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100달러(약 13만원)에 유전자 전체를 분석할 수 있는 시대가 올까. 미국의 얼티마 제노믹스는 미국 플로리다에서 지난 6일부터 나흘간 열린 유전체 분야 국제학회인 'AGBT' 정기 총회에서 이같은 기술이 가능하다고 밝혔다. 현재 세계 유전자 분석 시장은 일루미나가 80% 이상을 독점하고 있는 상황이다. 일루미나를 포함해 대다수의 유전자 분석 기업은 ‘염기서열결정법(sequencing by synthesis)’ 방식을 이용한다. DNA를 짧은 조각으로 나눈 뒤, 작은 구슬(비드)에 장착시킨다. 이후 DNA 조각에 서로 다른 빛이 나는 4개의 염기를 상보적으로 결합시킨다. 이를 카메라로 기록한 뒤 발광하는 빛을 분석하면 DNA 서열을 알 수 있다. 이런 방식은 DNA를 병렬로 분석할 수 있어 소요 시간을 크게 줄일 수 있다는 장점이 있다.얼티마가 가격 경쟁력을 가질 수 있는 기술적 차별점은 크게 두 가지다. 먼저 DNA 조각이 든 비드를 얇고 균일하게 분사시키는 기술이다. 둥근 실리콘 웨이퍼에 DNA 비드를 분사시킨 뒤 웨이퍼를 회전시킨다. DNA 비드가 얇게 퍼지게 되면 분석에 필요한 여러 시약의 양이 줄어든다는 설명이다. 또 카메라가 앞뒤로 움직이는 대신 마치 CD처럼 나선형으로 움직이는 것도 특징이다. 이는 시각화(이미징)를 통한 DNA 분석 속도를 높인다.두 번째 차별점은 빛을 내는 태그를 일부 염기들에만 장착했다. 구체적인 알고리즘을 밝히지는 않았지만 얼티마는 모든 염기가 아닌 일부 염기만으로도 정확한 DNA 분석이 가능하다고 했다. 얼티마는 매사추세츠공대(MIT) 및 하버드대 브로드연구소 연구진과 함께 회사의 유전자 분석 시스템을 실험했다. 그 결과를 지난 3일 논문 사전 게재 사이트인 ‘
인게니움은 2020년 한국생명공학연구원에서 출자한 기업이다. 수십 년간 NK세포를 연구해온 최인표 박사팀의 기술을 이전받았다.지난 5월 9일 국내 바이오 기업 인게니움이 불응성 급성골수성백혈병(AML) 환자를 대상으로 ‘IGNK001’의 임상 2상 시험계획(IND)을 식품의약품안전처에 제출했다. IGNK001은 기억 NK세포로, 일반 NK세포보다 암세포 공격력이 뛰어나다는 것이 회사의 설명이다. 인게니움은 올해 하반기 임상 2상을 시작해 2025년께 조건부 허가를 받는 것이 목표다. 약 20년간 한국생명공학연구원에서 NK세포를 연구하고, IGNK001을 발굴한 최인표 인게니움 최고연구책임자(CSO)에게 IGNK001의 효능과 기전에 대해 물었다.Q. 기억 NK세포는 낯선 개념이다. 면역세포의 기억반응(memory response)은 주로 T세포에서 일어난다고 알고 있는데, NK세포의 기억반응은 T세포와 어떻게 다른가.A. 기억 NK세포의 존재가 처음 제시된 것은 2006년이었다. 국제학술지 <네이처 면역학>에 B세포와 T세포를 모두 제거한 생쥐가 기억반응을 보인다는 연구 결과가 발표됐다. 연구진은 기억반응을 일으킨 주체가 NK세포라고 주장했지만, 당시 학계에서는 받아들여지지 않았다. 하지만 이후 유사한 연구 결과들이 나오며 NK세포에도 기억반응이 있다는 사실이 조금씩 알려지기 시작했다.NK세포의 기억반응도 기본적인 메커니즘은 T세포와 유사하다. 특정 항원에 한 번 노출됐던 NK세포는 두 번째 노출에서는 더 빠르게 활성화되며 면역반응이 더 오래 지속된다. 다른 점은 항원에 대한 선택성이 떨어진다는 점이다. T세포의 경우 항원과 결합하는 TCR 수용체를 가진 T세포만 효과기 세포가 되고, 기억 T세포가 된다. 반
![[파이프라인 집중분석] 인게니움 ‘IGNK001’](https://img.hankyung.com/photo/202205/01.30178599.3.jpg)
세계적으로 비만 환자가 증가하고 있다. 세계비만연맹은 2030년까지 세계 비만 인구가 10억명을 넘어설 것으로 예상했다. 비만 환자를 치료하기 위한 식욕 억제제 약물이 존재하지만, 안전성의 문제로 장기간 복용은 어렵다. 그런데 최근 미국 연구진이 쥐에서 음식 섭취를 절반으로 줄이는 물질을 발견했다. 미국 베일러대 의대, 스탠포드대 의대 공동 연구진은 운동을 한 뒤 혈액에 다량으로 존재하는 물질인 ‘Lac-Phe’가 식욕을 억제하고 비만을 감소시키는 것을 쥐에서 확인했다. 이 연구는 국제학술지 ‘네이처’ 15일자에 발표됐다.연구진은 트레드밀에서 운동을 마친 쥐의 혈장을 분리해 분석한 결과, 가장 많이 생성된 대사산물이 Lac-Phe라는 것을 확인했다. 이 물질은 운동을 하면 만들어지는 젖산과 아미노산 중 하나인 페닐알라닌으로부터 합성된다. 합성 과정에는 여러 효소가 관여한다.연구진은 고지방식을 하는 비만 쥐에게 고용량의 Lac-Phe를 투여하자 대조군에 비해 12시간 동안 음식 섭취량이 50% 감소하는 것을 확인했다. 쥐의 움직임이나 에너지 소비량은 동일했다. 10일간 쥐의 섭식을 관찰한 결과 Lac-Phe를 투여한 쥐는 음식 섭취량이 적어 지방량이 감소했고, 포도당에 대한 내성도 개선됐다. 포도당 내성은 생체에서 포도당을 처리하는 능력으로 인슐린이 관여한다. 포도당 내성이 생길 경우 인슐린 분비에 문제가 생겨 당뇨 등의 질환이 발생할 수 있다.연구진은 Lac-Phe의 효과를 좀 더 정확히 알아보기 위해, 이 물질을 생성하는 데 관여하는 효소 ‘CNDP2’를 제거한 쥐를 제작했다. CNDP2 제거 쥐는 같은 양의 운동을 해도 정상 쥐보다 체중이 적게 감소하는 것을 확
화이자가 ‘통 큰’ 투자를 했다. 미국 바이오텍 드렌바이오는 15일 화이자로부터 6500만달러(약 840억원) 규모의 투자를 받았다고 밝혔다. 화이자의 투자로 드렌바이오는 총 1억5600만달러 이상의 자본을 조달하는 데 성공했다. 화이자는 이번 투자와 별개로 연초 드렌바이오와의 이중항체 항암제 공동개발 계약을 체결했다. 2500만달러의 선지급금을 포함해 총 10억달러(약 1조2900억원) 규모의 계약이다. 네나드 토마세비치 드렌바이오 CEO는 “이번에 조달한 자금을 연내 진입할 예정인 ‘DR-01’의 임상시험, 이중항체 플랫폼의 고도화 등 두 가지에 사용할 계획”이라고 말했다. 드렌바이오는 이중항체 개발 플랫폼을 보유한 기업이다. ‘표적 골수세포 인게이저(targeted myeloid engager)’ 플랫폼은 화이자가 드렌바이오의 가치를 높게 산 이유로 평가받고 있다. 이 플랫폼은 골수세포(myeloid cell)와 종양 세포에 각각 결합하는 이중항체를 만드는 기술이다. 대부분의 면역항암제는 T세포와 NK세포 등을 표적으로 하지만, 드렌바이오는 골수세포를 대상으로 한다는 점에서 차별점을 가진다. 골수세포는 이중항체와 결합해 활성화되고, 여러 사이토카인을 분비한다. 분비된 사이토카인은 종양 관련 대식세포(TAM·Tumor Associated Macrophage), 골수 유래 억제세포(MDSC·Myeloid-Derived Suppressor Cells)를 재프로그래밍한다. TAM은 고형암에 많이 존재하는 면역세포로 종양의 증식을 촉진한다. 표면에 PD-L1을 발현시켜 T세포의 기능을 억제한다고도 알려져 있다. 즉 드렌바이오의 이중항체는 종양에 대한 면역을 억제하는 TAM을 재프로그래밍해 종양 세포의 사멸을 돕는다. 또
