기 위해 집 주위는 물론 들과 산을 열심히 헤맸지만 나중에는 집집마다 우리를 만들어서 코브라를 키우고 그것들을 잡아서 보상을 받고 있었다. 총독부는 할 수 없이 코브라 제거 정책을 포기했다. 그러자 사람들은 집에서 키우던 뱀을 모두 내다버렸고, 코브라 수는 정책을 펼치기 전보다 오히려 수십 배로 증가했다.성과를 측정하려는 목적이 명백하지만, 오히려 성과지표 때문에, 대상자의 행동이 왜곡되어 목표 도달이 어려워지는 것을 ‘코브라 효과(cobra effect)’라고 한다. 바이오업계에도 이런 코브라 효과로 인해 성장이 저해되는 경우가 있다. 사례 1 최근 시장의 관심을 받던 대어급 바이오 회사들이 상장 문턱을 넘지 못하면서 ‘이러다가 바이오산업의 성장 기반이 무너질
![[원포인트 제약 마케팅] 그때는 맞고, 지금은 틀리다? 바이오업계의 코브라 효과](https://img.hankyung.com/photo/202205/01.30311448.3.jpg)
최근 FDA 승인을 목표로 하는 국내 바이오 기업이 늘고 있습니다. 미국이 가장 큰 의약품 시장이기도 하지만, FDA가 어떤 규제기관보다 공신력이 있는 규제기관이기 때문이죠. 하지만 그런 FDA에도 ‘승인 트렌드’가 있습니다. 최근 승인된 약물의 임상 설계에 어떤 특징이 있는지 살펴봤습니다.국내 주요 바이오 기업의 해외 기술수출이 증가하며 덩달아 다국가 임상도 늘고 있습니다. 식품의약품안전처가 발표한 자료에 따르면 2020년 제약사 임상 중 58%는 다국가 임상을 진행 중입니다. 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 목표로 하는 기업이 늘어나면서 다국가 임상 비율 역시 늘고 있다고 볼 수 있습니다.신약 개발에도 일종의 ‘트렌드’가 있듯이 FDA의 승인에도 트렌드가 있습니다. 최근 FDA의 승인 현황을 분석한 논문이 발표됐습니다. FDA가 어떤 제도를 활용해 약물을 승인했고, FDA의 선택을 받은 약물의 임상 설계는 어떤 특징을 가지고 있는지 분석했습니다.FDA 특별 승인 트랙 통한 승인 절반 이상지난 5월 17일 아론 캐셀하임 미국 하버드대 의대 교수팀은 국제학술지 <자마 네트워크>에 2020년 FDA 승인 약물의 임상을 분석한 결과를 발표했습니다. 우선 주요 수치부터 확인하자면, 2020년 승인된 약물 수는 49개입니다. 지난 30년간 한 해 승인한 약물 수로는 1996년(60개), 2018년(59개)에 이어 3위입니다. 그만큼 많은 약물이 개발되고 있다고 볼 수도 있지만, FDA의 허가 기준이 조금은 느슨해졌다는 의미이기도 합니다.후자를 뒷받침하는 수치들이 있습니다. FDA의 특별 승인 트랙을 이용한 약물은 73.5%(39개)였습니다. 현재 FDA에는 우선심사(priority review), 가속승인(accelerated approval), 패스트트랙(fast track
![[과학에서 산업찾기] 특별 승인 트랙, 대리지표 사용 늘어… FDA 승인 근거 약해졌다](https://img.hankyung.com/photo/202205/01.30180549.3.jpg)
심방세동은 여러 심혈관 질환의 위험성을 높인다. 한국전자통신연구원(ETRI)은 심방세동을 분석해 부정맥 위험을 사전에 확인할 수 있는 검출 기술을 개발하고 있다.심혈관 질환은 세계적으로 많은 사람이 앓는 대표적인 질환이다. 대다수의 심혈관 질환은 심방세동 증상을 동반한다. 미국 질병통제예방센터(CDC)에 따르면 2019년 심방세동에 의해 사망한 사람은 2만6535명이며, 간접적으로 영향을 미친 경우까지 포함하면 18만3321명에 이른다. CDC는 2030년경에는 미국에서 1210만 명이 심방세동 증상을 보일 것이라고 예측했다.심전도 신호 분석에 사용되는 기계학습의 한계심방세동이 위험한 이유는 여러 질환에 대한 위험성을 높이기 때문이다. 우선 심방세동은 허혈성 뇌졸중 위험을 약 5배 증가시킨다. 심방세동의 합병증으로 인한 뇌졸중은 다른 기저 원인이 있는 뇌졸중보다 더 예후가 좋지 않다고 알려져 있다.뇌졸중은 혈전이나 혈관 내벽에 있는 플라크라는 지방 침착물에 의해 혈류가 차단될 때 발생한다. 매년 미국에서는 뇌졸중 환자 중 심방세동을 1차 진단으로 입원하는 경우가 45만4000건 이상 발생하고 있다.또 심방세동은 심장 부정맥의 가장 흔한 유형으로 꼽힌다. 부정맥은 심장이 너무 느리거나, 너무 빠르거나, 혹은 불규칙적으로 뛰는 경우다. 심방세동이 있는 경우 심장 상부(두 개의 심방)의 박동이 불규칙하고, 혈액이 심방에서 심장의 하부(두 개의 심실)로 원활하게 흐르지 않게 된다. 심방세동은 짧은 에피소드에서 발생할 수도 있고 영구적인 상태로 남을 수도 있다. 때문에 심혈관 질환을 예방하기 위해서는 심방세동을 분석해 위험성을 미리 인지하는 것이 중요하다. 현재 심방세동