![화이자가 1조원 베팅한 드렌바이오는 어디?[최지원의 바이오톡(talk)]](https://img.hankyung.com/photo/202206/01.30331768.3.jpg)
어떤 약은 뛰어난 효능을 보이지만, 잘못 사용할 경우 큰 사회문제를 야기하기도 한다. 그렇다고 이런 약을 모두 개발하지 못하게 하는 것은 능사가 아니다. 양면의 칼이 좋은 쪽으로만 활용될 수 있도록 사회적·제도적 장치를 마련해야 한다.활인검과 살인검의 의미는 보조국사 지눌의 계초심학인문에 나온 말이다. 같은 법이라도 어떻게 배우고 활용하느냐에 따라 사람을 살리는 활인검인 부처가 되는 것이요, 잘못 쓰면 중생의 살인검이 된다는 가르침이다.칼의 용도에 맞게 적절한 대응 필요우리가 살아가는 세상에서 어떤 것들이 ‘칼’에 해당할까. 우선 유형(有形)의 도구를 예로 들어보자. 목수의 망치는 못을 박아 목재로 집의 골격을 세우거나 책상과 의자를 만들 수 있게 해주고 석공의 망치는 정을 쪼아 평범한 돌을 석재나 예술품으로 승화시킨다.반면 주인을 잘못 만난 망치는 악인의 못된 무기로 전락한다. 망치가 건설적이고 생산적이고 창의적인 존재에서 사회를 공포에 빠뜨리는 파괴적이고 반사회적인 골칫덩어리로 전락하는 것이다.프로포폴 같은 정맥 투여 마취 유도제가 내시경 같은 진단검사나 많은 의료 시술에 쓰이고 있다. 진단과 진료 체계에 큰 변화를 가져온 획기적인 발명품으로, 기술적으로 큰 부담이 없고 국소 마취의 부족한 부분을 채워주면서 환자들의 안전을 보장하며 고통 없이 검사와 시술을 받을 수 있기 때문이다. 그런데 일부 의료진과 소비자의 일탈에 의해 단순히 수면 부족이나 수면 장애를 해결하고 피로 해소를 목적으로 한 수면제로 오남용되고 있다.그렇다고 망치를 못 만들게 하거나, 법을 만들어 아예 망치를 사회에서 제거해버리면 걱정거리가
![[김선진의 바이오 뷰] 활인검(活人劍) vs 살인검(殺人劍)](https://img.hankyung.com/photo/202205/01.30176844.3.jpg)
한때 인터루킨(IL)-2는 바이오업계의 화두였다. 2018년 브리스톨마이어스스큅(BMS)이 넥타테라퓨틱스와 약 36억 달러 규모의 기술이전 계약을 한 게 큰 영향을 미쳤다. 하지만 2022년 현재 IL-2는 이전만큼 좋은 평가를 받지 못하고 있다. 어떤 점이 IL-2 치료제 개발을 어렵게 했을까.필자가 셰링플라우에서 근무할 당시 친구가 신장암 판정을 받았다. 건강하고 몸집이 좋은 친구이지만 살기 위해 인터루킨(IL)-2를 투여하며 부작용과 싸우는 모습을 지켜봤다.IL-2, 효과 좋은 약인 동시에 고통스러운 부작용 일으켜IL-2는 무엇인가. 사이토카인이라고 불리는 신호전달분자(signaling molecule)다. IL-2는 외부침입자에 대한 인체의 면역반응을 지휘하는 데 있어서 핵심적인 역할을 수행한다. IL-2는 T세포 성장인자로도 불리며, 암을 제거하는 작동 T세포(Effector T cell)와 암의 성장을 촉진하는 조절 T세포(Regulatory T cell)를 이중으로 활성화함으로써 면역반응을 조절하는 역할을 수행한다.면역항암제의 효시라고 할 수 있는 IL-2가 친구가 치료받던 20년 전에는 악성 신장암과 피부암 환자의 생명을 살릴 수 있는 유일한 면역증강단백질(immune-boosting protein)이었다. 그러기에 ‘알데스루킨’이라는 상품명으로 흑색종·신장암 등에 대해 1992년 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받았다. 하지만 단백질이기에 반감기가 짧고 약물의 지속성이 낮아 고용량을 투여하는 항암 용량에서 치명적인 부작용이 나타난다. 환자는 고통을 이겨내야 하기에 거의 처방되지 않았다. 필자의 친구는 이런 부작용을 무릅쓰고 부작용과 싸우느라 고생을 그렇게 하고도 신장암과의 전쟁에서 패배한 것이다.IL-2R 서브 유닛 베타는 인간에게서 IL-2R(
![[배진건의 바이오 산책] 부작용 없는 인터루킨(IL)-2 탄생이 가능할까?](https://img.hankyung.com/photo/202205/01.30176788.3.jpg)
세계 첫 원형탈모 치료제가 등장했다. 일라이릴리는 14일(현지시간) ‘JAK’ 억제제 ‘올루미언트’가 원형탈모 치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다고 밝혔다. 원형탈모 치료제로 FDA에서 승인받은 최초의 사례다.원형탈모는 체내 면역세포가 모낭세포를 공격해 머리카락이 빠지는 자가면역 질환이다. 올루미언트는 염증과 면역 반응을 유발하는 사이토카인의 신호전달에 관여하는 JAK 단백질을 억제하는 약물이다. JAK를 억제하면 자가면역 과정을 차단할 수 있어, 대표적인 자가면역질환인 류머티즘, 아토피피부염 등의 치료제로 사용되고 있다. 릴리는 지난 3월 두피의 절반 이상 모발이 탈락한 중증 원형 탈모증 환자 1200명을 대상으로 한 임상 3상 결과를 발표했다. 36주간 올루미언트를 복용한 결과 전체 두피의 80% 이상에서 모발이 난 환자의 비율이 최대 35.2%(고용량, 4mg 복용군)였다. 안전성에도 큰 문제는 없었다. 경증 및 중등증 부작용을 보인 환자가 2.6% 이하였다. 최근 JAK 억제제인 화이자의 ‘토파시티닙’(상품명 젤잔스)를 복용한 류머티즘 환자들에게서 중대한 심혈관 부작용이 보고되면서, JAK 억제제 전반에 안전성 문제가 제기됐다. FDA는 JAK 억제제를 판매 중인 화이자 릴리 애브비에게 중증 부작용에 대한 보고를 요청했다. 릴리는 최대 9.3년간 올루미언트를 복용한 환자를 대상으로 장기 안전성을 확인한 결과, 문제가 없다는 입장이다. 회사는 지난해 11월 미국류머티즘학회(ACR·American College of Rheumatology)에서 이같은 결과를 발표했다. 발표에 따르면 올루미언트 처방 환자 3770명을 장기 추적 관찰한 결과 주요 심혈관계 사건은 100명당 0.5건, 비
![릴리 ‘올루미언트’, 원형탈모 치료제로 FDA 첫 승인[최지원의 바이오톡(talk)]](https://img.hankyung.com/photo/202206/01.30317710.3.jpg)
스위스 바이오텍인 ADC 테라퓨틱스가 올해 유럽혈액학회(EHA·European Hematology Association)에서 10일(현지시간) ‘카미단루맙 테시린(camidanlumab tesirine)’의 임상 2상 결과를 발표했다.카미단루맙 테시린은 재발성·불응성 호지킨 림프종에 대한 항체약물접합체(ADC) 약물이다. ‘CD25’에 결합하는 항체(카미단루맙)와 항암 물질인 테시린을 결합했다.2상에는 최소 3번 이상 치료받은 117명의 환자가 참여했다. 임상 결과 70.1%의 객관적반응률(ORR)을 보였으며, 33.3%는 완전관해(CR)를 달성했다. 반응 지속기간(DOR) 중앙값은 13.7개월, 무진행생존기간(PFS) 중앙값은 9.1개월이었다. 부작용으로는 혈소판감소증(9.4%) 빈혈(8.5%) 저인산혈증(7.7%) 호중구감소증(7.7%) 등이 있었으나 추가 치료를 통해 호전됐다. 이번 임상을 진행한 카를로 스텔라 이탈리아 후마니타스대 교수는 “브렌툭시맙 베도틴(제품명 애드세트리스), 면역항암제 등에 반응이 없거나 치료 후 재발한 환자의 경우 지속 가능한 치료법이 없었다”며 “이번 임상은 카미단루맙 테시린이 이런 환자들에게 새로운 치료법을 제공할 수 있다는 가능성을 보였다”고 평가했다.업계에서는 ‘엔허투’에 이어 카미단루맙 테시린까지 좋은 결과를 내면서, ADC에 대한 투자 및 연구가 더 활발해질 것으로 기대하고 있다. 엔허투를 공동 개발 중인 다이찌산쿄와 아스트라제네카는 지난 5일 미국 임상종양학회(ASCO)에서 ‘HER2’ 저발현 전이성 유방암 환자에 대한 임상 3상 결과를 발표했다. 기존 화학요법 대비 질병의 진행 및 사망 위험을 절반으로 감소시켜 ASCO에 참석한 전문가들에게 기립박수를 받았다. 국내 한 전문가는 &
2020년 설립된 메디스팬은 노화 치료제를 개발 중인 기업이다. 노화에 의해 면역체계 기능이 떨어지면, 감염에 취약해지고 손상된 조직의 복구가 어려워진다. 메디스팬은 노화된 면역을 ‘회춘’시켜 노인성 질병을 치료하고 예방하겠다는 목표를 가지고 약물을 개발 중이다.“기대수명이 갈수록 늘어난다는 것은 자명한 일이지만, 문제는 건강수명입니다. 메디스팬은 노쇠한 면역을 개선해 건강수명을 늘릴 수 있는 약물을 개발하는 것이 목표입니다.”조경아 메디스팬 대표는 ‘노화 연구’에서 ‘치료제 개발’에 뛰어들게 된 계기를 이렇게 설명했다. 조 대표는 전남대 의대 교수로 10년 이상 노화에 대해 연구해온 학자다.‘언젠가 노화 치료제’를 개발하겠다는 막연한 목표가 현실이 된 것은 2018년이었다. 2018년 세계보건기구(WHO)가 노화에 질병코드를 부여하며 노화 치료제 시장은 급변했다. 조 대표는 “이전까지는 노화가 질병이라는 인식이 없었기 때문에, 치료제 후보물질에 대한 특허를 신청해도 잘 받아들여지지 않았다”며 “2018년 이후에야 물질에 대한 특허를 확보할 수 있었다”고 했다. 해외에서는 노화 치료제에 대한 투자가 활발하다. 구글은 캘리코를 설립해 수년간 노화와 장수에 대해 연구하고 있으며, 최근 아마존의 투자를 받은 알토스랩스 역시 노화를 타깃으로 치료제를 개발 중이다.조 대표는 “해외 리딩 기업의 리더들로부터 공동 연구와 약물 개발 제안을 받기도 했다”며 “아직 초기단계이기 때문에 국내 기업이 글로벌 시장을 선점할 가능성도 충분하다”고 판단해 글로벌 진출을 목표로 약물을 개발하고 있
![[Cover story - ⑥COMPANY 메디스팬] 노화된 면역체계 살려 건강수명 늘릴 것, 메디스팬](https://img.hankyung.com/photo/202205/01.30178023.3.jpg)
국내에서는 이제 막 열리기 시작한 노화 치료제 시장에서 하플사이언스는 ‘대표’ 노화 전문기업이다. 가장 먼저 설립된 데다, 노화 연구 분야에서는 나름 역사가 깊은 ‘혈액 내 항노화 인자’를 활용해 치료제를 개발 중이기 때문이다. 현재 회사는 항노화 인자 ‘하플1’ 단백질로 만성폐쇄성폐질환(COPD)·골관절염 등 4개 질환에 대한 파이프라인을 개발하고 있다.하플사이언스는 서울대 약대 동문인 최학배 대표와 김대경 최고과학책임자(CSO)가 2018년 공동 설립한 노화 치료제 개발 기업이다. 최 대표는 JW중외제약을 거쳐 한국콜마 대표를 역임하며 약물 개발부터 사업화까지 여러 경험을 두루 갖춘 ‘제약통(通)’이다. 최 대표는 창업을 고민하던 중 30여 년간 학계에 몸을 담았던 김대경 전(前) 중앙대 약대 교수를 떠올렸다. 두 사람의 창업을 ‘산학연의 협력’이라고 표현한 최 대표는 “서로 부족한 부분을 잘 보완해줄 수 있다고 생각했다”고 했다. 현재 김 CSO는 핵심 물질의 기전 규명 등 과학적인 부분을 담당하고, 최 대표는 임상 및 약물 개발 등을 총괄하고 있다.치료제 부재한 COPD… 하플1의 첫 타깃하플사이언스의 핵심 물질은 김 CSO가 교수 시절 연구하던 ‘하플1(HAPLN1·Hyaluronan And Proteoglycan Link ProteiN1)’ 단백질이다. 2010년대 노화 연구에서는 ‘병체결합’이 많은 주목을 받았다. 젊은 쥐와 늙은 쥐의 혈관을 연결한 실험이다. 실험 결과, 늙은 쥐의 피부가 젊은 쥐의 것처럼 젊어지는 등 노화가 역전되는 현상이 발견됐다. 이후 많은 과학자가 젊은 개체와 늙은 개체의 혈액에서 노화를 억제하는 물질을 찾는 데 주력했다.
![[Cover story - ⑥COMPANY 하플사이언스] 젊은 쥐 혈액의 항노화 단백질로 내년께 COPD 임상 1상 도전,하플사이언스](https://img.hankyung.com/photo/202205/01.30177970.3.jpg)
아벤티는 한국생명공학연구원에서 오랜시간 노화를 연구한 연구진이 설립한 기업이다. 학계에서 조명받는 여러 노화 인자, 노인성 질환을 모두 검토해 노인성 근감소증을 최종 타깃 질환으로 선택했다. 연내 약물 재창출을 통해 발굴한 파이프라인의 임상 2상을 진행할 계획이다.나이가 들면 빠르게 근육이 줄어든다. 개인마다 시점의 차이는 있지만 결국은 근육이 부족해 걷지 못하는 순간이 온다. 걷지 못하게 되면 혈액 순환부터 대사 시스템까지 전신에 문제가 생긴다. 아벤티는 노인성 근감소증을 개선하는 약물을 개발하는 회사다. 걸을 수 있는 기간을 최대한 연장해 건강 수명을 늘리는 것이 궁극적인 목표다.노인성 근감소증, 골다공증 치료제 시장처럼 성장할 것아벤티는 수십여 년간 한국생명공학연구원에서 노화를 연구하던 권기선 박사, 이광표 박사가 함께 설립한 회사다. 혈액 내 노화 인자 발굴부터 노화세포 제거까지 다양한 접근 방식으로 노화를 연구해왔다. 그중 ‘고르고 골라’ 최종 타깃 질환으로 ‘노인성 근감소증’을 선택했다.이광표 아벤티 최고과학책임자(CSO)는 “건강수명에 가장 큰 영향을 미치는 질환이고, 갈수록 환자 수가 크게 증가하는 질환이어서 선택했다”고 설명했다.실제 글로벌 시장조사기관인 얼라이드마켓리서치는 미국·중국·일본 등 주요 13개국 기준 약 1억5000만 명의 환자가 존재한다고 추정했다. 이에 따라 글로벌 노인성 근감소증 치료제 시장은 2026년까지 골다공증 시장을 상회할 것으로 전망했다. 현재 골다공증 시장은 약 104억 달러(약 12조4800억 원) 규모다. 이런 시장성을 본 여러 빅파마가 근감소증에 뛰어들었지만,
![[Cover story - ⑥COMPANY 아벤티] ‘노인성 근감소증’으로는 국내 최초… 아벤티, 연내 임상 2a상 개시](https://img.hankyung.com/photo/202205/01.30177879.3.jpg)