![[스마트 바이오] 딥러닝을 활용한 부정맥 검출 기술 개발](https://img.hankyung.com/photo/202205/01.30310879.3.jpg)
미국 머크(MSD)가 차세대 폐렴구균 백신 ‘V116’의 임상 1·2상 결과를 21일(현지시간) 발표했다.V116은 현재 허가된 백신에 포함되지 않는 8개의 박테리아 균주(혈청형)를 더했다. 그만큼 다양한 폐렴구균에 대한 예방이 가능하다는 의미다. MSD는 V116이 포함하는 총 21개의 혈청형이 65세 이상 폐렴 환자가 보유한 폐렴구균의 85%를 예방할 수 있다고 했다. 임상 1·2상은 18~49세(1상, 90명), 50세 이상(2상, 508명)의 폐렴구균 백신 경험이 없는 성인을 대상으로 진행됐다. 그 결과 두 집단에서 모두 1차 면역원성 목표를 충족했으며, 현재 폐렴구균 백신으로 많이 사용되는 '뉴모박스 23'(pneumovax 23·PPSV23)과 유사한 안전성과 내약성을 보였다. 면역원성 평가에는 옵소닌식세포활성(OPA)와 중화항체기하역가(GMT)가 사용됐다. MSD는 임상 2상에서 V116이 뉴모박스 23과 동일한 혈청형에 대해서는 유사한 면역반응을 보였으며, V116에만 포함된 8개의 혈청형에 대해서는 더 높은 면역반응을 유도했다고 설명했다. V116은 연초 미국 식품의약국(FDA)으로부터 18세 이상을 대상으로 한 침습성 폐렴구균(IPD), 폐렴구균성 폐렴에 대해 혁신치료제로 지정됐다. IPD의 경우 균혈증 및 뇌수막염과 같은 심각한 감염질환을 유발할 수 있어 예방이 중요하다. 엘리아브 바 MSD 글로벌 임상개발책임자는 “V116은 현재 미국에서 65세 이상의 침습성 폐렴구균 질환의 85%를 차지하는 혈청형을 포함하고 있다”며 “지금까지 허가된 어떤 폐렴구균 백신에도 포함되지 않은 8개의 혈청형은 이 질병 원인의 30%를 차지한다”고 말했다.MSD는 이번 임상 결과를 토대로 내달 임상 3상을 진행할 계획이다.&
인공지능(AI)은 신약 개발의 후보를 발굴하는 데 사용되며 개발 시간을 크게 단축시키고 있다. 신약 개발에 사용되는 AI 모델은 여러 가지가 있으며, 각각의 장단점이 있다. 신약 개발 현장에서 주로 사용하는 모델과 특장점을 알아봤다.인공지능(AI·Artificial Intelligence)은 인간의 뇌와 사고방식을 모방해 인간과 유사한 수준으로, 혹은 더 복잡한 일을 처리할 수 있는 시스템을 의미한다. AI를 구현하는 여러 방법론이 개발되어 왔으며, 특히 최근에 주목받고 있는 딥러닝(Deep Learning)은 기존 인공신경망(ANN·Artifical Neural Network)의 한계를 극복한 알고리즘 개발, 학습 데이터의 축적, 신경망 계산에 적합한 그래픽카드의 발전 등을 통해 비약적인 기술의 진보를 이뤘다.ANN은 MLP(Multilayer Perceptron) 네트워크, RNN(Recurrent Neural Network) 및 CNN(Convolutional Neural Network)을 비롯한 다양한 유형을 포함하고 있다. 합성 가능한 신약 후보 발굴하는 AI최근 들어 AI 기술이 신약 개발에 적용되고 있고, 그 결과로 지난해 11월 AI 신약 개발 기업 인실리코메디슨(Insilico Medicine)이 개발한 폐섬유화증 치료제 후보물질이 첫 임상시험에 돌입했다. 코로나19 치료제 개발에도 AI 기술이 적용된 사례들이 보고됐다.베네볼런트 AI(Benevolent AI)는 관절염 치료제로 사용 중이던 바리시티닙(Baricitinib)이 코로나 바이러스의 세포 내 진입도 저해할 수 있음을 AI 기술로 예측하고, 임상을 거쳐 미국 식품의약국(FDA)으로부터 코로나19 단독 치료제로 승인받았다.이외에도 화이자, 머크, 얀센과 같은 글로벌 제약사들은 AI 업체들과 협업을 통해 다양한 적응증에 대한 치료제 개발에 AI를 적극적으로 활용하고 있다.일반적인 신약 개발은 10년 이상의
![[Drug Science] 신약 개발의 판도를 바꾸는 AI 기술](https://img.hankyung.com/photo/202205/01.30311027.3.jpg)
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