최근 세계적인 억만장자들이 노화 치료제 개발에 큰돈을 투자했다. 일각에서는 ‘불로장생을 위한 부자들의 투자’라는 말이 나왔다. 하지만 실제 대다수의 노화 전문기업은 불로장생을 위한 치료제를 개발하는 것이 아니다. 건강수명을 늘리기 위함이다. 학계에서는 노화 치료제의 개발이 궁극적으로 노화로 인해 발생하는 여러 질병을 예방할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 시장에서는 최근 큰 규모의 투자가 노화 치료제 시장을 활성화시킬 것으로 전망하고 있다. 현재 노화 치료제 개발을 주도하고 있는 해외 기업은 어떤 곳이며, 주요 기술은 무엇인지 알아봤다.바야흐로 노화 시장의 전성기다. 세계적인 억만장자들이 노화 치료제 개발 기업들에 큰돈을 투자하기 시작했기 때문이다. 아마존 창립자 제프 베이조스, 23앤드미에 투자한 러시아 기업가 유리 밀너, 페이팔 공동 창업자인 피터 틸 등이 대표적이다. 이들은 지난 1월 알토스랩스에 30억 달러(약 3조8530억 원)를 투자했다. 생명공학 기업 중 단일 라운드에서 유치한 투자금으로는 가장 큰 규모다. 제프 베이조스와 피터 틸은 2016년 노화 신약 개발 기업인 유니티바이오테크놀로지에도 큰 규모의 투자를 한 바 있다. 당시 유니티바이오테크놀로지는 1억1600만 달러(약 2053억 원)를 유치했고, 나스닥에 상장한 2018년까지 3억 달러 이상의 투자금을 모으는 데 성공했다.노화 분야에 큰 투자를 하고 있는 구글은 애브비와 함께 자신의 자회사인 캘리코에 15억 달러(약 1조9245억 원)를 투자하고, 지난해 10억 달러(약 1조2830억 원)를 추가로 투자했다. 이 외에도 올해 초 길리어드 출신의 마크 차오가 설립한 텐식스틴바이오테크놀로지에 약 4000만 달
![[Cover story - ⑤MARKET] 억만장자들의 돈놀이? 兆단위 투자 이뤄지는 글로벌 노화 시장](https://img.hankyung.com/photo/202205/01.30302452.3.jpg)
노화 치료제의 경우 임상 효과만큼 작용기전도 중요하다. 노화는 다양한 신호전달경로 간의 상호작용에 의해 나타나기 때문에, 주로 여러 단백질을 표적으로 하는 다중기전 약물이 개발되고 있어서다. 다중기전 약물의 경우 정확한 메커니즘이 없으면 예상치 못한 부작용을 가져올 수 있어, 탄탄한 기초연구가 필수다. 치료제 개발의 가장 첫 단추인 기초연구에서 어떤 논의가 오가고 있는지 리뷰 논문을 통해 알아봤다.약물을 통해 노화를 늦추는 방법의 탐색 (The quest to slow ageing through drug discovery)– 저널 Nature reviews drug discovery– 게재일 2020.5.28– DOI 10.1038/s41573-020-0067-7세계적으로 고령사회로의 진입이 빨라지며, 건강수명의 증진과 의료비 개선을 위해 노화를 늦추기 위한 약물 발굴이 늘고 있다. 최근까지 보고된 노화 메커니즘으로는 유전 물질의 손상, 발현, 세포 노화, 조절되지 않는 단백질 항상성, 미토콘드리아 기능 악화, 줄기세포 노화 등이 있다. 노화 메커니즘이 하나둘 밝혀지면서 세계적으로 많은 기업이 노화 치료제 개발 경쟁에 뛰어들었다. 논문에서는 그 중 몇 가지 유망한 접근 방식과 작용기전을 소개했다.mTOR 억제제 : 라파마이신 및 라팔로그라파마이신은 1960년에 처음 발견된 항진균제로, 면역반응을 억제하고 세포 증식을 억제하는 기전을 가진다. 이런 특징에 기반해 현재 장기 이식 거부반응을 예방하고, 심장수술 후 재협착을 예방하기 위한 면역조절제로 사용되고 있다.라파마이신의 기전을 보면 ‘FKBP12’라는 단백질에 결합한 뒤, mTOR 단백질과 결합해 삼분자 복합체를 형성한다. 이 과정은 결과적으로 mTOR의 기능을 억제하게 된다. mTOR 복합체1(mTORC1)은
![[Cover story - ④REVIEW] 노화 치료제 개발을 위한 다양한 기초연구들](https://img.hankyung.com/photo/202205/01.30302407.3.jpg)
미토콘드리아는 세포 사멸, ATP의 생성 등 세포의 생(生)과 사(死)에 크게 관여하는 세포 소기관이다. 이런 이유로 오래전부터 미토콘드리아는 노화 치료에서 큰 관심을 갖는 표적이었다. 연장선상에서 현재 개발 중인, 또 임상 중인 노화 치료제의 상당수도 미토콘드리아를 표적으로 한다. 미토콘드리아가 어떻게 노화에 관여하고, 개발되는 약물은 어떻게 노화를 역전시킬 수 있는지 알아봤다.최근 해외에서 많은 노화 치료제 개발 기업이 등장했다. 구글의 지주회사인 알파벳이 설립한 캘리코부터 억만장자들이 투자해 화제가 된 알토스랩스가 대표적이다.캘리코(calico)는 사전적으로는 ‘면으로 만든 두꺼운 일반 천’을 의미한다. 좀 더 많은 경우에서 캘리코 고양이(calico cat)를 줄여서 캘리코라고 부르기도 한다. 생물학을 전공했거나 유전학을 배운 사람이라면 익숙할 삼색털 고양이 또는 삼색고양이라고 불리는 고양이가 바로 캘리코 고양이다.이런 유전학적 의미를 가진 단어이기 때문에 상징적으로 사용한 건지는 정확히 알 수 없지만, 알파벳은 노화 치료제 기업의 이름으로 캘리코를 선택했다. 지구에서 가장 영향력 있는 회사이지만 소프트웨어 회사 또는 통신 회사로 분류될 수 있는 회사가 왜 항노화 관련 회사를 만들었을까.투자의 귀재라고 할 수 있는 이들이 노화를 대상으로 하는 비즈니스를 시작한다는 것은 과학자들뿐만 아니라 투자자들마저도 노화를 정복할 수 있는 혹은 제어할 수 있는 현상으로 본다는 의미로 해석할 수 있다. 캘리코나 알토스랩스 등의 기업들이 정확하게 노화를 어떻게 연구하고 제어하려고 하는지 아직 구체적으로 알려진 것은 없지만, 현재 개발과정에
![[Cover story - ③FOCUS] 세포의 생(生)과 사(死)를 결정하는 미토콘드리아, 노화 치료제의 타깃이 되다](https://img.hankyung.com/photo/202205/01.30177235.3.jpg)
세계적으로 많은 나라가 고령사회에 진입하며 노화 연구가 각광을 받고 있다. 노화를 예방하고 되돌리는 것이 가능하다는 과학적 증거가 많이 보고되면서 치료제 개발도 빠르게 늘고 있다. 노화 치료제 후보물질이 어떻게 개발되고 있는지 방법론을 중심으로 살펴봤다.과학계는 오랫동안 노화를 연구했다. 이전에는 노화를 개체 단위에서 연구하는 사례가 많았지만 생명공학 기술이 발전하며 개체에서 조직으로 조직에서 세포, 세포에서 분자 단위까지 점차 그물망을 좁히며 연구를 해나갔다. 최근 노화 연구와 치료제 개발을 이끄는 주요 연구 분야를 짚어봤다.1. 혈액 내 항노화 인자 발굴젊은 피가 노화를 억제할 수 있다는 가설은 늙은 쥐와 어린 쥐의 혈관을 외과적 수술을 통해 순환계를 공유(병체결합·parabiosis)했을 때 관찰된 실험 결과에 의해 탄생했다.병체결합은 두 마리의 실험동물을 외과적 수술을 통해 피부를 결합해 두 개체의 모세혈관망이 서로 연결되도록 하는 방법으로, 약 150년 전에는 혈액의 기능을 밝히기 위해 사용했다.미국 코넬대의 클리브 매케이 박사팀이 처음으로 노화연구에 생쥐를 병체결합해 젊은 생쥐와 결합한 늙은 생쥐가 대조군 생쥐보다 골밀도가 높아지고 수명도 연장됐다는 결과를 발표했다. 이후 2005년 토머스란 미국 스탠퍼드대 박사팀 역시 병체결합 수술로 늙은 쥐가 젊은 쥐의 피를 수혈받으면 근육·간·심장 세포가 노화를 회복한다는 결과를 국제학술지 <네이처>에 발표했다.젊은 생쥐의 혈장만 분리해 늙은 생쥐에 주입하면 인지기능, 근육기능, 뼈 재생능력이 모두 회복된다는 결과가 뒤를 이었다.이런 결과를 계기로 과학계에서는 혈액
![[Cover story - ②STUDY] 개체에서 세포로… 포위망 좁히는 노화 치료제 연구들](https://img.hankyung.com/photo/202205/01.30302329.3.jpg)
노화 치료제를 개발하기 위해서 가장 선행돼야 할 연구는 노화지표에 관한 연구다. 지금까지 노화는 단순히 나이에 따라 측정되는 것이었지만 영상기법, AI 등의 기술 발전으로 생물학적 나이와 별개로 진짜 신체의 노화 나이를 측정할 수 있는 가능성이 열렸다. 현재 임상적으로 주목받는 노화지표는 무엇인지 알아봤다.노화와 관련한 지표를 설정하려는 노력은 오래전부터 있어왔다. 1996년 칼렙 핀치 미국 서던캘리포니아대 교수는 인간의 노화를 비교하기 위한 수학적 방법을 고안했다.선진국 여성의 사망률 패턴을 사례로 보면 태어난 첫해는 사망률이 1000분의 1이지만 10세가 되면 처음의 4분의 1로 줄어들고 12세부터 증가한다.30대 초반이 되면 신생아와 같은 수준의 사망률이 되고 이후 점차 높아지다가 이후 연령의 증가에 따라 2, 4, 8, 16배와 같이 지수함수적으로 기하급수적인 증가를 한다. 그래서 사망률배가시간(MDT·Mortality Doubling Time)이라는 지표를 제안해 인간과 동물 집단의 노화속도의 척도로 이용할 것을 제안했다.현대인의 사망률배가시간은 8년이다. 동물의 경우 쥐는 3개월이고 초파리는 열흘이다. 그런데 놀라운 사실은 이러한 사망률배가시간이 석기시대 인류나 현대의 인류나 똑같이 8년이라는 점이다. 석기시대의 사망률은 오늘날보다 약 150배는 높았을 것으로 추정됨에도 말이다.즉 인류가 수명 30세 시대, 50세 시대를 거쳐 현재는 수명 80세 시대를 맞고 있지만 수명 30세 시대의 서른 살인 사람과 수명 80세 시대의 서른 살인 사람의 노화패턴은 많은 증거에서 사실상 다르지 않다는 의미다.이 주장에 따르면 인간의 수명 차이는 환경요인에 의한 것이지 생물학적으로 인간이 노쇠하
![[Cover story - ①DIAGNOSIS] 노화지표 개발의 혼선과 기대](https://img.hankyung.com/photo/202205/01.30177162.3.jpg)
노화 시장에 큰 바람이 불고 있다. 지난해 말부터 올해 초까지 세계적인 억만장자들이 노화 치료제 개발에 돈을 쏟아붓고 있어서다.대표적인 기업이 알토스랩스다. 아마존 창립자 제프 베이조스, 페이팔 공동 창업자 피터 틸 등이 거금을 투자해 단일 라운드로는 최대 규모인 30억 달러(약 3조8530억원)를 조달했다. 이에 대해 ‘부자들의 불로장생을 위한 연구냐’는 지적도 나오고 있지만, 노화 치료제 개발 기업들의 입장은 다르다. 의학 기술의 발전으로 기대수명은 빠른 속도로 늘고 있지만, 그에 반해 건강수명은 제자리걸음이다. 더 오랜시간 병마와의 싸움을 견뎌야 한다는 의미다.노화 치료제의 궁극적인 목표는 건강수명 연장에 있다. 2018년 세계보건기구(WHO)가 노화에 질병코드를 부여하면서 치료제 개발은 급물살을 탔다.WHO와 개발 기업은 노화를 ‘자가면역질환·암·근감소증 등 노인성 질환이 발병되기 이전에 나타나는 질병’으로 해석하고 있다. 노화를 거스를 수는 없지만 최대한 늦춰 다른 노인성 질환들의 발병을 예방할 수 있다는 것.이를 위해 국내외 여러 기업은 서로 다른 방식으로 치료제를 개발하고 있다. 노화세포를 제거하는 세놀리틱스, 혈액 내 항노화 인자를 활용하는 방식, 식이제한 등 검증된 장수 경로를 타깃으로 하는 방식 등 다양하다. 노화 치료제의 자세한 작용기전과 현재 임상 중인 치료제, 남아 있는 과제 등 노화 치료제를 다층적으로 짚어봤다.COVER STORY ？ DIAGNOSIS 노화지표 개발의 혼선과 기대COVER STORY ？ STUDY 개체에서 세포로… 포위망 좁히는 노화 치료제 연구들COVER STORY ？ FOCUS 세포의 생(生)과 사(死)를 결정하는 미토콘드
![[Cover story - Intro] 풀려라 노화의 비밀, 열려라 수명 연장의 문!](https://img.hankyung.com/photo/202205/01.30302254.3.jpg)
대수롭지 않게 여기던 악몽이 파킨슨병의 초기 징후일 수 있다는 연구 결과가 나왔다.영국 버밍엄대 연구진은 악몽을 자주 꾸는 노인은 그렇지 않은 경우보다 파킨슨병에 걸릴 위험이 두 배가량 높다고 최근 밝혔다. 이번 연구는 67세 이상 남성 3818명을 대상으로 진행됐다. 평균 7.3년간 추적 관찰한 결과, 91명의 파킨슨병 환자가 발생했다. 이들을 분석했더니 1주일에 한 번 이상 악몽을 꾸면 파킨슨병에 걸릴 위험이 두 배 높아졌다. 파킨슨병 발병 참가자와 그렇지 않은 참가자 사이에 인종, 교육, 흡연, 음주, 기저질환 등 다양한 요인에 유의미한 차이는 없었다.파킨슨병 진단 시점을 기준으로 5년간 악몽이 지속되면 경증에서 중증으로 진행될 위험이 다섯 배 이상 높았다. 연구진은 악몽을 꾸는 환자는 그렇지 않은 환자보다 인지 기능이 33배 빠른 속도로 떨어질 수 있다고 했다.연구진은 이런 현상이 뇌와 신경의 구조 변화에 따른 것이라고 추정했다. 최근 연구에 따르면 오른쪽 전두엽의 구조 변화가 악몽의 빈도와 연관이 있다. 오른쪽 뇌에 문제가 발생해 파킨슨병 증상이 나타나는 환자는 왼쪽 뇌에 문제가 있는 환자, 건강한 대조군보다 더 자주 악몽을 꿨다. 왼쪽 뇌에 문제가 있는 환자와 건강한 대조군 사이에 차이는 없었다.연구를 주도한 아비데미 오타이쿠 버밍엄대 박사는 “이 연구는 정상적인 인지 기능을 가지고 있고, 우울하지 않은 사람도 잦은 악몽이 파킨슨병의 전조 증상일 수 있음을 보여준다”며 “악몽의 빈도를 줄이는 것이 신경을 보호하고 발병을 늦추는 데 도움이 되는지는 추가 연구가 필요하다”고 했다.연구진은 이를 확인하기 위해 뇌파검사(EEG)로 꿈의 변화가
미국 바이오텍 프리시전바이오가 8일(현지시간) 동종 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제 ‘PBCAR0191’의 임상 1·2상 중간결과를 발표했다.임상에 참여한 재발성·불응성 비호지킨 림프종, 급성림프모구백혈병 환자 11명을 분석했다. 임상 결과 객관적반응률(ORR)이 100%로 환자 11명에게서 모두 반응이 나타났다. 73%인 8명은 완전관해(CR)를 달성했다.이 중 절반인 6명은 최소 6개월 이상 재발 없이 효과가 유지됐다. 가장 오래 유지 중인 환자의 경우 18개월 간 재발하지 않고 질병이 진행되지 않았다.미카엘 아모로소 프리시전바이오 최고경영자(CEO)는 “PBCAR0191이 미국 식품의약국(FDA)이 승인하는 최초의 동종 CAR-T가 될 가능성이 있다”며 “자가 CAR-T 치료 후 재발하는 환자가 2025년까지 4~5배까지 증가할 것으로 예상되기 때문에, PBCAR0191의 혜택을 볼 수 있는 환자가 늘어날 것”이라고 말했다. PBCAR0191은 선별된 8~10명의 기증자 중 가장 건강하고 효능이 클 것으로 예상되는 1~2명의 면역세포를 이용해 개발된다. 각 기증자로부터 약 10명이 치료할 수 있는 양의 약물을 개발할 수 있다.프리시전바이오는 또 자체 개발한 유전자 편집 플랫폼인 ‘아르쿠스(Arcus)’를 이용해 PBCAR0191을 개발하고 있다. 아르쿠스는 조류에서 발견되는 'I-CreI'이라는 효소를 이용해 유전자를 편집·삽입할 수 있는 기술이다. I-CreI은 '귀소 엔도뉴클레아제(Homing endonuclease)'의 일종으로 특정 DNA 서열을 인식해 편집할 수 있고, 원하는 유전자의 서열을 복사·삽입할 수 있다. 회사는 유전자 편집 과정을 이용해 환자에게서 미분화 T세포의 생산을 늘릴 수 있도록 해, CAR-T 치료제의 효
![美 프리시전, 동종 CAR-T “73% 완전관해 달성”[최지원의 바이오톡(talk)]](https://img.hankyung.com/photo/202206/01.30273046.3.jpg)
세계 최초의 마이크로바이옴 치료제가 나올 전망이다. 세레스 테라퓨틱스는 7일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)에 마이크로바이옴 치료제 ’SER-109‘의 사용 승인을 신청했다고 밝혔다. 회사는 세 달 내 서류 제출 등의 모든 절차가 완료될 계획이라고 했다. 이번 발표로 세레스의 주가는 전날 대비 약 78% 급등했다.SER-109는 클로스트리듐 디피실리 감염증(CDI·Clostridium Difficile Infection) 치료제다. 클로스트리듐 디피실리라는 박테리아에 감염돼 나타나는 질환으로 결장염이 유발된다. 항생제로 치료할 수 있지만 이 중 25%는 치료 후 30일 내에 재발한다. 세레스는 임상 3상(ECOSPOR III) 결과 SER-109가 환자의 재발율을 유의미하게 감소시켰다고 했다. 3상에 따르면 SER-109를 복용한 군은 위약군에 비해 재발율이 30.2% 감소했다. 복용 8주 이내에 재발한 환자는 SER-109 복용군에서 11.1%였던 반면, 위약군에서는 41.3%였다. FDA가 요청한 추가 임상(ECOSPOR IV)에서도 효능을 확인했다. 추가 임상에서는 SER-109를 복용한 CDI 환자 263명의 재발율을 8주, 24주 후 확인했다. 그 결과 8주 이내에 재발한 환자는 8.7%, 24주 내 재발한 환자는 13.7%였다. CDI가 이미 재발한 경험이 있는 환자에서 CDI 재발율을 6.5%였으며, 두 번 이상 재발을 경험한 환자에서는 9.7%였다. 회사는 “CDI의 재발을 경험했던 환자에서도 재발율을 낮추는 효과를 보였다”고 했다. SER-109는 FDA로부터 혁신치료제, 희귀의약품으로 지정받은 약물이다. 세레스는 승인까지 걸리는 시간이 비교적 짧을 것으로 예상하고 있다. FDA의 사용 승인을 받게 되면 SER-109의 상업화와 판매는 네슬레 헬스 사이언스가 맡게 된다. 지난해 세레스는 네슬레 헬스
바이오엔테크는 메신저리보핵산(mRNA)을 이용한 암치료 백신이 췌장암 환자에서 치료 효과를 보였다고 지난 5일(현지시간) 발표했다. 바이오엔테크는 2020년부터 로슈와 함께 암치료 백신을 개발하고 있다. 바이오엔테크는 미국임상종양학회(ASCO)에서 암백신인 ‘오토진 세부메란(BNT122)’과 로슈가 인수한 제넨텍의 면역항암제 ‘티센트릭’를 병용한 임상 1상 결과를 발표했다. 췌장암 절제술을 마친 환자 16명에게 두 약물을 투여한 결과, 절반에게서 암세포에 대한 면역반응이 향상됐다.면역반응이 나타난 환자의 경우 무재발생존율(RFS)이 개선되는 것을 확인했다. 회사는 이번 결과가 암세포 표적의 면역반응이 무진행생존기간과 연관이 있음을 시사하며, 궁극적으로 환자의 생존기간을 향상시킬 것으로 기대하고 있다. 바이오엔테크가 개발한 오토진 세부메란은 개인 맞춤형 신생항원 암백신이다. 환자 개인에게서 나타나는 특이적인 암항원의 유전자(mRNA)를 체내에 투여해 면역반응을 일으키는 방식이다. 종양은 서로 다른 돌연변이를 가지는 ‘이질성’을 보이는데, 신생항원 암백신은 개인 맞춤형, 여러 항원의 정보를 포함할 수 있다는 점에서 치료 효과를 보일 것으로 기대되고 있다.오토진 세부메란에는 최대 20개의 환자별 신생항원을 암호화하는 mRNA가 포함된다고 알려져 있다. 회사는 암백신 제조·개발 프로그램인 ‘iNeST’의 가능성을 확인했다고 했다. 바이오엔테크는 2016년 로슈와 선지급금 3억1000만달러(약 3900억원) 규모의 협력관계(파트너십)를 맺었다. 2019년에는 사노피와 mRNA 기반 암백신 공동연구를 위한 계약을 맺었다. 현재 사노피가 인수한 리제
![바이오엔테크, 췌장암서 mRNA 백신 효과 확인[최지원의 바이오톡(talk)]](https://img.hankyung.com/photo/202206/01.30244738.3.jpg)
미국에서 3차원(3D) 바이오프린팅으로 제작한 귀를 세계 최초로 이식하는 데 성공했다. 미국 바이오텍인 3D바이오 테라퓨틱스는 환자의 연골 세포를 이용해 제작한 생체 조직 귀를 20대의 소이증 환자에게 이식했다고 2일(현지시간) 밝혔다.이번 이식에는 미국 텍사스주에 있는 선청성 외이 기형 연구소(Microtia-Congenital Ear Deformity Institute)가 함께 참여했다. 환자의 생체 귀를 제작하는 데에는 3D바이오의 '아우리노보(aurinovo)' 기술이 적용됐다. 환자의 반대쪽 귀를 3D로 스캔한 뒤, 생체 물질(콜라겐 하이드로겔)과 환자의 귀에서 채취한 연골 세포 덩어리를 혼합해 동일한 모양의 귀를 3D 프린팅으로 제작하는 방식이다. 회사 관계자는 "쿠키 반죽에 박힌 초콜릿 칩처럼 환자의 세포가 혼합돼 있다"고 설명했다. 이번에 진행된 이식 수술은 아우리노보의 임상 1·2상 연구(NCT04399239)의 첫 번째 사례다. 현재 3D바이오는 6~25세 사이의 소이증 환자 11명을 대상으로 임상을 진행하고 있다. 이들은 장기 안전성을 확인하기 위해 이식 후 5년간 추적 관찰을 하게 된다. 회사는 환자의 세포를 이용하기 때문에 생착이 빠르고, 장기 이식 시 발생하는 거부 반응 등의 부작용이 적을 것으로 기대하고 있다. 이번 수술을 진행한 아르투로 보닐라 외과 전문의는 "환자의 세포를 활용해 만든 생체 조직으로 귀를 이식한 건 이번이 최초"라며 "합병증 등의 문제가 발생하지 않는다면 귀 재건 분야의 혁명적인 일이 될 것"이라고 말했다. 소이증은 선천적으로 귀가 작고 모양이 변형돼 있어 청력에 문제가 발생하는 희귀질환이다. 미국에서는 2000~1만명 중 1명꼴로 발생한다고 알
브리스톨마이어스스큅(BMS)이 전신홍반루푸스 질환에 대한 듀크라바시티닙(Deucravacitinib)의 임상 2상 결과를 1일(현지시간) 밝혔다. 듀크라바시티닙 투여군에서 질병 수준이 크게 개선돼 1차 평가변수를 충족했다고 전했다. 이번 2상에는 총 363명의 환자가 참여했다. 이들은 위약군, 듀크라바시티닙을 하루 2회 3mg, 6mg, 12mg 복용하는 환자군 등 총 네 개군으로 나뉘었다.투약한 지 32주 후 전신홍반루푸스 반응지수(SRI·SLE Responder Index)를 비교한 결과 3mg과 6mg군에서 통계적으로 유의하게 수치가 개선되는 것을 확인했다. 12mg 투여군 역시 위약군에 비해 큰 개선 효과를 보였으나 통계적 유의성은 확보하지 못했다. BMS는 “FDA와의 논의를 통해 임상 3상에서의 투여 용량을 확정할 것”이라고 했다. 듀크라바시티닙은 선택적 '티로신키나아제-2(TYK2·tyrosine kinase-2)' 억제제다. TYK2는 자가면역질환을 매개하는 사이토카인 분비에 관여하는 효소다. 'STAT(signal transducer and activator of transcription)' 의존성 유전자 발현, 인터루킨-12(IL-12), IL-23, 1형·3형 인터페론 수용체를 활성화하는 것으로 알려져 있다. 전신홍반루푸스는 자가면역질환 중 하나다. 피부 관절 혈액 신장 등 여러 기관에 염증을 일으키는 전신성 질환이다. 피부 발진이 대표적인 증상으로 경미하게 나타나는 경우도 있지만, 심각한 경우 루푸스 신염 등 합병증을 유발하기도 한다. 세계적으로 500만명이 넘는 사람들이 루푸스를 앓고 있다. 그러나 개발된 약물은 여러 부작용이 있어 미충족 수요가 큰 상황이다. 에릭 모랜드 오스트레일리아 모나쉬대 교수는 “환자의 절반 정도가 현재 치료법에 제대로 반응
![BMS, TYK2 저해 경구용 루푸스 신약 2상 긍정적[최지원의 바이오톡(talk)]](https://img.hankyung.com/photo/202206/01.30201836.3.jpg)
엑소좀 치료제 개발 기업인 시프트바이오는 2022년도 '퍼스트 펭귄'에 선정됐다고 31일 밝혔다.퍼스트 펭귄은 신용보증기금이 창업한 지 5년 이내의 기업 중 혁신적 아이디어와 우수한 기술을 가진 기업을 발굴해 지원하는 제도다. 선정된 기업에는 3년 간 최대 20억원의 보증과 각종 혜택을 지원한다.시프트바이오 관계자는 "퍼스트펭귄 선정은 성장 가능성을 인정받았다는 것을 의미한다"며 "이번 선정을 계기로 시프트바이오의 혁신 기술에 더욱 과감히 투자할 것"이라고 말했다. 이번 선정에는 시프트바이오의 핵심 후보물질(파이프라인)인 'SBI-102'가 큰 역할을 했다. SBI-102는 줄기세포 유래 엑소좀을 활용한 치료제다. 비알코올성 지방간염(NASH)이 주요 표적 질환이다. 엑소좀은 세포에서 분비하는 작은 주머니 모양의 물질이다. 유래된 세포의 특성을 유지하고 있어, 줄기세포 유래 엑소좀은 줄기세포 치료제를 대체할 수 있는 차세대 약물로 주목받고 있다.시프트바이오는 자체적으로 개발한 '맥시좀(maxisome)' 플랫폼 기술을 적용해, SBI-102의 효능을 높였다고 했다. 맥시좀은 엑소좀 표면에 치료용 단백질의 발현을 크게 늘리는 기술이다. 현재 미국 엑소좀 생산 기업인 루스터바이오와 협력 계약을 맺고, SBI-102의 임상시료 생산에 돌입한 상태다.시프트바이오 측은 "엑소좀 플랫폼이 혁신 기술로 인정받았다는 데 큰 의의가 있다"며 "퍼스트 펭귄에 선정됐던 많은 기업이 국내외에서 큰 성공을 이룬 사례가 많은 만큼, 시프트바이오도 글로벌 리더로 나아가기 위해 노력할 것"이라고 했다. 과거 퍼스트 펭귄에 선정된 기업으로는 친환경 소재의 제품을 판매
통풍 치료제로 널리 사용되는 ‘콜키신’이 심부전 환자에게도 효과를 보인다는 연구 결과가 나왔다.미국 버지니아대 연구진은 최근 국제학술지 ‘임상 심장학’에 발표한 논문에서 콜키신이 심부전 환자에게서 나타나는 염증을 잠재적으로 약화시킨다고 밝혔다.연구진은 2011년 3월부터 2020년 2월 심부전 악화로 버지니아대 의료센터에 입원한 1047명의 환자 기록을 검토했다. 이 중 237명(22.7%)은 입원 중 급성 통풍으로 콜키신을 투여받았다. 콜키신을 투여받은 환자와 그렇지 않은 환자의 생존율을 비교했더니 투여군은 97.9%, 비투여군은 93.5%로 유의미한 차이가 나타났다.심부전은 심장이 펌프 기능을 제대로 하지 못해 혈액이 온몸으로 원활하게 흐르지 못하는 질환이다. 학계에서는 교감신경계 등의 신경호르몬 이상과 심장근육의 염증 등을 주요 원인으로 꼽고 있다. 신경호르몬 이상은 여러 억제제가 있지만, 심장근육 염증을 효과적으로 줄일 수 있는 약물은 없었다. 연구진은 콜키신이 염증 억제 효과를 낸 것으로 추정했다.미국심장협회에 따르면 약 600만 명의 미국인이 심부전을 앓고 있으며, 매년 8만6000명 이상이 사망한다. 심부전 치료에는 콜키신, 스테로이드 약물, 아스피린이나 이부프로펜 등 비스테로이드성 항염증제(NSAID) 등이 사용된다. 하지만 스테로이드 약물과 NSAID는 심부전 증상을 악화시킬 가능성이 있어 일반적으로 심부전 환자에게는 처방하지 않는다.이번 연구를 주도한 메리 로스 버지니아대 건강센터 연구원은 “콜키신은 이미 널리 사용되고 있는 약물이기 때문에 심부전 환자에게 큰 도움이 될 수 있을 것”이라고 했다.현재 국내에서 판매되는 콜키신 약물
미국 생명공학기업 프리시전바이오사이언스가 크리스퍼 유전가가위에 대항하는 '아르쿠스(Arcus)' 플랫폼의 전임상 결과를 23일(현지시간) 미국유전자세포치료학회(ASGCT)에서 발표했다. 오르니틴트랜스카바미라제(OTC) 결핍증이라는 희귀 질환과 만성 B형 간염 등 두 질환에 대한 결과다. 회사는 “이번 결과가 기존의 유전자 편집 기술인 크리스퍼보다 강점이 있다는 것을 보여준다”고 자평했다.아르쿠스는 조류에서 발견되는 'I-CreI'이라는 효소를 이용해 유전자를 편집·삽입할 수 있는 플랫폼 기술이다. I-CreI은 '귀소 엔도뉴클레아제(Homing endonuclease)'의 일종으로 특정 DNA 서열을 인식해 편집할 수 있고, 원하는 유전자의 서열을 복사·삽입할 수 있다. 데릭 잔츠(Derek Jantz) 프리시전바이오사이언스 최고과학책임자(CSO)는 "대다수의 유전질환은 필요한 유전자가 없어서 발생하기 때문에 특정 유전자를 삽입할 수 있는 능력은 매우 중요하다"고 말했다.프리시전바이오가 적응증으로 정한 오르니틴트랜스카바미라제(OTC) 결핍증은 신생아 1만4000명 중 한 명꼴로 발생하는 희귀질환이다. 유전자 변이로 인해 오르니틴 트랜스카바미라제라는 효소가 생성되지 않아, 체내에 암모니아가 쌓이게 되는 질환이다. 프리시전바이오는 OTC 결핍증을 유발한 원숭이에 아르쿠스로 개발한 치료제를 주입했다. 이 치료제는 쉽게 제거될 수 있고, 제거돼도 큰 문제가 되지 않는 'PCSK9' 유전자를 제거한 뒤, 그 자리에 정상 OTC 유전자를 전달하는 방식으로 작동한다. 전임상 결과 원숭이의 간세포에서 OTC 유전자의 형질도입 효율이 약 11.3%라는 것을 확인했다. 즉 세포 10개 중 1개
지난해 미국 식품의약국(FDA)은 50개의 신약을 승인했다. 역대 세 번째로 많은 승인 건수다. 이 중에는 논란이 됐던 알츠하이머 치료제 ‘아두헬름’도 있고, 그간 언드러거블(undruggable) 타깃으로 여겨졌던 KRAS를 공략하는 암젠의 ‘루마크라스’도 있다. 지난해 FDA 승인을 받은 신약의 적응증 및 모달리티, 허가 방식 등을 살펴봤다.지난해 미국 FDA 의약품평가연구센터(CDER·Center for Drug Evaluation and Research)가 허가한 신약은 총 50건이다. 이는 2018년의 59건과 2020년의 53건에 이어 역대 세 번째로 많은 수치다. 허가된 신약 가운데 주목할 만한 신약은 두 가지다. 첫째, 암젠이 개발한 세계 최초의 KRAS G12C 변이 비소세포폐암 표적치료제 ‘루마크라스’다. 그간 KRAS 유전자 변이 표적치료제 개발을 위한 시도가 이어졌으나 거듭된 실패로 미충족 수요가 높은 상황에서 개발된 경구용 치료제다. 다음은 바이오젠이 개발한 새로운 알츠하이머 치매 지연약인 아두헬름이다. 임상시험 결과의 근거 수준이 부족해 허가 전망이 어두웠으나, 예상을 뒤집고 FDA의 승인을 받았다. 다만, 2022년 5월부터 미국 FDA에서 요구하는 임상 4상 시험(시판허가 후 행해지는 연구)이 시작되는 등 안전성에 대한 계속적인 모니터링이 시작된다. 메디케어에 따른 보험 지급 역시 임상 4상에 참여하는 가입자에 한해서는 지원된다. 종양→신경성 질환→감염증 순으로 신약 多 승인된 신약을 적응증별로 살펴보면 종양 신약이 여전히 높은 비중(30%, 15건)을 차지한다. 이 비중은 지난 5년 평균(28%)보다 높은 수치다. 다음으로 신경성 질환(10%, 5건)과 감염성 질환(8%, 4건) 순으로 분포되어 있다. 이는
![[생명연 FDA 보고서] 2021년 미국 FDA 승인 신약 리뷰](https://img.hankyung.com/photo/202205/01.29858338.3.png)
정신질환을 진단하고 치료하는 데에도 데이터의 분석은 매우 중요하다. 혈액 검사 등으로 간단하게 진단할 수 있는 질병이 아니어서다. 환자가 느끼는 증상과 그 정도가 질병을 분류하고 진단하는 중요한 척도가 된다. 이 데이터들을 분석해질병의 기준을 마련하는 작업은 임상 현장에서 필요한 작업이다. 이런 시도가 이뤄진 배경과 현 상황을 짚어봤다.통계청 자료에 따르면 2020년 기준 자살로 인한 사망자 수는 1만3195명이다. 하루 36.1명이 자살로 생을 마감한다는 뜻이다. 평균적인 자살률을 보면 한국이 23.5명으로 경제협력개발기구(OECD) 38개국 평균 자살률 10.9명의 두 배가 넘는다. 많은 요인에 의해 자살을 선택하긴 하겠지만 그중에서도 정신 건강의 악화에 따른 자살이 주를 이룬다. 2차 대전이 한창이던 1943년 전장의 임시병원을 방문한 한 장군은 몸에 상처 하나 없이 전투에 참여하지 않고 침상에 누워 있는 병사를 보고 뺨을 후려치며 겁쟁이라 욕하고 구타를 한 사건이 있었다. 이 사건 이후로 군에서 내리막길을 걷고 결국에 보직 해임된 그는 2차 대전을 논할 때 가장 많이 언급되는 장군 중의 한 명인 조지 패턴이다. 그는 비록 전쟁의 승리를 위한 작전의 혜안은 가지고 있었으나 사람의 심리, 감정적 상처에 대해서는 아직 그것이 무엇인지 모르는 신출내기였음이 틀림없다.패턴이 부상이라고 간주하기 어려워했던 마음의 병은 1차 세계대전에 참전했던 많은 병사가 겪은 정신장애의 일종이었다. 병사들이 전투에 참여한 이후 신체적으로는 이상이 없으나 정신적으로 공포감을 느껴 더는 전투에 참여하지 못하는 전쟁 불능 상태를 1차 대전 이후에 전쟁공포증으로 명명했다. 이러한 질병의
![[스마트 바이오] 정신 건강과 지능 정보](https://img.hankyung.com/photo/202205/01.29992018.3.jpg)
‘혁신 의약품’이라면 시장에서 무조건적으로 큰 인기를 끌 것 같지만, 현실에서는 그렇지 않다. 약물이 얼마나 혁신적이냐에 따라 의료인이 약물을 수용하기 위한 기준들이 조금씩 달라진다. 이런 많은 요소를 섬세하게 들여다보지 않으면, 혁신성이 뛰어나고 임상 결과가 좋은 의약품이라도 기대보다 시장에서 성과를 내기 어려울 수 있다.혁신(革新)의 사전적 의미는 ‘묵은 풍속, 관습, 조직, 방법 따위를 완전히 바꾸어서 새롭게 함’이고, 한자적 의미는 ‘동물의 껍데기를 벗기고 무두질하여 새롭게 바꾸는 것’이다.즉 가죽이 동물이 살아 있을 때 몸을 보호하기 위한 외피 용도였다가 사람의 손에 의해 다듬어져 완전히 용도가 바뀌어짐을 의미하는데, 원래 의미의 무게에 비하면 최근 혁신이라는 단어는 매우 자주 사용되는 말이 됐다.제약업계에서의 혁신이란특히 제약업계에서 ‘혁신적인 의약품을 통해 인류의 건강과 행복에 이바지한다’라는 문구는 거의 대부분의 의약품 연구개발 회사의 비전에서도 확인할 수 있다. 그런데 정말 혁신적인 약물이 상업적 성공을 담보할 수 있을까. 만일 당신이 지금 혁신적 의약품의 출시를 준비하고 있다면 고려해야 되는 것은 무엇일까.‘혁신이 어떻게 확산되는지’를 잘 설명한 에버렛 로저스(Everett Rogers)의 ‘혁신확산수용이론 (Diffusion on Innovation)에 의하면 혁신적인 제품이 수용되는 방식으로 소비자의 ‘혁신성향’을 제시하고 있다. 혁신성향은 ‘새로운 아이디어를 상대적으로 빨리 채택하는 정도’를 정의하며 혁신을 채택하기까지 소요된 상대적 시간을 기준으로 소비자 집단은 다음의 다섯 집단으
![[원포인트 제약 마케팅] 혁신적인 의약품은 정말 성공할까?](https://img.hankyung.com/photo/202205/01.30032082.3.jpg)
메디포스트가 ‘카티스템’ 글로벌 진출의 포문을 열었다. 카티스템은 제대혈 유래 중간엽 줄기세포로 만든 무릎 골관절염 치료제다. 2012년 국내에서 판매를 시작한 뒤, 지금까지 약 2만 회 이상의 시술이 이뤄졌다. 회사는 올해 일본의 임상 3상을 시작으로 말레이시아, 미국 등 글로벌 시장에 카티스템을 선보일 예정이다.메디포스트가 지난 3월 일본에서 카티스템의 임상 3상을 시작했다. 미국 임상 3상도 검토 중에 있다. 회사는 같은 달 사모펀드 운용사 스카이레이크에쿼티파트너스와 크레센도에쿼티파트너스 컨소시엄에 3자 배정 방식 신주를 발행하면서 확보한 1400억 원 중 상당 부분을 카티스템의 미국？일본 등 글로벌 임상에 사용할 예정이라고 밝혔다. 글로벌 진출의 신호탄을 터뜨린 셈이다. 카티스템은 제대혈에서 유래한 중간엽줄기세포로 만든 무릎 골관절염 치료제다. 국내에서는 2012년 제품 허가를 받았으며, 지난해 카티스템 매출은 약 170억 원을 기록했다. 국내에서 10년간 안전성과 효능을 입증했다는 것이 회사의 설명이다.오원일 부사장은 “국내의 임상 데이터가 글로벌 임상을 진행하는 데 좋은 근거가 되고 있다”며 “일본에선 바로 임상 3상을 진행하고 있으며, 임상 1상을 마친 미국은 2상을 건너뛰고 3상으로 진입이 가능할 것으로 보인다”고 했다. 오 부사장은 과거 카티스템의 연구개발을 총괄했고, 현재 글로벌 임상을 주도하고 있다.Q.일본에서의 임상 3상은 국내 임상과 어떻게 다른가.A. 일본에서는 적응증을 하나 추가해 두 개의 임상을 동시에 진행하고 있다. 하나는 한국에서의 품목허가와 동일하게 골관절염을 타깃으로 임상 3상을 진행 중이다. 130
![[랩 탐방] 메디포스트 오원일 부사장 “카티스템 글로벌 진출 신호탄 터뜨려”](https://img.hankyung.com/photo/202205/01.29856907.3.jpg)
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